半年给药一次：诺华PCSK9 siRNA疗法获FDA批准

▎Armstrong

2021年12月22日，诺华宣布FDA批准其PCSK9靶向的siRNA疗法Inclisiran上市，用于治疗高血脂，商品名为Leqvio，仅需每年给药两次。

PCSK9抗体一度是降血脂药物的竞争焦点，安进Repatha和赛诺菲Praluent在2020年上市后，销售却不尽如人意。直到2020年，Repatha的销售额仅8.87美元，Praluent更是只有3.59亿美元。这样的销售额连他汀药物的背影都看不到。这并非因为药效不好，而是价格较高以及注射药物不受慢病患者青睐。

接下来，提高给药便利性就成为重要的研发方向。2019年11月，诺华97亿美元收购The Medicine Company，获得其靶向PCSK9的RNAi疗法Inclisiran。

Inclisiran的三期临床顺利完成，药效与PCSK9抗体相当，重要的是，Inclisiran仅需每半年给药一次。

总结

由于RNA肝靶向递送技术日益成熟，PCSK9成为siRNA、CRISRP的重要靶点。2021年5月19日，Nature期刊发表宾大与Beam Therapeutics科学家合作发表的研究文章，通过小鼠CRISPR体内基因编辑，可以实现一次给药终生有效的目标。

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