8项创新药临床数据首发公布，最新锐的中国原研药就看这里！

MED24 药时代 2019-12-11

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研发投资更创新

一片冰心新药情

2019年9月21日，第四届中国医药创新与投资大会(CBIIC)于苏州召开。在临床数据全球首发专场，中国的多家研究机构，公布了8项创新药物的关键临床数据，涵盖肿瘤、阿尔茨海默病、系统性红斑狼疮、耐药菌等治疗领域。这些令人振奋的结果，让人看到中国原研药更光明的未来。

对抗超级细菌，泰康唑胺完成首个III期临床

当今全球细菌耐药问题日益严峻，每年因耐药菌死亡的人数高达70万人。2017年，世界卫生组织公布了12种对人类危害最大的耐药菌名单，耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）就是其中之一。

利奈唑胺是全球首个上市的噁唑烷酮类抗菌药，是治疗MRSA的主要药物之一，全球年销售峰值超13亿美金。噁唑烷酮类抗菌药对由多重耐药革兰氏阳性菌引起感染有非常出色的疗效，但骨髓抑制副作用限制了其在临床上的使用。

袁征宇

本次会议上，上海盟科药业有限公司CEO袁征宇在报告中指出，其首个抗菌新药康泰唑胺（contezolid，又名MRX-I)，在中国开展的一项治疗复杂性皮肤及软组织感染的关键性三期临床试验获得积极结果。康泰唑胺在主要终点治愈检验期（TOC，最后一次给药后的7-14天）的临床治愈率，非劣效于利奈唑胺，并显示了更低的药物相关的血液学不良事件。

入组719例患者被随机分配，接受口服康泰唑胺800mg或利奈唑胺600mg。在临床可评价（CE）589例中，康泰唑胺在TOC访视时的临床治愈率（93.0%）和利奈唑胺（93.4%）相当，达到了非劣效界值-10%的目标。

治疗后出现的不良事件（TEAE）的总体发生率在康泰唑胺和利奈唑胺两组中相当，由研究者判定与研究药物相关的TEAEs也相似（康泰唑胺23.4%，利奈唑胺26.8%），大部分为轻度或中度。但是，在血液学检查中，与研究药物相关的TEAE的发生率，在康泰唑胺组均低于利奈唑胺组：白细胞计数降低（0.28% vs. 3.42%，p=0.002）；中性粒细胞计数降低（0.28% vs. 1.71%，p=0.068）；网织红细胞计数降低（0.28% vs. 1.42%，p=0.123）；血小板计数降低（0% vs. 2.28%，p=0.004）。在接受治疗超过10天的405例患者中，在治疗结束访视（EOT）时血小板计数相比基线下降超过30%的患者比例，利奈唑胺组为25.4%，而康泰唑胺组仅为2.5%。

盟科（MicuRx）是一家专注于抗耐药新药的研发性企业，至今成立12年，已完成1.07亿美元融资。目前康泰唑胺已在中、美等全球多个国家入组受试者1339名。

国产红斑狼疮新药「泰它西普」刷屏

荣昌生物制药（烟台）有限公司CEO、首席科学家房健民在大会主会场上以《泰它西普治疗系统性红斑狼疮关键临床试验》为题，对泰它西普的研究成果进行了详细的阐述，被业内誉为有望成为治疗系统性红斑狼疮的first-in-class。

房健民

泰它西普是荣昌生物自主研发的生物新药，具有全新的药物结构和双靶点作用机制，用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等多种自身免疫疾病。泰它西普能同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子。BLyS和APRIL是B淋巴细胞分化成熟的关键因子，该因子的过度表达是系统性红斑狼疮等多种B淋巴细胞相关的自身免疫疾病的重要原因，抑制BLyS/APRIL能更加有效地降低机体免疫反应，达到治疗自身免疫疾病的目的。

本次公布的关键临床试验结果显示，该试验达到首要临床终点，高剂量组治疗组48周狼疮应答指数（SRI-4）显著高于安慰剂对照组（79.2%vs32.0%），具有非常显著的统计学差别。血清指标等次要终点结果与有效性结果相符，支持主要临床重点结果。泰它西普在安全性方面也表现优异，病人耐受性良好。

系统性红斑狼疮一直是新药研发道路的一道坎。美国FDA在过去的60多年只批准过一个治疗系统性红斑狼疮新药上市，即贝利木单抗。前不久，泰它西普通过了美国FDA进行Ⅱ期临床试验（IND）许可，荣昌生物将启动针对系统性红斑狼疮的全球多中心临床试验，推动该药物在欧、美等国家和地区快速获批上市。

靶向肠道菌群，抗击阿尔茨海默病（AD）

GV-971是中国原创、国际首个靶向肠道菌群、降低神经炎症的抗阿尔茨海默病（AD）药物。上海绿谷制药有限公司科学顾问、中国科学院上海药物所研究员耿美玉教授，报告了其III期临床试验结果。

