基因行业简报（201期）

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 一周热点 

1.NMPA批准：首款中美欧同时获批的多癌种NGS通用伴随诊断试剂盒上市

2.FDA批准：用于治疗β-地中海贫血的基因疗法

3.Illumina：上海首个基因测序生产制造基地启用

4.科学家合作开发活细胞转录组测序技术

5.默沙东与Orna Therapeutics公司达成环状RNA疗法的合作

6.华大智造：国产基因测序设备第一股即将迎来科创板首发

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更多精彩资讯，请查阅本期基因行业简报！

宏观环境

❖ 中国人类遗传资源行政许可事项2022年第28批简化流程审批结果

2022年7月26日至2022年8月1日共受理符合简化审批流程申请事项73项，同意开展73项。以下1例为简化流程获批项目代表：

• 人循环肿瘤 DNA 多基因突变联合检测试剂盒（飞行时间质谱法）临床试验——北京肿瘤医院、中源维康（天津）医学检验所有限公司、北京水木菁创医药科技有限公司、北京吉因加医学检验实验室有限公司

参考信息>>

https://fuwu.most.gov.cn/html/tztg/xzxkzx/20220811/123124340.html

❖ NMPA批准：首款中美欧同时获批的多癌种NGS通用伴随诊断试剂盒上市

2022年8月17日，上海真固生物科技有限公司注册申报的“人KRAS/BRAF/PIK3CA基因突变检测试剂盒（可逆末端终止测序法）”正式获得NMPA批准上市。此款产品此前已获FDA&CE批准用于多癌种伴随诊断（肠癌&肺癌）。

参考信息>>https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxylqx/qxpjfb/20220819124259134.html

❖ FDA批准：用于治疗β-地中海贫血的基因疗法

2022年8月17日，Bluebird Bio的用于治疗β-地中海贫血的基因疗法betibeglogene autotemcel（商品名为Zynteglo）获得美国FDA批准。这是美国首个获批的针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法，将为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂治疗以外的替代方案。据悉，此款基因疗法售价高达280万美元。参考信息>>https://www.fda.gov/media/159011/download

❖ EC批准：全球首款获批用于治疗血友病甲的基因疗法
2022年8月24日，BioMarin Pharmaceutical旗下用于治疗重度血友病甲成人患者的基因疗法Roctavian™已由欧盟委员会（EC）批准附条件上市。这是全球首款获批用于治疗血友病甲的基因疗法。

 附批条件：

针对未能满足的医疗需求（如：大部分罕见病）的药物，在申请人未能提供正常要求下的全部材料（如：完整试验数据）的情况下，仍批准该药的上市许可。此类许可的有效期为一年，需每年审查更新。一旦获得完整数据，可转化为正常的上市许可。

参考信息>>https://www.biomarin.com/

技术应用

❖ Immunity | 阿尔茨海默病风险基因或可作为青光眼治疗潜在靶点2022年8月15日，哈佛医学院Oleg Butovsky研究团队在Immunity上刊文。可增加阿尔茨海默病患病风险的载脂蛋白E4 (APOE4)等位基因，却能减弱小胶质细胞神经退行性疾病表型，在青光眼模型中保护神经节细胞的作用，降低年龄相关的青光眼患病风险。参考信息>>https://www.cell.com/immunity/fulltext/S1074-7613(22)00349-1

❖ Nature | 开发活细胞转录组测序技术 

2022年8月17日，中国科学院深圳先进技术研究院与瑞士洛桑联邦理工学院Bart Deplancke课题组、苏黎世联邦理工学院Julia Vorholt课题组合作在Nature刊文。该研究开发了活细胞转录组测序技术（Live-seq），该技术首次让单细胞进行转录测序后依然能保持细胞存活，实现了活细胞全基因表达的连续观测。

参考信息>>

https://www.nature.com/articles/s41586-022-05046-9

❖ Cell | 多受体嗅觉系统确保蚊子总是能闻到人类的味道

2022年8月18日，洛克菲勒大学Leslie Vosshall教授团队在Cell上刊文。通过使用基因编辑工具CRISPR、单核RNA测序（snRNA-seq）、电极插入等方法，发现蚊子的单个嗅觉神经元存在多种类型的化学受体，可以探测到不同的气味，确保它们总是能闻到人类的气味并叮咬我们。

参考信息>>

https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(22)00927-8?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867422009278%3Fshowall%3Dtrue

❖ Nat Genet | 百万跨祖先全基因组荟萃分析，鉴定新的肺癌易感位点

近期，美国贝勒医学院、美国国立癌症研究所、中国南京医科大学等国际联合研究团队，在Nature Genetics刊文，对来自欧洲、东亚和非洲的61047例病例、947237例对照进行了跨祖先代际的多人种全基因组荟萃分析，发现了5个新的肺癌易感基因和10个已知风险基因的新变异。

参考信息>>

https://www.nature.com/articles/s41588-022-01115-x

产业发展

❖ Illumina：上海首个基因测序生产基地启用

2022年8月25日，Illumina在沪正式启用在华首个基因测序生产制造基地，并计划未来五年逐步实现高端基因测序仪及耗材全面本土化生产。项目一期总投资额近5,000万人民币，公司计划未来5年将投资超4.5亿元以建设在华生产制造能力。

参考信息>>https://mp.weixin.qq.com/s/r1lJ5GvSBCpN1Gp_QpH4nQ

❖ 默沙东与Orna Therapeutics公司达成环状RNA疗法的合作

2022年8月16日，默沙东与Orna Therapeutics公司达成合作，共同开发新的完全工程化的环状RNA疗法（oRNA），包括传染病和肿瘤学领域的疫苗和治疗方法。根据协议，Orna公司将获得1.5亿美元预付款和高达35亿美元的里程碑付款。

