再生元下一程：解开基因密码

▎Armstrong

2021年6月29日，再生元系统介绍了重点围绕基因药物构建未来研发管线的计划。

再生所指的“Genetic Medicine”并非狭义的基因治疗，而是包括围绕基因信息的新靶点发现、确认潜在获益人群、siRNA疗法、基因编辑等的全方位药物研发系统。

由此，再生元从抗体工程发展为抗体、基因疗法并重的生物制药公司。

再生元基因药物将每年启动多个临床项目，并在2025年之前有数个重磅产品获批。

再生元基因中心（RGC）拥有最大的人类基因序列数据库，到2021年底拥有200万全外显子数据，绝大部分都有详尽的电子健康数据，因而拥有了关联基因突变体与疾病关系的最强大资源。

再生元基因中心在多个环节都有了重要进展，新靶点发现方面发现了NASH新靶点HSD17B13、肥胖新靶点GPR75和青光眼新靶点，筛选获益人群方面如PCSK9靶点与高危或高获益人群方面有所突破，基因治疗方面与Intellia合作的TTR体内编辑疗法已经获得初步积极临床数据，并与Alnylam合作开发siRNA疗法，与Decibel合作开发病毒基因递送疗法。

再生元鉴定NASH新靶点HSD17B13的研究发表在2018年NEJM期刊上，目前正与Alnylam合作开发siRNA疗法，预计3年内进入临床。

再生元发现肥胖新靶点GPR75的研究发表在昨天的Science期刊上，本公众号昨日的文章已经具体介绍过，6月29日该Presentation还没有公开靶点。

的对于已知靶点和适应症的选择，再生元基因中心通过疾病相关的高风险突变体分析发现，IL-33与COPD和哮喘相关。目前IL-33抗体治疗COPD的2项三期临床正在进行中。再生元也在通过基因信息寻找IL-33抗体的新适应症。

再生元基因中心通过PCSK9抗体上市后的研究，发现了如何确定高危人群或高获益人群。

siRNA疗法方面，再生元与Alnylam合作，开发C5靶向的siRNA疗法，HSD17B13靶向的siRNA疗法治疗NASH等。未来一年内，还将有3-5个项目进入IND。

再生元与Intellia合作的CRISPR体内编辑已经在TTR获得了初步积极临床数据，带动了整个CRISPR领域的发展。

再生元基因中心围绕基因药物已经构建了丰富的研发管线，并不断发现全新靶点，通过抗体、siRNA、基因治疗或基因编辑等多种形式达到治疗目的。

总结

再生元基因中心打通了靶点发现、验证、转化的全流程，并积极拥抱siRNA、基因编辑等全新药物形式。结合丰富的全外显子测序数据库，和Alnylam、Intellia等的合作，再生元将在未来十年打造全新的研发管线，成就一个更伟大的生物制药公司。

公众号回复“再生元”，可以下载presentation的PDF文件。

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