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重新恢复衰老肌肉干细胞活力的疗法可逆转大鼠的肌营养不良症｜《科学·转化医学》
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通过在杜氏肌营养不良症大鼠模型中所做的研究，科学家发现了一种通过逆转肌肉干细胞的“老化”过程来改善肌组织再生的新策略。在运动测试中，他们的方法可令大鼠的肌肉功能得到改善，表明类似的治疗方法或能帮助解决对这种衰弱性疾病缺乏治疗的问题。
杜氏肌营养不良症是一种严重的进行性肌肉疾病，它是由肌营养不良蛋白突变引起的。这些突变使肌纤维容易受到重复循环性损伤及正常肌肉再生受到破坏，最终导致可危及生命的肌无力。
为了寻找新的治疗方法，Valentina Taglietti和同事决定将重点放在肌肉干细胞上，该细胞对健康哺乳动物的肌肉再生至关重要。他们对杜氏肌营养不良大鼠模型和人类患者的肌肉样本进行了检查，发现病变组织中的肌肉干细胞的修复能力有限且细胞有老化（衰老）的早期迹象。然而，来自眼外肌（这是在患者体内常不受影响的特殊肌群）的肌肉干细胞仍能生长发育。
研究人员接着进行了转录组学分析并发现，这些眼外肌干细胞能表达促甲状腺激素受体（TSHR），后者可激活腺苷酸环化酶并帮助防止细胞早衰。此外，用毛喉素（一种从根提取物中分离出来的化合物，它也能激活腺苷酸环化酶）处理大鼠可促进患病肌肉中的肌肉干细胞增殖，增强肌肉再生，并在体能测试中提高肌肉的力量和耐力。
Taglietti等人告诫说：“我们的研究是详尽分析治疗长期裨益和必要优化给药方案以避免出现全身不良反应的第一步。”