桑国卫院士：创新药物研发不完全取决于政府、企业投入多少钱！
7月24日，中国工程院院士桑国卫在第33届全国医药工业信息年会上，对“我国创新药物研发的政策环境”进行了深度的解析。本次演讲从创新药物的研发现状、中国创新药物研发的成果与不足、美中两国创新药研发的政策环境、中国宏观经济及产业政策这四个方面进行。最后，桑院士对中国医药产业的发展提出了建议：推进以企业为主体的医药创新体系建设，完善新药研发过程中的相关政策。
恩格斯说：“一个民族想要站在科学的最高峰，就一刻也不能没有理论思维。”
历史反复提示我们：一个国家、一个地区制药产业创新发展的快慢、创新药物研发的多少、生命科学和生物技术的新成就和新突破、学科的交叉融合与系统集成，不完全取决于政府、企业投入了多少钱，建立了多少技术平台。而是决定于是否形成有利于创新活动开展和科技人员和企业的潜能充分发挥的制度安排、政策环境和文化氛围。
产业的竞争、创新药物研发的竞争，本质上是创新制度环境的竞争，是制度的竞争。
创新药物的研发概况
强调公开、协作和合作的研发模式发展创新药物
1、基础科学的研究、生物数据库、基因型、靶点、作用假设；
2、先导化合物的发现与优化（通过高通量的筛选）；
3、通过非临床研究与CMC、GLP、PKPD、TK、cGMP等；
4、临床研究与GCP管理、伦理学原则、结局研究；
5、监管科学（GRP）、监管当局审评必须要做IND、NDA、BLA的审评，各个板块之间加强业务研究和水平的提高。
转化医学-实现多赢
实验室研究人员、临床医生及制药企业必须全力协作以设计更合理的药物来改善治疗效果。
创新是制药企业永恒的主题
1、 创新药物是提升企业竞争力的重要手段；
2、 全球在研新药项目数从2001年的5995个增长到2016年的13718个，年均增长率4.76%；
3、 新靶点药物、抗体药物、ADC药物、免疫治疗新型疫苗不断推出，2013年共有56种新药和生物制药首次上市，是过去十年内数量最多的一年，2014年共批准47个新药和生物制品；
4、 为鼓励新药开发，“突破性治疗”概念得到认可。
全球首次上市新药情况
1、 全球首次上市的新药情况还是呈现增长的趋势；
2、 每年上市新药中，生物药所占比例呈增长趋势。
中国创新药物研发的成果与不足
1
创新政策萌芽期
1035计划，提出创新与创新平台建设。
2
创新政策探索期：“十五”和“十一五”规划前期
引导国内创新药物研发从仿制想创新转变，研发型企业出现；
药明康德成立，开创国内研发外包服务；
跨国企业在国内成立研发中心。
3
政策环境基本形成期：“十一五后期和十二五规划”
成立新药重大专项计划；
“千人计划”，引进先进科技人才；
获批新药为建国后50年总和的近5倍。
4
政策环境发展完善期：“十三五”规划
国内创新药投入成果不断；
创新层次提高，创新内涵提升。
成 果
1、创新药物开发数量呈增长趋势
国家食品药品总局近期批准的有几个重要价值的1类新药，包括康柏西普眼用注射液、帕拉米韦氯化钠注射液、甲磺酸阿帕替尼片等多个药物。
2、逐步参与国际化创新分工，2011年向跨国制药剧透转让研发项目，也得到了成果。
3、创新项目与资本融合加快。
不 足
1、科研成果转化率不高
我们的投入只占了1%左右，国际上的大公司占17、18%，全国的转化率国际上大公司的不包括20%，国内的可能还不到20%。创新层次不高，多半还是Me—too药物，新药市场被国际大公司产品垄断，缺乏首创药物。
2、投入产出效益比普遍不高
国内创新药上市5年内销售过亿的品种很少，而欧美国家很多品种上市第一年就能获得上亿甚至十几亿美元的市场规模。比如爱谱沙，约为7000万，朗沐，约2亿。
美国的创新药物政策
• 1983年的《孤儿药法案》
