Allena Pharmaceuticals：专注于代谢性疾病的新药研发

Allena Pharmaceuticals是一家研发口服类酶疗药物的公司，其研发药物主要用于治疗高草酸尿症和高尿酸血症等代谢类疾病，减少肾结石和痛风等并发症的发生，提高患者的生活质量。   

文|张昭勇

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公司名称：Allena Pharmaceuticals

创立时间：2011年

公司属地：美国马萨诸塞州

所属行业：药物治疗，生物技术

公司网址：http://www.allenapharma.com/

公司CEO：Alexey Margolin

主要产品与服务：药物研发、生物技术研发

融资情况：总共经过3轮融资，资金达9300万美金

公司简介

Allena Pharmaceuticals是一家集药品研发和销售于一体的生物技术公司，专注于复杂的代谢性疾病及其并发症的药物治疗的研究，以求缓解患者症状并降低其经济压力。该公司主要进行非系统性口服蛋白质药物的配方和靶定毒性代谢产物的酶学疗法的研发。目前的主导产品有ALLN-177和ALLN346，分别能治疗高草酸尿症和高尿酸血症等，减少肾结石和痛风等并发症的发生。

公司CEO

Alexey Margolin是Allena Pharmaceuticals的创始人、总裁兼CEO，是蛋白质药物和酶学疗法研发专家，是60本出版物的作者，也是多项专利的发明者，2003年入选美国医学与生物工程研究所研究员。Alexey Margolin获得了Lomonosov Moscow State University化学硕士学位和生物有机化学的博士学位。

2007年-2011年担任Altus Pharmaceuticals的首席科研官，发起并主导了几种基于蛋白质结晶技术的酶学疗法；2008年10月-2010年12月是Alnara Pharmaceuticals的联合创始人之一和CEO，直至公司被美国口碑最好的制药公司Eli Lilly收购；2011年9月-2014年2月是Alcresta的联合创始人之一和CEO，在Alcresta工作期间，Margolin博士开发了技术平台，推动了RelizrobTM这种能在肠道消化脂肪酶类的药物的研发进程。

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商业模式画布融资情况

截止2015年12月9日，Allena Pharmaceuticals共经历了3轮融资，共获得了9300万美元的融资。

2011年11月A轮融资由Bessemer Venture Partners、Frazier Healthcare Partners和Third Rock Ventures这三家公司主导，获得1500万美金投资。

2014年12月B轮融资由HBM Healthcare Investments等5家公司或个人主导，获得2500万美金投资。

2015年12月C轮融资由Partner Fund Management等4家公司或个人主导，获得5300万美金投资。

关键业务

1) ALLN-177

ALLN-177是能特异性降解草酸盐的非吸收性口服酶类一级用药，而草酸盐是大多数肾结石的主要成分之一。在临床1期和2期实验中，用ALLN-177处理过的实验组对草酸盐表现出了良好的耐受性，能使得草酸盐的排泄量显示出显著的统计学意义上的减少。

ALLN-177的研发初衷是对有肾结石病史的患者的草酸盐尿症进行管理，酶的反应底物是位于胃肠道中的草酸盐，使其在被胃肠道吸收前先被酶降解。草酸盐的降解可能降低人体系统中的草酸含量，降低肾中草酸钙的沉积。草酸钙结晶会导致很多形式的肾脏病理症状，如草酸盐肾病和肾结石，从而导致急性肾损伤和肾功能衰竭。

2) ALLN-346

ALLN-346是正在研发中的能对高尿酸血症和痛风症状进行控制的药物，该酶能够防止尿酸在肾脏和关节形成结晶，减少痛风相关的疼痛、炎症和肿胀，减少患者的生活压力。

核心技术

如图所示，ALLN-177正在进行成人继发高草酸盐尿症的2期临床试验，儿童高草酸盐尿症、原发高草酸盐尿症、草酸盐肾病的1期临床试验，其中ALLN-177已经被美国食品药品监管局授予儿童高草酸盐尿症孤儿药地位。

ALLN-346正在进行高尿酸血症1期临床试验前准备。

ALLN-230是一类研发中的用于治疗原发高草酸盐尿症的透析用药。

竞争对手

1) Agios Pharmaceuticals

Agios Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:AGIO)于2007年创立，经4轮融资获得1.1982亿美元，2013年7月IPO登陆纳斯达克，总部位于美国马萨诸塞州Cambridge，全职雇员208人，是一家生物制药公司，专注于癌症及罕见代谢性遗传疾病药物研发。

