重磅：优卡迪两项CAR-T临床试验申请同时获得受理，挑战“脑白”适应症禁区彰显技术实力丨医麦优企秀

今天是2018年1月31日

农历十二月十五

医麦客：两项CAR-T临床申请同日受理

2018年1月31日/医麦客 eMedClub/--上海优卡迪生物医药科技有限公司(“以下简称：优卡迪”)提交的多项CART细胞免疫治疗新药申请中，因在针对白血病治疗过程中安全性方面的独特技术设计，挑战了CART细胞免疫治疗适应症的禁区“脑白”，脑白是指中枢神经系统白血病(CNS-L)，这在国内外的CART临床项目中都是排除入组的禁忌症，主要原因是无法有效解决在CART治疗过程中引起的中枢神经系统安全性问题。

CART细胞治疗(图片来源 优卡迪)

而优卡迪在降低细胞因子风暴方面融入了新的技术设计，因此可以在CART治疗过程中降低因子风暴的风险程度，在已开展的近10例脑白适应症临床研究中，没有产生任何严重的中枢神经系统的副作用并达到了不错的疗效。

截至到2018/1/31，国内共有7家公司CAR-T产品的临床申请被CDE受理

值得注意的是，优卡迪此次提交的CAR-T细胞产品针对的是2个适应症的IND申请：CD19阳性中枢神经系统白血病和CD19阳性急性B淋巴细胞白血病。2018年1月31日，该CAR-T产品(白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液)的两项临床注册申请获得CDE承办受理。

▪ CXSL1800005：ssCART-19白介素-6分泌功能敲减的靶向CD19嵌合抗原受体工程化T细胞注射液(治疗CD19阳性中枢神经系统白血病)

中枢神经系统白血病(central nervous system leukemia, CNSL)，简称“脑白”，系由于白血病细胞浸润至脑膜或脑实质，使患者表现出相应的神经和/或精神症状。中枢神经系统白血病可发生在急性白血病的任何时期，但多数发生在缓解期。中枢神经系统白血病以急性淋巴细胞白血病最常见，儿童患者尤甚。

临床上主要表现为头痛，恶心，呕吐，视乳头水肿，视力障碍，抽搐，昏迷，偏瘫及脑膜刺激症状。脑脊液检查可有颅压升高，蛋白质和白细胞数增多，糖和氯化物减低，可发现白血病细胞。由于大多数化疗药物不易透过血脑屏障，隐藏在中枢神经系统的白血病细胞不能有效的被杀灭，成为白血病细胞的庇护所，为髓外白血病复发的首要原因。急性淋巴细胞白血病发病率为26%～80%，急性粒细胞白血病发病率为7%～38%。病情发作时类似脑膜炎，有颅内高压表现，如头痛、呕吐、视神经乳头水肿等。腰椎穿刺脑脊液压力增高，脑脊液中白细胞数和蛋白增高，糖降低，可检出白血病细胞。侵犯脑神经可引起相应的症状，如视力障碍、瞳孔改变及面神经瘫痪等，后者以ALL患者多见。目前针对中枢神经系统白血病的主要治疗手段为三联鞘注MTX及全颅放射治疗，治疗风险大且复发率高，急需一种新型治疗手段。

▪ CXSL1800006：ssCART-19白介素-6分泌功能敲减的靶向CD19嵌合抗原受体工程化T细胞注射液(治疗CD19阳性急性B淋巴细胞白血病)

急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同时也可侵及骨髓外的组织，如脑膜、淋巴结、性腺、肝等。我国曾进行过白血病发病情况调查，ALL发病率约为0.67/10万。在油田、污染区发病率明显高于全国发病率。ALL儿童期（0～9岁）为发病高峰，可占儿童白血病的70%以上。ALL在成人中占成人白血病的20%左右。

急性淋巴细胞性白血病以抗癌药物行联合治疗（化疗）。化疗由3至8种有代表性的药物的联合治疗构成，这些药物包括：强的松、长春新碱、甲氨喋呤、6-巯基嘌呤和环磷酰胺。有时有必要给予血液制品（如浓缩红细胞、血小板）支持治疗以纠正贫血和低血小板计数。发生任何继发感染的患者需接受抗生素治疗。但有些病人经治疗缓解后外周血重新出现白血病细胞，或病人经标准方案诱导化疗2个疗程未获完全缓解或第一次完全缓解后6个月内复发的白血病则被界定为复发难治的白血病。复发难治的白血病病人一般会在几年甚至几个月内死亡，虽然对复发病例或其它治疗无效的病例，可以在病人高剂量化疗后行骨髓移植，但是目前移植供者的选择困难成为制约移植的主要障碍。因此针对复发难治的白血病目前临床上没有有效的治疗方案。

▪ 关于优卡迪

CAR-T临床进展(图片来源 优卡迪)

上海优卡迪生物医药科技有限公司成立于2015年2月，专注于CAR-T技术和产品的开发。优卡迪与宾大Carl June团队和国内多家著名大型三甲医院血液科的临床研究中心合作，保证了公司CAR-T技术处于世界领先地位以及产品的规范和质量，目前完成血液肿瘤CAR-T临床研究案例已超过200例，并且达到了和国际临床试验中所报道的疗效相一致的预期效果。

未来，优卡迪将在血液肿瘤及实体瘤的细胞免疫治疗上不遗余力地加大投入，将时刻站在生物医学技术研究领域的前沿，用最先进的生物技术和产品解除病患痛苦、提高患者生命质量、造福社会，努力在未来几年里成为国内细胞免疫治疗领域里的领跑者，急患者之需而行。

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