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【重磅新闻】 FDA加速批准全球首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物Exondys 51！Sarepta股价暴涨~100%！
FDA加速批准全球首个治疗杜氏肌营养不良症的药物，(eteplirsen) 注射剂！Sarepta股价暴涨~100%！
2016-09-19
我们于9月17号时曽发布翻译文章，《【美国FDA人事变动】FDA证实，Sarepta的“对头”Ronald Farkas博士已经离开FDA》（点击标题，可以欣赏原文。），结论是“值得注意的是，在关于eteplirsen接下来何去何从方面，争论的双方往往都是不正确的。这是一个充满戏剧性和不确定性的故事。” 万万没有想到，刚刚两天，FDA就加速批准了该药物！今天，Sarepta的股价一路暴涨，涨幅高达~100%！
2016年9月19日，美国食品药品监督局（FDA）批准了Exondys 51 (eteplirsen) 注射剂，第一个获批的治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的药物。Exondys 51 是针对DMD患者中约13%的病人，他们有确定的抗肌萎缩蛋白基因的51外显子跳读突变。
“特定的一些杜氏肌营养不良症患者现在将有机会使用获批的药物，以治疗这种罕见的和毁灭性的疾病。” FDA药物评价和研究中心主任，医学博士Janet Woodcock评论道。
“在罕见病方面，新的药物开发是特别具有挑战性的，原因是每一种疾病影响的人数很少，而且我们对许多疾病的医学认识很匮乏。基于初步数据加速批准使这种药物可以惠及病患，但我们急切地等待着通过验证性临床试验了解更多这种药物的疗效，在获批之后药物研发公司必须进行这些临床试验。”
DMD是一种罕见的遗传性疾病，特征是进行性肌肉退化和虚弱。它是最常见的肌肉营养不良症。DMD是由抗肌萎缩蛋白缺失引起的，抗肌萎缩蛋白是一种蛋白质，有助于保持肌肉细胞的完整。最早的症状通常出现在三至五岁之间，并随着时间的推移而恶化。这种疾病通常发生在没有已知的家族病史的人们身上，主要影响男孩，但在罕见的情况下，它可以影响女孩。世界范围内，大约每3600个男性婴儿中有一人罹患DMD。DMD患者逐渐失去独立进行活动的能力，往往需要在青少年时开始使用轮椅。随着病情的发展，危及生命的心脏疾病和呼吸系统疾病也会发生。患者通常会在20多岁或30岁前去世；然而，疾病的严重程度和预期寿命因人而异。
Exondys 51是通过加速审批途径而获得批准。该途径批准药物用于治疗严重或危及生命的疾病，通常比现有的治疗方法有临床优势。这一途径的批准可以基于适当的和良好控制下开展的研究，显示药物对替代终点有作用，从而合理地预测患者的临床获益（病人的感觉和功能，或他们是否生存）。这一途径使得病人尽早获得有前途的新药，同时药物研发公司进行更多临床试验以验证预测的临床效益。Exondys 51的加速批准是基于替代终点，即一些服用该药的患者骨骼肌中观察到抗肌萎缩蛋白的增加。
FDA认为药物研发公司提交的资料证明抗肌萎缩蛋白产生的增加，预测对一些证实抗肌萎缩蛋白基因的51外显子跳读突变的DMD患者有临床益处。包括改善运动功能在内的Exondys 51的临床益处尚未建立。在作出这一决定时，FDA考虑与药物相关的潜在风险，该种疾病危及生命和让儿童衰弱的性质，和缺乏可用的治疗药物的现实。基于加速审批的规定，FDA要求Sarepta公司进行临床试验以确证药物的临床效益。所需研究的目的是评估Exondys 51是否提高这些DMD患者的运动功能。如果试验未能验证临床益处，FDA可能启动程序撤回对该药物的批准。
最常见的副作用有平衡障碍和呕吐。
FDA曽授予51 exondys快速通道认定，以加快开发和审评治疗严重疾病，解决未满足的医疗需求的药物。该药物也被授予优先审评和孤儿药资格。药物制造商将获得一个罕见儿科疾病优先审评券，旨在鼓励针对罕见儿童疾病的预防和治疗的新药及新生物制品的开发。
这是自该优先审评券项目开始以来，FDA发布的第七张。我们之前发布了翻译文章，专门介绍这一项目。《关于FDA优先审评券（Priority Review Vouchers）您应该知道的一切！》。点击标题，可以欣赏原文。
Exondys 51是由位于马萨诸塞州剑桥的Sarepta Therapeutics公司开发生产。
在开发Exondys 51上该公司百折不挠，坚持不懈。2016年4月底，FDA专家委员会否决药物审批，其股价一度暴跌~50%。我们衷心祝福全世界的DMD患者！
热烈祝贺Sarepta Therapeutics 公司！
本文仅供感兴趣的朋友个人参考！翻译仓促，错误难免，欢迎批评指正！衷心感谢！
图片来自Sarepta 官网、Endpoints、网络。
原文：
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/UCM521263?source=govdelivery&utm_medium=email&utm_source=govdelivery