辉瑞“光速”开发出新冠药秘诀：临床成功率10年增长10倍！

在过去十年中，辉瑞一直致力于提高其研发(R&D)生产力。到2020年底，辉瑞的临床成功率达到了21%，处于行业领先水平，比2010年的2%增长了10倍，远高于11%的行业基准。

辉瑞还保持了创新的质量，因为在2016年至2020年期间，其75%的批准至少具有一项加速监管指定（例如，突破性疗法）。

辉瑞的努力和经验，最终为其与BioNTech合作的新冠疫苗Comirnaty以及抗病毒口服药物Paxlovid快速有效地开发市场成功奠定了坚实的基础。

▲图1 来源辉瑞官网^[1]

辉瑞提高研发效率的历程

在过去十年的前五年，辉瑞的成功率一直落后于行业基准：2010年，其端到端成功率为2%，不到同年行业基准5%的一半。

到2020年底，辉瑞的端到端[首次人体试验(FIH)到监管批准]临床成功率为21%（图2a），2021年中期成功率为19%。

2021年中期II期成功率也稳定在52%。端到端的成功率代表辉瑞公司在长达十年的旅程中增长了10倍，从而使辉瑞成为目前行业成功率领导者，截至2020.年底达到21%的行业新高（同行平均为11%）。过去十年，从2010年到2020年，行业平均水平在5%到11%之间。

▲图2 2016-2021Q3辉瑞与行业的FIH到批准的成功率^[2]

辉瑞的端到端临床成功率主要是由晚期和中期项目高成功率推动的。

辉瑞的晚期成功率（截至2020年底为85%）略高于其行业72%（图2d）。相比之下，Ⅱ期阶段的成功率（截至2020年底为52%）比行业的34%高出近50%，辉瑞在过去5年（2016年为15%，基于5年滚动平均值）增长了三倍以上（图2c）。2015年，辉瑞做出了不推进13个Ⅱ期新分子实体(NME)的艰难决定。其中一些项目是出于战略原因退出的领域，而其他项目则因不利的Ⅱ期数据而停止。前者使公司能够更加专注于目前成功率较高的五个治疗领域。从那时起，Ⅱ期成功率稳步提高，2020年数值提升37%。

此外，辉瑞在Ⅰ期阶段的成功率与行业相当（辉瑞截至2020年底为48%，而行业为43%）（图2b）。辉瑞为Ⅰ期项目的成功设定了40%或更高的内部目标：这使其能够追求FIC项目，同时保持同行可比的行业水平成功。根据公司自2016年以来的经验，I期减员受多种因素驱动，包括技术驱动因素[疗效、安全性和药代动力学/药效学(PK/PD)]、价值主张的强度和疾病领域的重点。对于辉瑞2016-2020年的I期队列，减员主要由疗效驱动，而安全性则显著减少。在同一时期，辉瑞的临床前成功率与行业基准相当。

此外，辉瑞还在提高创新质量，通过各种优化以提高研发生产力。在2016年至2020年辉瑞的NME/新型BLA批准中，75%获得了至少一项监管加速审批指定（包括突破性疗法、优先审查、快速审查和加速批准），而业内同行的这一比例为67%（图3）。这表明在不牺牲创新质量的情况下取得了更高的成功率。

▲图3  2016-2020年具有至少一项监管加速指定NME的百分比^[2]

辉瑞的研发转型为辉瑞/BioNTech新冠疫苗的“光速”进展奠定了坚实的基础：

•  2020年3月11日，世界卫生组织正式宣布新冠肺炎为全球大流行病。
•  2020年3月17日，辉瑞和BioNTech签署了合作意向书，共同开发针对新冠肺炎的mRNA疫苗。
•  在美国开始FIH研究后仅221天，辉瑞/BioNTech新冠肺炎疫苗Comirnaty（BNT162b2）就获得了FDA的紧急使用授权（图4）。这与其他疫苗9年零4个月的行业中位数相比堪称“光速”。

▲图4  Comirnaty“光速”开发时间表^[2]

参考文献：

[1] www.pfizer.com

[2] Fernando K, Menon S, Jansen K, Naik P, Nucci G, Roberts J, Wu SS, Dolsten M. Achieving end-to-end success in the clinic: Pfizer's learnings on R&D productivity. Drug Discov Today. 2022 Mar;27(3):697-704. doi: 10.1016/j.drudis.2021.12.010. Epub 2021 Dec 15. PMID: 34922020; PMCID: PMC8719639.

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