强强联合！Apellis与Beam携手开发基因编辑药物治疗补体疾病丨医麦猛爆料
2021年7月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Apellis和Beam Therapeutics签署了7500万美元的协议，Apellis将支付这笔资金以共享Beam的碱基编辑技术，该技术将用来发现针对补体系统疾病的新疗法。
这笔交易是在Intellia Therapeutics公布首个人类基因编辑结果后几天达成的，该结果首次表明基因可以在人体内成功编辑。这一结果无疑增强了Beam等基因编辑公司的信心。
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补体是一组具有酶促反应活性的血清糖蛋白，可以“补充”抗体杀死微生物，因此得名“补体”。这些糖蛋白平常以非活性状态存在于血浆之中，当其被激活物质活化之后，才表现出各种生物学活性，并参与免疫病理反应。
然而补体异常活化时又可出现补体过度消耗、自身正常细胞受到攻击，大量炎症反应介质释放，诱发免疫炎症反应，从而造成机体损害。
补体系统参与许多疾病的进展
补体活化与多种常见的自身免疫病相关，如系统性红斑狼疮（SLE），类风湿关节（RA），和系统性炎症；
眼科疾病如葡萄膜炎、青光眼等；
肾病中包括C3肾小球病、非典型溶血尿毒综合征和IgA肾病等；
罕见病如中枢神经系统（CNS）和周围神经系统（PNS）中的阿尔兹海默（AD）、视神经脊髓炎（NMO）、重症肌无力（gMG）；
血液病领域包括阵发性睡眠性血红蛋白尿、血栓性微血管病等。
尽管有大量疾病需要针对补体系统进行调节，但目前只有几种罕见的疾病被批准用于针对补体的临床治疗。目前有基础治疗方案的补体疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症、重症肌无力和神经脊髓炎等疾病。
“如果我们开始使用基因编辑来重新平衡已经失去平衡的稳态系统会怎样？我们所患的许多疾病都是长期失调的结果。”Apelis首席执行官Cedric Francois博士说。
Beam的碱基编辑技术是完成这项工作的工具，Beam所依赖的先导编辑技术，在无需造成DNA双链断裂的情况下，便可有效实现所有12种单碱基的自由转换，而且还能有效实现多碱基的精准插入与删除。
Nature杂志评论这一技术是“超精确的新型基因编辑工具”， Science杂志评论它是“超越CRISPR”的重大突破，哈佛大学教授，CRISPR先驱乔治·丘奇（George Church）也盛赞这一成果：“朝着正确方向迈出的一大步”。
“我们现在可以使用非常精确的变化对生物学和遗传学进行更广泛的操作，”Beam 首席执行官John Evans说，“我们可以在不切割的情况下沉默基因，调节蛋白质功能，以稳态的方式上下调节给定蛋白质的活性。”
Apellis和Beam本次将合作推动这一技术的应用并开展六项计划，旨在针对补体蛋白C3和补体途径中的其他目标治疗眼、肝和脑疾病，有关授权开发、监管和销售的细节还未对外披露。
Apellis正在开发用于多种疾病的C3补体抑制剂pegcetacoplan，2021年5月，该公司首次获得FDA批准用于治疗罕见的血液疾病阵发性夜间血红蛋白尿症。根据FDA的公告，pegcetacoplan是首个与补体蛋白C3结合的PNH疗法。
Beam Therapeutics是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精确基因药物平台。为了实现这一愿景，Beam的技术平台包括一套基因编辑和传递技术，并正在构建内部制造能力。
Beam正计划使用不同的递送技术递送基因编辑产物，如使用电穿孔技术进行体外血细胞和免疫细胞的递送（例如治疗地中海贫血症等血液性疾病），使用LNP进行肝脏和其他器官的体内递送，使用AAV进行眼睛和中枢神经系统的递送。
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参考资料：
1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/apellis-beam-ink-75m-deal-to-bring-gene-editing-meds-to-complement-diseases