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前言
对于药企而言，收到FDA发来的CRL（完整回复函）可不是一件好事。甚至有人把CRL称作biotech公司的“死亡回函”。2018年，FDA共批新药65款，发送9封CRL；2021年，FDA共批新药60款，发送21封CRL；截止今年5月底，在FDA处理的新药申请中，已有47.1%的申请收到CRL，其中一半原因出在CMC相关问题上。可见，科技发达的今天，CRL的比例竟然逐年升高，CMC问题依旧很严重。
这不，全球制药巨擘吉利德也在10月28号发布的2022年第三季度财报中披露，他们收到了一封来自FDA的CRL，并透露是因为FDA对Hepcludex（bulevirtide）生产和交付产生了担忧。FDA没有要求新的安全性或有效性临床试验数据，原因还是出在CMC上面。显而易见，CMC能力成了药企必备能力中的重中之重，CMC问题是所有药企不得不迈过的一道坎。
据悉，Hepcludex（bulevirtide）是一款潜在的同类首创（First-in-Class）抗病毒新药，用于治疗伴有代偿性肝病的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染成人患者。丁型肝炎又是最严重的病毒性肝炎形式之一，目前在美国没有批准用于治疗丁型肝炎病毒的产品，所以，美国存在大量未被满足的临床需求。这款FIC药物也不是什么新药了。早在2020年7月，在欧盟获得附条件批准上市，该药是欧洲第一个用于治疗伴代偿性肝病成人患者HDV感染的药物。基于其重要性，该药物已获得EMA和FDA颁发的治疗HDV感染的孤儿药资格（ODD），以及EMA授予的优先药物资格（PRIME）和FDA授予的突破性药物资格（BTD）。另外，值得一提的是，2020年12月，吉利德以11.5亿欧元现金（约17亿美元）收购MYR GmbH公司，获得了这款丁肝药bulevirtide。根据协议，等到FDA批准该药上市后，吉利德还会支付3亿欧元（约3.6亿美元）的里程碑付款。现在看来，MYR GmbH的这3亿欧元恐怕要再等等了。至此，吉利德也只能被迫推迟bulevirtide的上市时间了。吉利德首席医学官Merdad Parsey表示，吉利德打算花一些时间来“完全消化”这个CRL，积极响应FDA，尽快重新提交BLA。早先BMS/蓝鸟生物BCMA CAR-T候选产品bb2121的CRL也曾出CMC问题，直至一年后才获批。根据统计，CRL会将产品进入市场的时间平均推迟14个月。对意图出海的本土企业来说，CMC更是成为不可忽略的要素。荣昌生物的CEO房健民曾表示，本土的创新药，一开始就要把国际化作为主要的内容，不管最终是否在美国申报，CMC的工作都要满足美国FDA和EMA的要求。作为抗病毒龙头药企的吉利德，从“丙肝神药”索磷布韦到“新冠神药”瑞德西韦，缔造了很多传奇。值得我们学习和敬佩！
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