• 1984年的《药品价格竞争和专利期恢复法案》
• 1994年《乌拉圭回合协议法案》
• 1997年《食品药品监督管理局现代化法案》
社会力量、基金的参与。美国社会力量参与解决医药发展瓶颈问题机制已较为成熟，像盖茨基金、洛克菲勤基金、米尔肯家族基金等。社会力量在创新药物研发过程中作用的发挥有利于全社会创新环境的形成，更有利与维护创新生态环境的稳定，比如说艾滋病，还有就是解决妇女儿童健康问题。
我国创新药研发的政策环境
我国现阶段的创新药物研发不同于历史上的任何时期，科研人员、研发资金、金融资本介入、技术转让、国际研发合作等多种形态复杂交织在一起，其中蕴含着多种机遇与挑战。
影响我国创新药研发的政策环境
国家创新药研发的政策环境，最重要的是宏观经济与产业政策、财税金融政策、也包括注册监管政策、采购使用政策、科技政策知识产权政策、医保支付政策。总而言之这些政策决定了我们国家创新药物的研究。
从发现阶段、开发、临床探索、临床验证、NDA到市场，那么国家的政策、审批的政策。人才我认为现在已经有了很大的资源，但是更加注重的是管理人才，甚至技术专家。审批要强调合理的政策、快速通道优先的通道、突破性的市场、全生命周期的管理。
中国创新药物研发的政策环境治理
中国创新药物研发的政策环境治理，基于国内目前面临的现状和挑战，借鉴发达国家经验，建设中国创新药物研发生态系统，需要从根本上进行理念创新和机制创新。
• 确保企业依靠创新能够获得真正的回报，实现创新主体为获益主体。
• 发挥创新政策引导性作用。
• 推动创新利益分配机制的有效形成。
中国的宏观经济和产业政策
推动医药产业创新升级
2016年2月14日，国务院总理李克强主持召开国务院常务会议，部署推动医药产业创新升级。明确提出加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、高端医疗器械等研发创新，加快肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病重大药物产业化。支持已获得专利的国家原研药和品牌仿制药开展国际注册认证，结合医疗、医保、医药联动改革。
进一步完善
• 推动行业整合和兼并重组，改变企业多小、散现状，提高行业集中度。
• 推进医药产业供给侧医药体系改革。
• 进一步破除地方保护。
对创新药实行优先审批制度
比于2014年，2015年全年审批完结量同比增长90%，基本上解决了注册品种积压的问题，初见成效。特殊审批、优先审批、专利通报审批也已经全面的实行，参照美国对创新药的审批机制。
药物临床数据自查核查
从开始抓自查核查以来，临床实验就更为规范，各个企业申报非常的慎重，现在基本上解决了积压问题。对于化学药品注册分类，明确分为新药、仿制药、创新药和进口药。
药物上市许可持有人制度试点
专利许可持有人制度的意义在于充分调动创新药研发的积极性，减少生产重复建设，提高创新药研发的安全意识。
注册监管政策方面可能面临的挑战
• 处理好监管要求提高与产业发展实际之间的关系；
• 处理好监管政策与科学技术创新发展的关系；
• 处理好监管要求提升与监管能力之间的关系。
中国医药产业发展建议：
1、推进以企业为主体的医药创新体系建设，鼓励企业开展国际合作，鼓励企业联合进行新药研发，加强政府在产学研联盟建设中的引领作用，完善医药创新人才激励机制，建设国际互认的研发平台。
2、完善新药研发过程相关政策，完善知识产权使保护制度，鼓励医药创新，完善新药审评制度，加快新药注册，缩短医保目录遴选周期，探索动态调整机制，完善相关扶持政策、鼓励药品、医疗器械创新，完善税收和金融优惠政策。
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