Nature：全球首个输入年轻血浆治老年痴呆症试验结果出炉

编辑、整理： 暖手

源自：科学网

据《自然》杂志官网1日报道，领导该临床试验的美国斯坦福大学神经学家托尼·韦斯-克雷称，试验结果不仅证明了输血疗法安全，而且受试者的独立生活能力得到很大改善。他将在4日举行的美国阿兹海默氏症临床试验第10届会议上对实验结果进行正式说明。

输血本身是一种成熟的临床疾病治疗方法，安全也属于理所当然的结果，但是作为一种临床试验，尤其是这种有一定争议的临床试验，安全性仍然是首先要有明确的证据。初步研究结果暗示这种方法对阿尔茨海默病患者的日常生活有改善，这才更值得关注，意识是说效果不错。尤其是在阿尔茨海默病临床药物研究频频失手的当前时代，也给阿尔茨海默病患者的治疗带来新的希望。

试验由加利福尼亚州圣卡洛斯创始公司Alkahest负责。结果表明，该方法是安全的，暗示可提高痴呆症患者日常技能如购物或做饭的能力。该团队计划在11月4日在波士顿举行的第10届阿尔茨海默病临床试验会议上介绍结果。

参与试验的研究人员强调说，这一研究只有18人，只是探索这种疗法的第一步。斯坦福大学神经病学家Tony Wyss-Coray说，这是一个非常小的试验，结果不应该被过度解读。意思是，虽然研究结果不错，但还不能最后得出这种方法真正有效的结论。

轻中度阿尔茨海默氏症患者9名，连续4周每周注入生理盐水或血浆，血浆从18-30岁男性捐赠者采集。休息6周后，注射内容进行切换，就是原来注射血浆的注射盐水，注射盐水的注射血浆。这些患者都进行的是完全自身对照。另外9名患者只接受血浆治疗，没有注射生理盐水安慰剂。2名患者中途退出试验，一个是注射后发生了皮疹，另一个是发生了不相关的中风。最终剩余16名患者接受了血浆治疗。进行客观认知测试中没有发现明星改变，然而在30分是否需要协助的问卷调查中平均成绩稍有提高4.5分，调查测试内容包括做饭或旅行是否需要他人协助。在另一个问卷测试中也有一定改善，问患者是否能完成简单的日常工作，这些工作如穿衣和购物等。

开展年轻血液治疗人类疾病的人体试验源于早期共生动物实验，共生动物实验是把两只啮齿动物血液系统通过外科手术连在一起，目的是了解一只动物循环内分子进入另一种动物时会发生什么。Wyss-Coray小组的共生动物实验结果发现，年轻动物能帮助年老动物抗衰老，并能治疗许多衰老相关疾病。一系列让人惊叹的研究导致后来开展的年轻血液抗衰老治疗老年痴呆的人体试验。不过Wyss-Coray小组现在计划使用去除了大部分蛋白质和各种生物分子的血浆，他们在小鼠中的实验中发现，使用这种去除大部分蛋白的血浆效果比全血浆的效果更好。

输入年轻血液实现“返老还童”存在争议

该输血临床试验存在争议，因为血浆活性分子非常多，导致的潜在治疗效果很难预测。加州大学伯克利分校神经病学家Irina Conboy等进行了一系列共生动物实验。将基因匹配年轻和年老老鼠缝合在一起，发现年轻的动物血液成分确实能进入老年动物组织内，例如在心脏和大脑都能检测到年轻动物血液中的成分。需要强调的是，要证明某种药物和方法有效果，就需要有办法标记和确定这种成分能到达目标组织，例如你要证明年轻血液对痴呆有效果，就要证明年轻血液的成分能进入痴呆动物脑组织内，否则假说推测就存在罪犯不在现场的尴尬处境。但Irina Conboy表示这些影响可能是通过在血液中的各种因素复杂相互作用实现的，进入临床应用前仍然需要更充分的研究。她的意思是说，血液毕竟是非常复杂的成分，输血治疗发挥作用的道理可能比较复杂，虽然有证据说明血液成分可以到达目标组织，但也不能证明就一定是在脑内发挥作用，有可能有更复杂的作用方式，在没有弄清楚这种作用的道理前，不要轻易用于临床。这都是冠冕堂皇的学术外交辞令，大家听听就好了。

她强调说，将老年人暴露于外来血浆可能是不安全的，因为血液能激活免疫系统可导致自身免疫性或炎性疾病。但Wyss-Coray认为“阿尔茨海默病患者可不愿意等到具体分子机理完全弄清楚后再使用”。不是患者不愿意等待，是患者根本没有等的机会，等我们把年轻血液抗痴呆的分子机制研究清楚，这些患者连自己是谁都不知道了。到底是效应的分子机制重要，还是临床疗效重要，这是不言自明的。学者们吵架就是不一样，从不同角度说，都很有道理。

他说，输年轻血是阿尔茨海默氏病的一种全新方法，并不是基于流氓淀粉样蛋白β或tau分子的所谓经典理论，其实从这种流氓蛋白出发开展研究，发表了无数学术论文，提出并研究了大量治疗药物，没有一个最终走向成功。哪有什么资格去指责什么新疗法，有效就是真功夫，有效果安全性强就是临床最支持的方法。

尤其重要的，用于此目的的输血不需要美国FDA批准，一些美国公司已经推广这种疗法，并收取高额费用。年轻血液开始增值了，年轻人不用买肾，越年轻血液越贵，而且只需要血浆。

参考资料：

【1】Nature: Infusions of young blood tested in patients with dementia

【2】Nature: Young human blood makes old mice smarter. 

本文源自：赵娟娟、孙学军科学网博客

http://blog.sciencenet.cn/blog-707134-1083581.html 

http://blog.sciencenet.cn/blog-41174-1083449.html 

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