参考信息>>

https://www.msd.com/

❖ 华大智造：国产基因测序设备第一股即将迎来科创板首发

2022年8月22日，华大智造正式启动招股工作，计划登陆科创板，这意味着华大集团将继华大基因后再添一家上市平台。据招股书披露，华大智造本次拟公开发行不超过4131.9475万股，计划募集资金25.28亿元，用于智能制造及研发基地项目、基于半导体技术的基因测序仪及配套设备试剂研发生产项目、研发中心项目等。今年上半年，公司营业收入为23.61亿元，同比上升20.52%。在业务及产品结构方面，基因测序仪业务收入为公司境内营业收入的主要收入来源。参考信息>>http://www.sse.com.cn/disclosure/listedinfo/announcement/c/new/2022-08-23/688114_20220823_2_0XT0qsIl.pdf❖ 近岸蛋白：mRNA原料酶行业第一股即将迎来科创板首发2022年8月23日，证监会官网发布消息，同意苏州近岸蛋白质科技股份有限公司（近岸蛋白）科创板IPO注册，标志着国内mRNA原料酶第一股即将上市。根据Frost& Sullivan数据，在国内mRNA原料酶及试剂市场，近岸蛋白在国内厂家排名中位列第一，相关产品已经达到国际先进水平，2021年度已经占据国内市场39.80%的市场份额。参考信息>>http://www.csrc.gov.cn/csrc/c105906/c5558720/content.shtml
❖ Sema4： 裁员13%，创始人Schadt离职2022年8月15日，基因组学和临床数据智能公司——Sema4公布其第二季度收入为3620万美元，同比下降了23%。Sema4同时宣布将进行一系列的重组行为，其中包括裁减250个职位，约占其员工总数的13%，并且该公司创始人、总裁和首席研发官Eric Schadt将离职。

参考信息>>

https://www.genomeweb.com/

❖ Ginkgo Bioworks：报告第二季度收入超过三倍

2022年8月15日，基因工程生产工业应用细菌的生物技术公司——Ginkgo Bioworks公布其2022年第二季度的收入1.446亿美元，同比增长 231%。该公司将其2022年总收入指引提高至4.25亿美元至4.4亿美元之间。

参考信息>>

https://www.genomeweb.com/

❖ 近期国内五家基因企业融资： 博腾生物、皓阳生物、臻格生物、愈方生物、云检医学

• 博腾生物专注基因与细胞治疗CDMO服务。本轮融资将用于进一步推进公司全球化布局，加快商业化生产基地的建设及运营，加速端到端的基因与细胞治疗CDMO平台的完善。
• 皓阳生物是一家专门从事抗体和重组蛋白类药物开发的技术服务公司。本轮融资将用于完善人员团队、建设2000L生产线以及解决外泌体、mRNA和AAV的CMC难点。
• 臻格生物作为一家新兴的大分子生物药CDMO技术服务供应商。此次融资是对2022年3月完成的C轮融资的补充。
• 愈方生物是一家靶向端粒机制的基因治疗药物开发企业。基于团队过往在斯坦福的前沿研究，愈方生物搭建了国际领先的新一代端粒精准调控技术平台，专注于解决心力衰竭等未满足的临床需求。

• 云检医学是新一代基于蛋白和代谢组学标记物发现技术的平台公司。本轮融资主要用于进一步扩充公司妇幼产品线及癌症检测产品研发管线，并持续推进各产品线在中美两地的注册生产、商业化落地和国际市场的开拓。

❖ 近期国外两家基因企业融资：Senda Biosciences、Biotia

• Se

  nda Biosciences是一家利用自然来规划靶向、强效和可调药物的公司。本来融资将用于推动森达专有可编程药物平台的进一步发展，并将其首个项目推进临床试验。
• Biotia

  是一家利用基因组学和人工智能精准发现传染病的公司。本来融资将用于迅速扩大其技术能力和营销范围，向参与全球传染病诊断、缓解和控制的组织提供服务，并确保其产品符合监管规则。

会议推荐

❖ 第十四届中国整合生物样本学大会暨第九届中国生物样本库院长高峰论坛

2022年8月26至28日，天津市，中国医药生物技术协会、中国医学科学院主办

❖ 2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会

2022年9月9至13日，法国巴黎，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）主办

❖ 第四届粤港澳大湾区生物医药创新高峰论坛

2022年9月15日，广州市，广东省生物医药创新技术协会主办

编辑 | MN

校对 | 伊莹、学丽、子琦

审核 | 威锋

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 关于基因慧 

基因慧专注数字生命健康产业知识服务。创始团队深耕行业一线十余年，秉持“使连接产生价值，用数据看见未来”的理念，基于产业智库和专业内容，提供产业规划、行研咨询、科技推广等服务。连续五年发布行业蓝皮书，被国家及省市级产业报告收录，组织多家单位发布行业共识和团标，推动生命科技普惠和产业融合发展。

☆ 国发改《战略性新兴产业发展展望》白皮书执笔

☆ 连续五年发布基因行业蓝皮书

☆ 中国抗癌协会肿瘤标志专业委员会战略合作单位

☆ 中国遗传学会生物产业促进委员会委员

☆ 广东省精准医学应用学会政策研究应用分会常委

☆ 深圳市健康产业发展促进会副会长单位

☆ 参与组织机构发布多项行业共识和团体标准

☆ 组织基因检测联盟（筹）首届、第二届会议

☆ 主办数字健康私董会、大湾区生命健康创新论坛

☆ 受邀为华西、因美纳、华大、上海交大等作报告

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