公司开发的产品有：AG-221——一种口服的异柠檬酸脱氢酶蛋白(IDH)突变强效抑制剂，目前处于I/II期临床试验阶段，同时处于恶性血液病治疗的III期临床试验阶段，也处于治疗治疗实体瘤的I/II期临床试验阶段；AG-120——一种突变（IDH）1蛋白强效抑制剂，目前处于I期临床试验阶段，同时处于恶性血液病结合治疗的Ib期临床试验阶段，也处于治疗治疗实体瘤的I期临床试验阶段。除了以上两种产品，还有AG-881、AG-348、AG-519等用于恶性血液肿瘤、丙酮酸激酶缺乏症等产品。

2) Relypsa

Relypsa, Inc.(NASDAQ:RLYP)创立于2007年8月23日，2013年11月公开于纳斯达克上市，总部位于美国加州红木城，是一家生物制药公司，专注于在美国从事肾脏、心血管和代谢性疾病治疗用非吸收聚合物药物的开发和商业化。

主要产品是Veltassa，是一种用于治疗高钾血症的钾粘结剂制品，被称为是“50年来首个用于治疗高钾血症的新药”。

代谢类疾病的种类很多，与此相对应，针对代谢疾病治疗的生物制药公司也不在少数。因此，制药公司只会针对一两种疾病进行开发，以求在某一个小领域取得突破。同时，罕见病近年来受到的关注越来越多，可以说，Allena Pharmaceuticals抓住了这两点，专注于高草酸尿症和高尿酸血症治疗药物的开发。

市场分析

1) 高草酸尿症

肾结石是草酸盐尿症的严重的并发症之一，大约10%的美国人患有肾结石，肾结石的症状包括疼痛、寒颤、恶心和血尿等，给患者带来极大的痛苦。而目前没有还药物被批准用于草酸盐尿症的治疗，因此专门研制用于高草酸盐尿症治疗的处于临床试验阶段的ALLN-177具有很大的市场。

2) 高尿酸血症

在全世界范围内，高尿酸血症和痛风患病率呈逐年上升趋势。美国1988—1994年国家健康与营养调查(NHANES-III)和2007—2008年国家保健访问调查(NHIS)结果显示，美国的痛风和高尿酸血症发病率分别从2.9%和19.1%上升到3.9%和21.5%；英国一项调查显示，20世纪80年代，英国的痛风患病率为0.2%—1.7%，2000—2005年痛风患病率为1.4%，其中65岁以上男性为7.0%；调查显示，意大利的痛风患病率从2005年的0.67%上升到2009年的0.91%，高尿酸血症的患病率也从8.54%上升到11.93%；墨西哥于2011年的一项调查发现，4713例人群中，痛风患病率为0.3%。

从数据上看，高尿酸血症的患病率越来越高，患病的人口基数越来越大，也就是说针对高尿酸血症及其并发症治疗的药物的市场很大。

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Bessemer Venture Partners在其官网上是这样评价Allena Pharmaceuticals的：Allena Pharmaceuticals正在开发非系统性的蛋白质疗法来治疗代谢性疾病和其他罕见疾病，主要关注肾脏和泌尿系统疾病。BVP作为全球最大的风险投资公司，手握45亿美元的管理资金。Bessemer Venture Partners对Allena Pharmaceuticals的投资既是Allena Pharmaceuticals强有力的后盾也是其实力的证明。

2016年12月9日，Allena Pharmaceuticals任命Edward Wholihan作为公司的首席财政官，Mr. Wholihan曾经在 Medical Specialties Distributors、Generation Health和Inovise Medical等医疗公司任职，他的加盟为Allena带来了25年的医疗生物技术领域的财务、企业运营和全球业务推广的经验。他在就职前接受Business Wire采访时说道：“我很兴奋能能够在这个激动人心的革命性的时刻加入Allena团队，Allena有着改变全球范围内数百万患有代谢性疾病的患者生活现状的能力，同时能够降低医疗成本。”

笔者认为，Allena Pharmaceuticals将公司的研发重点定位在泌尿和肾脏疾病，专注于高草酸尿症和高尿酸血症的研究，并且目前已经取得一定的研究成果，其中ALLN-177已经被美国食品药品监管局授予儿童高草酸盐尿症罕见药认证。因此，Allena公司手握制药的核心技术和投资公司雄厚的资金支持，前途不可限量。

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