速递 | 祝贺！百济神州启动淋巴瘤全球3期临床试验

▎药明康德/报道

今天，百济神州（BeiGene）宣布启动在研新药布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂BGB-3111的全球3期临床试验，用于治疗原发性巨球蛋白血症（Waldenstrom’s macroglobulinemia, WM）——非霍奇金淋巴瘤的一种。这项研究旨在比较患者对BGB-3111与已知BTK抑制剂ibrutinib的反应情况。计划约有170名患者参与在北美、欧洲、澳大利亚和新西兰的临床试验。

WM是一种源于B细胞的肿瘤，它的细胞与多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤非常类似。

WM并不是一种常见的肿瘤，在美国每年约有1000-1500人被诊断出WM。

BGB-3111是一种有效的高度选择性BTK小分子抑制剂，现已证明它在生化水平对BTK有更高的选择性。1期临床试验数据证明WM患者对BGB-3111有很高的反应率，非常好的部分反应率可以达到34%，并且没有发现疾病恶化的病例。这些数据表明BGB-3111可以在血液和淋巴结中对BTK产生完全且持续的抑制作用。

▲BGB-3111的作用机理（图片来源：百济神州官网）

本次临床试验将综合考量BGB-3111的完全反应（complete responses, CRs）和非常好的部分反应（very good partial responses, VGPRs），这些反应水平都与改善WM患者的预后有关。试验将招募复发/难治性或初次治疗的、不适合化疗免疫治疗的WM患者，然后根据患者MYD88基因状态测试的结果进行试验队列分组。第一组包含150位有MYD88突变的患者，会按1:1的比例被随机分成两组，实验组每天两次服用160毫克的BGB-3111。试验的主要临床终点是CRs和VGPRs的组合速率，次要临床终点包括主要反应率（major response rate, MRR）、无进展生存率、反应持续时间和症状缓解。没有MYD88突变的患者将分入第二组，并接受每天两次160毫克BGB-3111治疗，然后对CRs和VGPRs的组合速率、MRR和安全性进行评估。

▲百济神州的首席执行官John V. Oyler先生（图片来源：百济神州官网）

“我们很高兴宣布启动第一个全球、关键性的临床试验，这是我们四个内部研发项目之一，这对我们公司是一个很重要的里程碑，”百济神州的创始人之一、主席和首席执行官John V. Oyler先生说：“2017年我们计划在全球和中国启动若干个关键性临床试验，这是第一个。”

参考资料：

[1] Yahoo Finance: BeiGene Initiates Global Phase III Trial of the BTK Inhibitor BGB-3111 in Waldenström’s Macroglobulinemia

[2] BeiGene官网

[3] ACS: What is Waldenstrom Macroglobulinemia?