AAV基因治疗血友病知多少丨医麦课堂

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2021年8月11日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年7月7日，基因治疗生物技术公司ASC Therapeutics旗下的基因治疗药物ASC-618通过了美国FDA的IND申报，将正式在美启动临床试验，成为基因治疗领域首家获得FDA IND批准的华人创办企业。据悉，ASC-618管线主要针对A型血友病成人患者，通过植入外源性凝血因子替代治疗，为治愈该病带来希望。

最近几年，由于基因治疗和蛋白质工程的进步，基因治疗在血友病的临床应用上获得了显著的突破，血友病的药物市场也正在发生重大变化。据Coherent Market Insights发表的报告估计，血友病基因治疗市场将在2026年超过7.8亿美元，2018年至2026年的年复合增长率（CAGR）或高达56.0%。

血友病分为A 、B两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。而A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更具潜力的市场。

放眼望去，目前血友病的AAV基因疗法全球市场可谓是竞争激烈。

在国内的血友病基因治疗领域中，ASC Therapeutics的A型血友病AAV基因疗法获FDA批准临床，信念医药的B型血友病AAV基因疗法也于日前刚刚获得CDE批准临床试验申请。

海外市场中，已有数家公司的候选产品进入了临床阶段，例如：BioMarin公司开发的valocococogene roxaparvovec；辉瑞和Sangamo公司共同研发的giroctocogene fitelparvovec（SB-525）；Shire公司/Baxalta公司共同开发的SHP654；罗氏/Spark开发的SPK-8011和SPK-8016；拜耳与Ultragenyx 公司合作开发的BAY2599023(DTX201，AAVhu37 FVIII）等等。

虽然这些企业均选择AAV作为基因疗法的载体，但是其载体分型选择、基因编辑技术和整体管线思路等均有不同。例如ASC Therapeutics公司，以其独特的干细胞和精准基因修饰技术确立了其在干细胞、精准基因编辑和干细胞及基因治疗领域的国际领先地位，是基因治疗领域首个获FDA批准的华人创办的高科技公司。唯有把握住自己的专有技术平台，掌握开发的系统性思路，才能培养更有力的竞争能力，向监管部门和市场展现候选产品的强大潜力。

然而，欲将基因疗法从实验室内转化至临床试验中，所有赛道上的企业都必须要面对的一项考验是如何大规模地生产符合GMP的AAV载体。

对于临床试验的规模而言，实验室的手动操作将不足以满足生产的效率要求；其次，由于AAV病毒载体和其最终产品的特殊性，简单粗暴的消毒环境也不能够满足活细胞产品的需求；再者，扩大规模意味着放大成本，而不能切实满足需求的设备同样会带来额外的成本支出。所以，在AAV载体的生产中，选择最合适的大规模生产工艺将是基因治疗产品进一步推进转化的重要选择。

因此，本期医麦课堂邀请到了宜明细胞的董事长兼首席科学家孙秀莲博士，将在线上向观众们展开题为“AAV基因治疗药物大规模生产工艺研究”的讲座。同时，还邀请到了ASC Therapeutics创始人兼CEO姜儒鸿博士进行题为“用于治疗A型血友病的以AAV为基础的基因治疗、基因编辑治疗产品的开发”的讲座。

医麦课堂

直播题目：AAV载体的大规模生产工艺，全面助力A型血友病的基因治疗产品的开发

直播时间：2021年8月17日 19:00-20:30

课程主题：AAV基因治疗产品的大规模生产工艺研究

课程摘要：

➤ AAV基因治疗药物的发展和现状

➤ AAV生产的工艺控制、质量标准

➤ 如何降低基因治疗药物的生产成本

➤ 如何提高病毒载体的生产稳定性和实现规模化生产

➤ AAV载体悬浮无血清生产的工艺优势和案例分析

课程主题：用于治疗A型血友病的以AAV为基础的基因治疗、基因编辑治疗产品的开发

课程摘要：

➤ 基于专有技术平台的管线开发（包括CMC、分析检测和质量监控系统）思路

➤ 基于AAV的全球主要基因治疗A型血友病产品比较

➤ 治疗A型血友病的第二代基因疗法ASC-618的介绍

➤ 治疗A型血友病的一种新基因编辑疗法ASC-518的介绍

内容精彩，敬请报名参加！

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