2021年2月28日/医麦客新闻 eMedClub News/--南京北恒生物科技有限公司与浙江大学医学院附属第一医院合作发表了首篇基于CRISPR/Cas9基因编辑的CD19/CD22双靶点通用型CAR-T细胞产品CTA101治疗复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的临床研究论文。研究结果已于2021年2月24日在医学期刊Clinical Cancer Research在线发表，黄河教授和任江涛博士为论文共同通讯作者。
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该研究为研究者发起的临床研究（IIT），主要研究者为浙江大学医学院附属第一医院黄河教授。该研究发布了6例r/r B-ALL患者治疗的情况。该6例患者既往均接受过重度治疗，其中3例入组前为高白细胞性白血病，1例存在重度淋巴细胞缺乏，1例为自体CD22 CAR-T治疗后3个月内复发。所有入组患者均成功接受输注，自入组至输注间隔不超过8天。
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图片来源：Clinical Cancer Research
结果显示，未发生剂量限制性毒性（DLTs）、移植物抗宿主病（GvHD）或神经毒性事件，未检测到可复制的慢病毒及CRISPR/Cas9基因组编辑相关的不良事件（AEs）。CRS以轻中度为主，6例发生CRS的患者中仅有1例经历了3级以上的CRS（3级），该例患者经托珠单抗及糖皮质激素治疗后缓解。研究过程中未发生与CTA101治疗相关的导致提前退出、死亡的AEs。显示出CTA101具有较好的安全性特征。初步验证了CTA101强大的抗肿瘤效能及体内扩增的能力。5例（83%）患者获得CR/CRi，且均获得MRD-。至中位随访时间4.3个月，5例获得CR/CRi患者中仍有3例患者维持MRD-。5例有反应的患者外周血qPCR及流式均检测到CTA101明显的扩增。本研究结果表明，CTA101治疗复发/难治B-ALL具有可控的安全性和显著的抗白血病活性，初步证明了CRISPR/Cas9基因编辑的通用型CAR-T细胞产品的安全性及可行性。“现货型”通用CAR-T细胞产品的低输注前脱落率、较短的输注等待时间、适用范围广等特点为复发/难治B-ALL患者提供了更多的选择。CTA101为南京北恒生物基于公司第一代通用技术平台开发标准化批量生产的CD19/CD22双靶点通用型CAR-T细胞注射液，实现了“现货供应”且无需HLA配型。制备所需的T细胞来源于健康供者，单批次生产可满足百人次使用需求。采用CRISPR/Cas9高效基因编辑技术，可有效避免GvHD以及患者对输注的CAR-T细胞的免疫排斥作用。南京北恒生物科技有限公司成立于2017年，是一家专注于疾病治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司，由国内外顶尖学府的博士及经验丰富的运营团队联合创立，业务涵盖免疫治疗和基因治疗等领域。北恒生物现拥有7500 ㎡ 高标准临床转化中心及GMP生产车间，涵盖质粒病毒生产、细胞扩增及质控等，符合FDA及NMPA对细胞治疗制品监管的严格标准。南京北恒生物先后获得先声药业、德诚资本和北大医疗等逾亿元投资。截至2020年底，公司已申请核心专利34件，入选江苏省“双创人才”计划、南京市高层次创业人才引进计划、南京市专家工作室等；已获得国家科技型中小企业、知识产权管理体系认证企业、南京市市级工程研发中心等荣誉。北恒生物开发的第五代“现货”通用型CAR-T细胞治疗产品，具有国际领先的研发水平，有望从根本上解决当前CAR-T治疗“成本高、时间久、生产难、个性化”的困境，实现免疫细胞治疗的可负担性和可及性。搭建生命与健康之桥，让每一位患者得到治愈机会。数据来源：
https://clincancerres.aacrjournals.org/content/early/2021/02/23/1078-0432.CCR-20-3863.医麦客始终致力于生物创新药的前沿技术、行业动态、产业洞察等原创新闻报道，全媒体高端矩阵用户达16万+，其中工业用户占比超50%，科研与临床用户约为30%，投资机构用户超过5%。为促进产业细分领域的互动交流，我们组建了多个专业微信群，欢迎扫码加群。
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