新药成功背后的秘密 ——统计学在药物研发中的作用和国内现状

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决定药物研发速度的因素有很多，其中试验设计是一个非常重要的因素，而影响试验设计是否最优的关键因素之一就是统计学。

统计学在很多人的印象中可能更多应用在金融、财会、市场中，而制药领域中，统计学同样起到非常大的促进作用，为此DIA中国邀请易企说的记者专门采访了（强生）中国研发中心统计与决策部总监狄佳宁博士。

在新药研发中，统计学不仅仅在技术层面，同样会在决策层面带来非常大的影响。

狄佳宁告诉记者，有太多的例子证明统计学不仅仅在技术层面，而且在策略层面同样会对制药带来非常大的影响。两个相互竞争的同类药物，原本研发进度落后的药物最终能反超更早上市，差别往往就在于试验设计。

近些年涌现出来的新颖的试验设计方案，都是理念和技术多方面的突破。此外，随着计算机技术的发展，逐渐成长起来的临床试验模拟则利用计算机通过数学和统计学模型来近似地反映研究设计、疾病发展，试验进程和药物行为，以提高准确率和研发效率。

依靠科学的试验设计和高质量的数据进行统计分析和决策，已经成为了未来的一种趋势。一个一个精彩故事的中，统计学家也在扮演着越来越关键的角色。

统计学最困难和关键的地方在于沟通与合作

而说到制药行业的统计学工作，并不像有些人想象的那样，戴着厚厚的眼镜在数据的海洋中沉浮。在狄佳宁眼中，制药行业的统计学工作，最困难也是最关键的地方是怎样和其他部门进行沟通与合作。

药物研发是一个十分复杂和跨学科的工作。狄佳宁告诉记者，在制药公司内，合作部门一般不太了解统计学，同样统计部门对其他部门的工作也经常一知半解，双方在沟通同一件事情的时候，经常聊了半天其实根本不明白对方说了什么。甚至有些时候，其他同事往往认为统计学是个黑匣子，他们不知道也不在乎统计学是怎么运作的，只希望得到最终的结果。

这种情况下，如何能够和其他团队在一个非常公开并且能够相互理解的环境下进行讨论是非常关键的。

统计团队需要了解药物的基本原理和药物开发的过程

因此，狄佳宁的团队做了很多努力，首先尝试将自己的东西解释清楚，他开玩笑的告诉记者，他们经常说的一句话就是：你要能够做到回家给你奶奶讲明白什么是p-value。

同时他们也在学习，也会邀请其他团队和外部专家进行讲解，并且内容不仅限于医学和临床，还包括法规解读，沟通技巧，试验执行，甚至如何与医生和患者交流。

为什么这么做？原因是统计学工作并不是让人成为一颗钉死在技术上的螺丝钉，统计学的目的在于提出科学决策，这需要知道药物开发的过程，并且随着职业生涯的进一步发展，对统计人员的视野要求会越来越高。

不仅如此，在日常工作中，这种交流和学习往往能够带来一些想不到的直接影响。狄佳宁说了这么一个案例，人体的代偿反应会在心衰时防止氧气输出的减少，而当代偿机制失效时病人的情况通常比较严重，并且需要住院治疗。他早年在美国曾经参与研发了一款治疗急性失代偿性心衰的药物，早期试验的数据波动很大，看不到任何药效。大家都在从药物本身找原因的时候，统计团队在安全性数据中发现了一例手腕骨折的报告。他和几位同事访问了这个病人所在的医学中心，沟通中了解到这个病人在住院过程中参加了篮球比赛，直接说明试验的病人选择存在问题。类似的例子还有很多。

制药行业统计学的进步需要政府、产业、学术界的交流和共同努力

虽然统计学对于制药领域有着非常重要的促进作用，学科在国内的发展也十分迅速，但在狄佳宁眼中，相比国外仍存在很多不足。

首先，虽然国内各统计团队中的的顶尖人才不弱于国外，在某些方面比国外甚至还要更好一些，但统计决策这一领域整体来说与海外相比还是有很大的差距。

其次， 从业务能力和经验方面，毕竟国内起步的较晚，整个学科和从业人员在药物研发方面需要更长时间的积累。

第三、国内统计学人员应该再提高一点对突破自我界限的渴望，长时间保持一种好奇心，主动的学习和接受挑战，而不是被动地去做事。

第四、统计学的发展需要药物研发过程中其他团队的配合，共同成长。这是一个相互促进的过程。尤其是对统计学人员，对其他专业的了解，与各职能部门之间的协作能力还需要提高

第五、在制药行业的统计学领域，还需要政府、产业、学术三方进行沟通，共同推进这个领域的进步。

幸运的是，国内药企也逐渐认识到统计学在药物研发中的作用，也已经或正在组建自己的统计学团队。

但这又带来一个新的问题，人才的缺乏。据狄佳宁透露，目前国内在制药行业里严格意义上的统计师大概在两百人左右，远远不能满足产业的要求，招人成了每个团队最头疼的事。

解决这个问题的根本方法，除了通过从海外吸引人才回流，更多的还需要通过本土学校的教育来培养更多的高质量人才，从统计学专业的老师和学生入手，提高大家对统计学在制药领域中应用的认识。

就像狄佳宁所说的，这必须要政府、产业、学术三方有更多的交流，共同努力。出于这样的目的， 于9月26-28日在苏州举办的DIA第三届药物研究创新大会上，将特别开设分会场304“早期临床研究中的统计学考虑”。希望能够通过交流让大家意识到统计学在早期临床试验中有什么样的应用，可以起到什么样的作用。同时通过对案例的分享，来解释一些统计学的典型方法。

狄佳宁谈到， 欢迎统计学专业的从业人员能够积极参加DIA中国第三届药物研究创新大会，除了分享外，更重要的是交流和学习，会议中对统计学基本原则的讲解，对数据的解读，需要注意的事项，对模型的解析，还有关于计量爬坡等话题，希望让大家能在以后的工作中，遇到类似的问题时能够有一点印象，知道可以朝着什么方向努力去解决。

除了早期临床方面的内容，本次DIA中国第三届药物研究创新大会还包括药物发现和临床前研究另外两个平行专题，对于我国创新药物研发现状，转化医学中的热点问题进行深入探讨，会议还邀请了CFDA药品审评中心的首席科学家何如意博士，赛诺菲全球研发总裁曾和礼博士，北京中日医院院长王辰院士，清华大学医学院院长董晨教授、中国科学院大学药学院院长丁健院士担任主旨演讲嘉宾，点击链接了解会议详情：大咖盛宴 l 聚焦DIA中国第三届药物研究创新大会

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