新型AAV载体达成合作，直接注射脑部，且不增加安全风险
2022年4月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--2022年4月12日，专注于中枢神经系统（CNS）疾病基因疗法的Lysogene公司宣布，已与魏茨曼科学研究所（Weizmann Institute of Science）的商业部门Yeda Research and Development Co Ltd签订全球独家许可协议，用于开发和商业化治疗GBA1突变的神经性戈谢病和帕金森病（PD）的基因治疗候选药物。
自2020年以来，Lysogene一直与魏茨曼科学研究所的Anthony Futerman教授合作，旨在开发一种新的AAV基因治疗方法，用于治疗神经性戈谢病、帕金森病和其他与GBA1基因突变相关的疾病。Lysogene提供了AAV载体设计和生产方面的专业知识，而Futerman教授的实验室提供了具有增强生物学特性的葡萄糖脑苷脂酶变体。经过大约20个月的成功合作，基于积极的初步生物学证据，Lysogene决定行使该项目的选择权。
根据协议条款，Lysogene将负责全球候选药物的临床前和临床开发、生产、监管活动和商业化。Yeda Research and Development Co Ltd 将有资格获得特许权使用费和其他付款。
Lysogene的CSO Ralph Laufer评论说：“我们很高兴将一种新的有前景的基因治疗产品加入我们的研发管线，该产品可以解决戈谢病的高度未满足的医疗需求，以及更广泛的适应症，例如PD-GBA。Anthony Futerman教授团队获得的首个结果很有希望，我们期待在更多的临床前研究中扩展它们。我们将继续补充我们的早期管线，使Lysogene成为基因治疗转化科学领域的关键参与者。”
专注于中枢神经系统罕见病
Lysogene是一家专注于治疗中枢神经系统罕见疾病的基因治疗公司。该公司已经建立了一种独特的技术，可以将基因疗法递送到中枢神经系统，以治疗溶酶体疾病和其他中枢神经系统疾病。
▲ Lysogene的技术平台（图片来源：Lysogene官网）
最有效的Direct-to-CNS递送技术
Lysogene使用一种重组腺相关病毒（AAV），该病毒专门针对神经细胞，并直接注入大脑或脑脊液（CSF）。这种直接到递送到CNS的方法有以下几个优点：该疗法不需要穿过血脑屏障，因此更多的药物会到达预期的作用部位。从而可以使用相对低的剂量，帮助减少局部和全身副作用。最后，由于治疗药物直接递送到中枢神经系统，即使是对AAV衣壳具有免疫性且无法通过全身给药的患者，也可以从治疗中受益。
单一程序
Lysogene的基因治疗程序是安全和完善的。给药发生在单一的医疗程序中，注射位置特定于所针对的每种疾病。
对于主要影响大脑的疾病粘多糖病IIIA型（MPS IIIA），Lysogene的治疗候选药物LYS-SAF302通过直接脑内输注给药。对于影响大脑和脊髓的GM1神经节苷脂沉积症，Lysogene的治疗候选药物LYS-GM101通过脑池内注射入脑脊液进行给药。
治疗应用范围广
该技术平台适用于其他中枢神经系统疾病。Lysogene的目标是将其治疗能力扩展到下一代基因治疗技术，以帮助和治愈那些受罕见疾病影响的人。
凭借先进的基因治疗技术和开创性的研究，Lysogene具有独特的优势，有望将安全有效的治疗方法推向市场。
目前，该公司针对MPS IIIA的2/3期临床试验正在进行中。2022年2月，Lysogene在溶酶体症年会WORLDSymposium™上，报告了来自正在进行的LYS-SAF302治疗MPS IIIA的临床试验中的阳性生物标志物数据和良好的安全性数据。
此外，针对GM1神经节苷脂沉积症的临床试验也在进行中。Lysogene还在开发一种创新的AAV基因治疗方法，用于治疗脆性X综合征，这是一种与自闭症相关的遗传疾病。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/lysogene-enters-into-an-exclusive-worldwide-license-agreement-with-yeda-the-commercial-arm-of-the-weizmann-institute-of-science-for-a-novel-gene-therapy-candidate-for-neuronopathic-gaucher-disease-and-parkinson-disease-with-gba1-mutations/
2.https://www.lysogene.com/
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