把握药物创新新趋势，抢占改良型新药新赛道

2021年10月21日下午，由南京市鼓楼区人民政府、中国生物医药产业链创新与转化联盟主办，《药学进展》编委会、药咖荟承办的2021南京国际新医药与生命健康产业创新投资峰会”分论坛“国际高端制剂与改良型新药高峰论坛”在南京召开。10余位与会专家就“高端制剂产业化前沿”与“改良型新药研发前沿”两大主题，分享行业发展前沿与创新理念，解读行业创新实践，探讨企业未来发展方向和行动规划，瞄准关键技术突破，共同推动产业创新发展。本论坛共分为两项议程，主题报告和圆桌对话。南京大学医学院教授、“纳米科技”国家重点研发计划首席科学家、《药学进展》编委胡一桥教授，原美中药协会(SAPA)总会主席，门罗生物创始人、《药学进展》副主编戴卫国博士，暨南大学教授、广州新济药业创始人、美国药学科学家协会会士、《药学进展》编委吴传斌博士受邀主持。

▲主持人：胡一桥 南京大学医学院教授、“纳米科技”国家重点研发计划首席科学家、《药学进展》编委

主题一  高端制剂产业化前沿

主题报告1

《改良型新药的立项及临床设计》

▲报告人：尹莉芳  中国药科大学药学院副院长

中国药科大学药学院副院长尹莉芳教授指出，改良型新药迎来了“春天”，我国逐渐从仿制药向创新药过渡。改良型新药的开发，应立足于提高药物的有效性、安全性，改善依从性。报告以普瑞巴林缓释片和复方卡格列净盐酸二甲双胍缓释片为例——分别改变作用时间和改普通片为缓释片，证实了依从性的提高。同时，尹教授还对企业的发展提出思考，转型将成为任何药企的重要工作，药企应结合产品和自身能力，考虑寻求多种盈利模式。

主题报告2

《高端药物制剂产业化的机遇与挑战》

▲报告人：吴传斌  暨南大学药学院教授，广州新济药业董事长，美国药学科学家协会会士、《药学进展》编委

暨南大学药学院教授，广州新济药业董事长吴传斌博士提出：现代制药企业，尤其要着眼高端制剂。由此引出高端药物制剂的研究应以临床需求为导向，以工业生产为目标，注重制剂研究过程智能化、工艺简单化、载体特异化、辅料可及化的发展方向，并着重强调制剂创新。同时，还介绍了经皮微针技术、长效药物递送技术、干粉吸入技术等前沿技术。吴教授认为，高技术壁垒的特色递药方式通常需要攻克制备工艺和产业化的难题，智能释药的新品种具有国际市场竞争的优势，需引起药企的高度关注。

主题报告3

《难溶性药物高端制剂技术平台》

▲报告人：韩军  聊城大学生物制药研究院院长，山东省“泰山学者”特聘专家、《药学进展》编委

聊城大学生物制药研究院院长，山东省“泰山学者”特聘专家韩军教授从生物药剂学分类系统中第二类和第四类药物入手，对非口服制剂提出了诸多的增加溶解度的策略，介绍了许多已上市的口服制剂如软胶囊制剂、纳米晶制剂和固体分散制剂，并详细讨论了共晶技术、微乳技术和固体分散体技术对提高难溶性药物生物利用度的优势。韩教授指出目前要想实现高端制剂技术发展成熟的目标，需将基础研究与工业化结合起来，企业需基于所拥有的技术将理论研究扩大生产。

主题报告4

《新兴药物制剂——活细胞制剂的研发挑战》

▲报告人：张灿  中国药科大学药物科学研究院院长、《药学进展》编委

中国药科大学药物科学研究院院长张灿教授团队主要利用了来源丰富的、存活时间较短、不增殖且具有炎症趋向性的中性粒细胞，通过细胞吞噬紫杉醇脂质体和其独创的药物锚定细胞膜技术，用于脑胶质瘤等疾病的治疗。研究表明该技术不影响细胞活力与功能，也不影响装载药物的稳定性并能够可控释放。张院长指出，活细胞制剂具有制备时间短、趋化因子引导的靶向、普适性高以及安全性高等优势，解决了免疫抑制微环境使肿瘤细胞杀伤效力减弱及瘤体浸润性差等问题。但该活细胞制剂仍面临着大规模细胞提纯技术，细胞制剂的实时、快速质量检测等挑战。活细胞制剂涉及很多学科交叉的问题，张院长殷切希望通过多学科交叉融合，与研发企业联合攻关，创制更完美的药品。

主题二  改良型新药研发前沿

▲主持人：戴卫国  原美中药协会(SAPA)总会主席、门罗生物创始人、《药学进展》副主编

主题报告5

《中国2类新药美国505(b)(2)NDA开发：以缓控释新药为例》

▲报告人：闻晓光  越洋医药创始人兼兼董事长、《药学进展》编委

越洋医药创始人兼兼董事长闻晓光博士对缓控释药物的前景做出了积极的评价，他进一步阐述了缓控释新药的优势：既有稳定的血药浓度，持续性的药效作用，对患者非常有益；又可以提高药物附加值，拓展了企业的利润空间。闻博士敏锐地指出：505b2（NDA创新制剂）已超过505b1（NDA创新化合物），并列举了多个药物改造的例子，以及近年来这类药物的销售情况，充分阐明了2类新药成为药物创新的新趋势、新风口，而且大多处于临床试验阶段，领域处于快速发展期。

