纳米医学用于CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗疾病 | Perspetive

Science Bulletin, 2022, 67(6): 572-576

https://doi.org/10.1016/j.scib.2021.11.016

Perspective

Nanomedicine enables efficient CRISPR-Cas9 genome editing for disease treatment

通讯作者：余美华（上海大学），于永春（上海交通大学附属胸科医院），陈雨（上海大学）

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内容简介

     近年来，基因编辑CRISPR-Cas9系统成为生物医学领域最具影响力的技术，为癌症和遗传病等多种疾病的治疗带来了巨大希望。然而，运输效率和脱靶编辑效应是CRISPR-Cas9疗法实现其临床广泛应用的主要瓶颈。病毒载体是CRISPR-Cas9系统体内递送的主要方式，但存在免疫原性强和安全性弱的问题。工程纳米材料运输载体因其免疫原性低、器官靶向性强以及递送效率高等特点，对促进CRISPR-Cas9系统疗法的实施具有巨大的潜力。
    本文从纳米医学的角度，讨论了最新最具潜力的纳米材料载体是如何克服了CRISPR-Cas9技术面临的一些长期挑战性问题，以及如何进一步解决目前仍然存在的障碍。同时，展望了纳米医学在CRISPR-Cas9技术疗法临床转化中的应用前景和发展方向。

图文速览

Fig. 1 Illustrative description of the construction, transmission and intracellular outcome of NIR-based nanoparticles packaged with Cas9 protein-sgRNA targeting Nrf2 and antitumor photosensitizer Ce6.

Reproduced with permission from Ref. [6]. Copyright 2020, American Association for the Advancement of Science.

Fig. 2. iPhos lipids co-delivered Cas9 mRNA and sgRNA in vivo with controlled efficacy and high organ selectivity.

Reproduced with permission from Ref. [14]. Copyright 2021, Nature Publishing Group.

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