瑞典医保局拒绝将罕见肺病药物纳入医保，患者抗议生命被定价
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最近瑞典很多媒体上都出现了不少囊肿性纤维化病人抗议瑞典政府对他们的生命定价的读者来信。一名患者Elin讲述了她专程去阿根廷购买了廉价仿制药的故事，她说吃了药之后感觉到了明显的不同，甚至可以增加工作时间了。而另一名患者Myra离开了老公和家人，只身一人移民去了丹麦，只因为丹麦可以给她提供她需要的药物。
这种让人会想起《我不是药神》的故事为什么会发生在瑞典。这到底是怎么一回事呢？
囊肿性纤维化或者也叫囊状纤维化（cystic fibrosis，简称CF）是一种主要影响肺部的遗传性疾病，但肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖系统也都会受到影响。患者最主要的症状是呼吸道会积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难并且肺部会反复发生感染，最终往往只能进行肺移植。在古代，患有CF的婴儿大多会夭折，但随着现代医学的进步，目前在发达国家，CF患者一般可以活到40岁左右，而瑞典的CF患者的预期寿命在全世界都是很高的，中位数为50岁。
引起CF的致病基因是7号染色体上的CFTR基因。这个基因负责控制细胞内盐的进出，因此CF患者全身各处粘液、汗液、消化液等的分泌都会出现异常。早在17世纪，瑞典就有传言，如果亲吻一个孩子的额头，发现味道很咸的话，则这个孩子就是被巫婆下了诅咒的，马上就要死了（"ve det barn som smakar salt vid kyss i pannan, det är förhäxat och ska snart dö”）。这是因为CF会导致婴儿的汗液特别的咸。
CFTR基因缺陷在北欧血统的人中是最为常见的，同时在非洲和亚洲人中最为罕见。瑞典人每35个人里面就有一个携带致病基因。好在这是一种隐性遗传的疾病，只携带一个有缺陷的CFTR基因并不会发病，只有从父母处各获得一条有缺陷的CFTR基因婴儿才会患上CF，也就是说两个CFTR基因缺陷携带者在一起会有25%的几率生下来患有CF的孩子。取决于具体的缺陷，每个CF患者的症状严重程度也会有所不同。瑞典全国每年大约会有15-20名患有CF的婴儿出生，目前总共有700多名CF患者，在哥德堡、隆德、斯德哥尔摩和乌普萨拉四个治疗中心接受治疗。
长期以来，CF都是一种无法被治愈的疾病，治疗的目的只是减轻症状、减少并发症和提高生活质量。治疗手段为预防和控制肺部感染、清除和溶解肺内黏液、治疗和预防肠道阻塞并且提供充足的营养。很多CF患者还会患上糖尿病，需要接受降糖治疗。
如今总部位于美国波士顿的Vertex制药公司开发出了一款新药Kaftrio。与以往的只能缓解症状的治疗手段不同，Kaftrio是可以改善缺陷CFTR蛋白的功能的，因此不仅”治标”，还能“治本”，但需要终身服用。之前市场上也有一些其他的针对CF的可以“治本”的靶向药物，但是大多只能治疗携带某种特定的CFTR基因缺陷的一小部分患者，并不适用于绝大多数的CF患者，而Kaftrio的突破性在于它对85-90%的CF患者都是有效的。如果患病的儿童从很小就开始使用Kaftrio的话，则可以做到一直不出现疾病的症状，和常人无异的生活。因此，这款药物被认为是CF治疗中里程碑式的突破。美国食品药监局（FDA）在2019年批准了Kaftrio（注：在美国叫Trikafta）的上市申请。欧盟药监局（EMA）随后也在2020年通过了这款药物的上市申请。
目前把Kaftrio纳入医保的国家有25个，包括爱尔兰、德国、奥地利、斯洛文尼亚、克罗地亚、卢森堡、丹麦、芬兰、法国、葡萄牙、意大利、瑞士和英国。但瑞典医保局连续2次拒绝了Kaftrio进入医保的申请。理由很简单，就是太贵了。
瑞典医保局认为Kaftrio的价格和其他治疗严重疾病的药物的价格相比高出太多，它为病人提高的生活质量和延长的生命长度不足并不值医药公司所索要的价格。一个病人使用Kaftrio一年的治疗费用是200万克朗（约合135万人民币）。瑞典医保局的部门主管Jonathan Lind Martinsson表示：“我们真的很同情那些受到这个决定影响的患者。但同时，医药公司也需要负担起责任，他们必须制定出一个和健康收益相比合理的价格。”
Vertex公司表示他们实际给瑞典的报价并没有一人一年200万克朗那么高。具体的报价到底是多少是必须要保密的，但他们可以透露的是，给瑞典的价格并不比其他的国家的价格高。Vertex公司目前给30名病情特别严重的瑞典CF患者提供免费的Kaftrio进行治疗。很多接受治疗的病人都表示使用这个新药之后就不再咳嗽了，甚至可以正常上班。
隆德CF治疗中心的主任医师Ulrika Lindberg对这个情况感到很沮丧。她说：“在不太久之前，儿童还会因为这个病而死亡。现在我们终于破解了这个病的治疗难题，但瑞典却依然不能帮助这些病人。我为瑞典感到羞愧。其他国家都成功通过谈判和医药公司达成了协议，为什么就瑞典不行？”
比如邻国丹麦在2018年就和Vertex公司达成协议，要求公司以固定价格提供它们公司最新的治疗CF的药物，无论具体有多少病人，丹麦政府都支付给医药公司一样的价钱。协议的有效期是4年，并且可以延长。丹麦有大约500名CF患者。丹麦医保局的主席Per Larsen表示：“这样我们就可以在一个高支出的项目上拥有一个更容易预计的预算。”
参考新闻：
https://www.socialstyrelsen.se/kunskapsstod-och-regler/omraden/sallsynta-halsotillstand/cystisk-fibros/
https://sverigesradio.se/artikel/dyr-medicin-skulle-kunna-ge-andra-besparingar
https://sverigesradio.se/artikel/patienter-flyttar-utomlands-for-att-fa-medicin-vi-ar-fruktansvart-besvikna
https://www.lakemedelsvarlden.se/ny-dansk-avtalsmodell-ger-fast-pris-pa-nya-lakemedel/
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