耿美玉

III期临床研究为36周、多中心、随机、双盲、安慰剂对照，有818例轻、中度AD患者随机入组。结果显示，GV-971 900mg/天（450mg，BID）连续治疗36周，主要疗效指标ADAS-cog（阿尔茨海默病评定-认知量表）相对于安慰剂组改善2.54分，具有极其显著的统计学意义（p<0.0001）和临床意义，并且显示出持续改善的趋势。GV-971组的不良事件或严重不良事件发生率与安慰剂组无明显差异，安全性良好。目前，NDA资料已递交CDE，正在审评审批过程中。GW971的研制成功，有望填补该领域17年空白，惠及广大AD患者。

肿瘤领域5项I-II期结果发布，新意十足

1关键词：溶瘤病毒

一项免疫治疗新药重组溶瘤II型单纯疱疹病毒（OH2）注射液的I期临床进展非常引人注目。报告人刘滨磊从事溶瘤病毒研究已近20年，他指出单纯疱疹病毒溶瘤活性非常强，临床使用时剂量可非常低，且有非常好的免疫逃逸机制，能避免综合抗体或者细胞免疫对病毒的限制。

刘滨磊

OH2注射液是武汉滨会生物科技股份有限公司开发的I类生物新药。于2018年6月取得NMPA颁发的《药品临床试验批件》，已针对黑色素瘤、结直肠癌、肝癌、肺癌、乳腺癌、头颈部肿瘤等多种实体瘤开展I期临床试验，结果表明：OH2注射液安全性良好，研究者判断与药物可能有关的不良事件均程度较轻，受试者均未出现DLT；初步显示出良好的抗肿瘤效应，总体DCR为78％；受试者血液、唾液、尿和粪便中均未检出OH2病毒拷贝数。该项目获得国家重大新药创制专项资助。

2关键词：膀胱癌，口服药

江苏亚虹医药科技有限公司CEO潘柯报告了全球首个口服治疗非肌层浸润性膀胱癌新药II期临床数据。

潘柯

APL-1202是国家“十二五”“十三五重大新药创制专项"项目，有望成为全球第一个非肌层浸润性膀胱癌的囗服治疗药物，同时它也有全新的作用机制，作为全球首创的囗服、可逆性MetAP2抑制剂，既抑制肿瘤细胞的生长，也抑制肿瘤血管新生。已完成了开放性、多中心II期临床，针对化疗/BCG灌注失败的高危患者的研究结果表明，APL-1202的疗效显著优于目前的化疗灌注药物，中位无复发生存时间与现有药物相比提高了一倍，药物使用安全、方便、毒副作用小，深受患者欢迎。目前正在中国开展多中心的随机、双盲、安慰剂对照的注册临床研究，并在美国开展与灌注联合用药的lb期临床研究。

3关键词：卵巢癌，治疗性疫苗

来自深圳昂瑞生物医药技术有限公司的一项IIB期临床研究，展示了原发卵巢癌治疗性疫苗Oregovomab(OV)的突破性进展。

史跃年

OV是针对肿瘤抗原CA125的单克隆鼠源抗体。通过与一线化疗(SOC)精准的联合用药，启动对表达CA125抗原肿瘤的系列免疫反应。全球多中心针对晚期原发卵巢癌III/IV期（入组100例病人)IIB临床试验，36个月临床终点取得了超出预期的临床疗效，相对标准化疗SOC方案，OV与SOC联合用药，PFS从13.3月增加到41.8月；OS为21人死亡(SOC化疗组）vs.8人死亡(SOC+OV)，两组之间的不良事件、严重不良事件的发生率没有明显差异。OV与SOC的联合有可能成为原发卵巢癌的一线治疗药物。

4关键词：乳腺癌，抗体偶联药物

TAA013是东曜药业开发的由HER2单抗通过链接子与DM1共价链接而成的抗体偶联药物，为I类治疗用生物制品。

南京医科大学第一附属医院吴昊

该药可与HER2结合，具有抑制HER2阳性细胞增殖活性及抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用，并经受体介导的胞吞作用进入细胞，DM1的细胞毒代谢物可抑制微管，从而导致细胞死亡。拟定治疗领域是HER2阳性转移性乳腺癌。目前I期临床试验结果证实TAA013是可耐受且安全有效的，在接受过多种抗HER2药物治疗的HER2阳性乳腺癌患者中看到初步疗效。乳腺癌是中国女性中最常见的癌症，国内尚无治疗HER2阳性乳腺癌患者的抗体偶联药物上市，TAA013临床研究将提高患者用药的可及性和经济性。

5关键词：胶质母细胞瘤，靶向药

CAN008（CD95受体/Fc融合蛋白）是北海康成制药有限公司开发的我国首个进入胶质母细胞瘤（GBM）临床ll/III期研究的I类创新靶向生物药，是一种具有双重作用机制的CD95L抑制剂。

Glenn Hassan

CAN008已获得FDA和EMA的罕用药资格认定，得EMAPRIME资格认定，并获得上海科技支撑计划专项支持。2019年初台湾完成的I期研究结果显示，新诊断GBM患者接受CAN008联台标准RT/TMZ治疗具有良好的安全性和耐受性，CAN008 400mg/周剂量的疗效令人鼓舞，PFS6到达了57.1％。

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编辑 | 郭颖审阅 | 明亮

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