生命周期方法可以降低细胞和基因治疗的成本

ElevateBio表示，细胞和基因治疗公司应该考虑采用“生命周期方法”来处理开发和生产过程，以降低产品成本。

发展细胞和基因疗法是非常复杂的。这样的工作需要专业技能，而且很难生产像载体这样的物料，缺乏这方面的能力已经成为科学界和主流媒体所重点关注的一个限制。

但是细胞和基因治疗公司也需要把商业化放在心上，细胞和基因治疗研究、工艺开发和生产中心ElevateBio的首席运营官Mike Paglia说。

“载体生产能力受限，缺乏熟练员工，且过度依赖人工操作是细胞和基因治疗公司面临的一些主要问题。

“然而，在基因和细胞疗法的发展中，不采取生命周期的方法也会产生负面影响。从一开始就开发具有商业可行性的工艺，可以加速‘概念验证’的进程，从而对产品生命周期产生短期影响，而从长期来看，可以在第一时间就实现正确的工艺，从而消除昂贵且高风险的临床可比性研究的风险。”

生命周期的基础设施

为此，ElevateBio专注于稳健、可行的工艺，Paglia告诉记者:“我们的模型的目标是开发高质量的革命性疗法，以经济高效的方式，使‘可获得性’和‘可负担性’在商业环境中得以实现。

“因此，这不仅仅是关于减少浪费和提高效率，而是在所需的规模条件下，生产更有效的产品，这可以反过来减小所需的规模，而同时保持充足的药物供应。我们需要将质量、研发、工艺开发和生产团队整合在一起，才能实现这一目标。”

该公司还计划增加产能。今年3月，该公司宣布将利用最近C轮融资中筹集的5.25亿美元开发平台，建立cGMP生产网络，建立合作伙伴关系，推进自己的细胞和基因疗法项目。

Paglia证实了这一点，并补充说:“我们正在与创新者进行广泛的合作，无论是学术界还是工业界，他们拥有高度突破性的科学能力，因此我们可以帮助他们设计、制造并发展他们的治疗方法，以改变患者的生活。”

生产

ElevateBio的生产能力被称为BaseCamp，包括占地14万平方英尺的生产、实验室和支持空间。

Paglia告诉记者，他们的想法是为ElevateBio的合作伙伴提供“整个产品生命周期的基础设施；拥有一支世界一流的药物开发和操作团队，能够顺利完成工作；以及创新细胞和基因治疗产品的多样化和不断增长的组合。

“BaseCamp旨在使创新细胞/基因治疗的投资公司和战略合作伙伴受益。ElevateBio提供工具、时间和环境来创新、开发和加速潜在的改变生命的疗法。”

技术工具箱

细胞和基因治疗开发者面临的另一个常见挑战是缺乏针对特定目的而构建的技术，这常常迫使他们重新改造系统。根据Paglia的说法，ElevateBio解决这个问题的方法是开发专用技术。

他说:“过去，我们的团队通过再利用其它行业的设备，开发了细胞和基因治疗生产的新工艺。”他举例说，使用紧急血液救助设备，清洗和处理大量细胞治疗产品，就是一个例子。

“我们已经开发了一个单元操作工具箱，可用于快速转化细胞和基因治疗产品，使它们以较低的成本迅速进入临床。”

新闻来源：https://bioprocessintl.com/