我不是药神，但我为生命的奇迹创造更多可能！
/ 这个世界没有药神，但是每个被死神追赶的生命，都值得被救赎。/
最近一部国产神剧正在朋友圈刷屏，影片在黑色幽默的皮衣下，却映射出社会一些医疗体制改革，以及人性与法理之间的冲突。
电影《我不是药神》的点映场，这部由文牧野执导，宁浩、徐峥共同监制的作品，截至7月4日，该部电影点映票房已达1.63亿元。电影还未正式上映，就已经收获了一致的好评。
所以，今天小编想借这篇文章，普及些电影故事的背景和相关知识的干货。
请放心，还没看过电影的不用怕剧透，也能在看之前先了解到足够的知识点。
电影里所描写的这种病症，就是背景真实事件中的，叫做慢性粒细胞性白血病（Chronic Granulocytic Leukemia, CGL）。
什么是慢性粒细胞性白血病？
粒细胞恶性增殖
慢性粒细胞白血病：起源于多能造血干细胞的恶性克隆增殖性疾病，累及粒系、红系、巨核系、B 淋巴细胞系，某些时候甚至累及 T 淋巴细胞系，病变不累及骨髓成纤维细胞系。以白细胞增高、粒细胞成熟障碍、嗜碱性粒细胞增多、贫血、幼稚粒细胞增高等为特征，常有血小板增多和显著的脾大，骨髓中粒系细胞增生明显。它和真性红细胞增多症、原发性血小板增多症、原发性骨髓纤维化同属骨髓增殖性疾病。慢性粒细胞白血病发病率较低，约1.25/10 万，占白血病患者的 15%，儿童少见，终末发病年龄为 50 岁，男性略高，男女比率为 1.6∶1，射线是惟一已知的流行病学因素，辐射潜伏期 4-11 年不等。
目前针对这种疾病治疗的现有方案大致分为两种，一是口服酪氨酸激酶抑制剂，伊马替尼（商品名称：格列卫Glivec)，是影片中药品“格列宁”的原型，现作为费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病的一线用药，有效率高达95%，且用于治疗胃肠道间质瘤也取得了确切疗效。换句话说，该药为所有慢粒白血病患者的续命药。
格列卫自2002年进入大陆，当时价格的是23500元一盒，病人们需要一月吃一盒，而一年的花费便需要二十五万多。在那个年代，没有医保，全凭自费。
方案二是配合相合的相关或无关供者的异基因造血干细胞移植（HSCT）（酪氨酸激酶抑制剂无法耐受时），治疗的目的是清除白血病细胞，恢复骨髓的造血功能或使该病回到慢性期。
影片中提到的酪氨酸激酶抑制剂（格列宁）作为针对BCR-ABL蛋白的分子靶向药物，在临床上取得了显著疗效，但随着酪氨酸激酶抑制剂在临床上的广泛应用，越来越多的患者对其敏感性降低，耐药及复发成为治疗中最大的难题，并且化疗对骨髓及其他脏器具有严重的毒副作用。
最常报告的不良反应与其它临床研究人群报告的相似，包括腹泻、疲劳、恶心、水肿、血红蛋白减少、皮疹、呕吐和腹痛等，因而影响患者的生活质量并限制临床治疗效果。越来越多的研究发现，白血病患者骨髓中间充质干细胞的调控免疫能力存在病理改变，所以基于干细胞为主的再生医学研究为这一疾病的治疗带来新的选择。间充质干细胞治疗的机理不同于以往化疗治疗，将有望改善这一局面。
间充质干细胞是一类中胚层来源的多能干细胞，具有高度自我更新能力和多向分化潜能，可体外培养扩增，并在特定培养条件分化为神经细胞、成骨细胞、脂肪细胞、肌肉细胞等。国内有学者发现人脐带间充质干细胞移植或影响伊马替尼诱导的慢性粒细胞白血病细胞的凋亡。该项实验于2016年在中国医学科学院血液学研究所，实验血液学国家重点实验室完成。
人脐带间充质干细胞与伊马替尼联合应用较单用伊马替尼相比却可以显著增加白血病细胞的凋亡。
南昌大学第二附属医院经研究发现间充质干细胞具有低免疫原性及抑制T细胞增殖的独特免疫学特性，还可直接的细胞接触分泌细胞因子，调控机体免疫，减少造血干细胞移植后的GVHD的发生和降低严重程度，提高移植成功率。
美国凯斯西储大学（Case Western Reserve University）的研究人员曾开展一项间充质干细胞与造血干细胞共移植治疗恶性血液病的研究，这项对46名患者的临床试验结果表明，间充质干细胞联合移植，急性GVHD发生率为28%，慢性GVHD发生率为61%，2年无病生存53%，急慢性GVHD的发生率低于同期单独造血干细胞的移植。
随着上述问题的解决以及基因技术和免疫学的进步，间充质干细胞可以更加安全有效且大规模地应用于临床，在治疗血液系统疾病特别是有造血微环境损伤的血液病中发挥重要的作用。
写在最后，小编由衷的感叹，希望通过科学家们的不断努力，在让患者都能吃上正版药、放心药的同时，能尽可能降低药物对病人产生的副作用，并且通过更多的临床研究，去证实干细胞在恶性癌症治疗的价值，更快的应用到此类疾病的治疗中去。
此部影片的上映，揭示了面对一方面是“吃不起药，但却想活下去”的病人苦苦哀求，另一方面却是市场研发失去活动和价值的尴尬境地，不过最重要的是，在影片的结尾，既体现了“法之上，有酌情”，也表明了“政府在行动”。影片黑白字幕里写道：此案引起政府部门的高度重视，程勇获得减刑并提前释放。政府持续推动医疗体制改革，大批慢粒白血病人陆续得到有效救助，寄望于细胞治疗核心地位的干细胞产业也将迎来全面腾飞。
参考资料：
[1] 脐带间充质干细胞增强伊马替尼诱导慢性粒细胞白血病细胞的凋亡-Chinese Journal of Tissue Engineering Research September 8, 2017 Vol.21, No.25
[2] 间充质干细胞与异基因造血干细胞协同移植治疗急性粒细胞白血病2例 -《临床荟萃》2008年23卷21期
[3] Suppression of all reactive T-cell responses by human mesenchymal stem cells in volves CD8+ cell
[4] Cotransplantation of HLA-identical sibling culture-expanded mesenchymal stem cells and hematopoietic stem cells in hematologic malignancy patients.
[5] 骨髓间充质干细胞在慢性髓系白血病耐酪氨酸激酶抑制剂中的作用-中国实验血液学杂志2016；24（6）:1901-04
[6] Zhu XS, An GY, Song YG, et al. The research on the immuno-modulatory defect of mesenchymal stem cell from chronic myeloid leukemia patients. J Exp Clin Cancer Res, 2011, 30: 47
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