主题报告6

《改良型新药的平台驱动研发和力品经验分享》

▲报告人：朱海健  力品药业(厦门)有限公司总经理

力品药业(厦门)有限公司总经理朱海健博士指出，现阶段国家政策鼓励改良型新药研发，与创新药相比，改良型新药研发性价比高而周期较短，销售表现好，国内现以2.4类改适应证为主要焦点，技术改革市场潜力巨大。力品药业旨在通过创新制剂药品开发满足临床需要，以中美双报为主要注册申报策略，多年来深耕于创新制剂及高难度制剂的国际化开发，拥有缓控释技术平台、反相工程技术平台和增溶技术平台等六大技术平台，多个产品已进入国家十三五重大专项。

主题报告7

《改良型新药是一条投资回报率最高的新药研发路径》

▲报告人：杨劲  中国药科大学药学院教授

中国药科大学药学院杨劲教授介绍了中国医药市场面临的困境：4次集采后，药品市场急剧萎缩；最新科技成果无法及时惠及中国广大患者，呈现药滞现象。而Me too/Me better因为药滞，进而FIC（First in China）享受低风险、高估值的待遇。杨教授将靶点（分子）、制剂、老药新用这3条路径的创新程度和风险进行对比，指出改良型新药需要“临床优势”；分析了从药物到适应证的4个环节，及其老药新用的情况、发现来源、优缺点和专利转型为商业模式的情况。最后，他描绘了理想中的医药工业健康发展的整体关系，希望各方能“打破昨天的逻辑，掌控今天的逻辑，洞悉明天的逻辑。”

主题报告8

《局部镇痛改良创新型制剂的研究》

▲报告人：甘勇  中科院上海药物研究所研究员 国家杰青

国家杰青、中科院上海药物研究所甘勇研究员基于局部镇痛药治疗现状不理想、开发前景广阔、临床需求大、亟需创新解决方案的背景，对局部镇痛药的改良创新型制剂研究的创新路径和研究进展作出相关阐述，并对围术期镇痛改良创新制剂—S1-001作了简要介绍。局部镇痛药的改良创新型制剂通过改变给药方式和释药行为，利用各种高端制剂类型延长了药效持续时间，降低了心脏毒性和神经毒性，缓解了阿片成瘾现状，但溶剂毒性较大仍是目前已有局部镇痛改良创新型制剂普遍存在的问题，起效速度、镇痛时间、安全性以及制剂工艺的简便性亟需进一步提升。他还指出，局部镇痛改良创新型制剂在临床、市场、技术上均有极高价值，同时相比创新药物而言，研发周期相对较短，风险可控，竞争格局尚未形成，对多数企业而言是机遇。

圆桌对话

主题：在新药研发的国际竞技场中改良型新药的“中国方案”

▲主持人：吴传斌  广州新济药业创始人、暨南大学教授、美国药学科学家协会会士、《药学进展》编委

▲甘勇  中科院上海药物研究所研究员 国家杰青

甘勇研究员从3个方面阐述推动药物上市的难点：首先，对于企业而言，要选好赛道，比较国内外发展水平，选好产品和切入点；其次，进行临床试验的难点在于与临床医生进行临床研究方案的磋商；最后，国内药品监管力度要远大于国外，也是药物上市环节中不小的难点。对于如何将创新与产业化相结合，打造新药研发中的中国方案，甘勇研究员提出要建立足够的团队，产学研相结合，注重产业化和商业化。

▲戴卫国  原美中药协会(SAPA)总会主席、门罗生物创始人、《药学进展》副主编

在改良创新全球化方面，戴卫国博士表示中国最好的药品是好的方案+好的研究进展+好的药效，需要多学科交叉交流联系合作。现阶段中国急于创新，但这本身面临许多挑战，建议先从产业化考虑，尝试微创新，改良药物制剂等。

▲胡一桥  南京大学医学院教授、“纳米科技”国家重点研发计划首席科学家、《药学进展》编委

胡一桥教授表明在核酸药物的发展中，过去科研人员很担心基因变异，注重用药安全性。对于新冠带来的新机遇，应该更加关注核酸药物的研制，其递药机制优于蛋白药物，在未来很有可能打败抗体。谈到创新与产业化的结合，胡教授认为高校可以从源头进行创新，做好“四个面向”，不要一味追求复杂的体系，积极与企业联系，做好药品研制的产业化落地。

▲张灿  中国药科大学药物科学研究院院长、《药学进展》编委

张灿教授指出纳米制剂在制剂改良过程中，在提高药物成药性方面较其他制剂有明显的优势，但难点主要在于如何选取合适的载体材料，存在材料成药性问题，需要借助高分子化学的发展。而对于创新和产业化，学术界和商界应通力合作，互相理解各自的理念，进行有效融合。

▲朱海健  力品药业(厦门)有限公司总经理

朱海健博士表明由于其团队的海外工作经历丰富，更熟悉FDA审评法规，且申报途径清晰，目前公司以优先美国申报为主，再进行CDE申报。主要难点在于国内对于改良型新药更加强调临床优势，但临床优势具体的量化难以定义。现阶段主要依靠代理商销售，以后会考虑建立独家销售渠道。他指出高校创新理念先进而药企产业化能力强，两者需要有机结合，才能助力创新产品实现产业化。

▲圆桌对话全景

【撰稿】

董世达 陈亚珏 殷丽 任思宇 高菊茹

【审校】

邢爱敏

 商务合作

欣怡 13222095236（微信同号）

与/智/者/同/行   为/创/新/赋/能

往·期·推·荐

聚焦2021南京国际新医药与生命健康产业创新投资峰会

聚焦2020南京国际生命健康科技大会

聚焦2020南京国际新医药与生命健康产业创新投资峰会

药咖微视

药咖专访