基因治疗大发展时代，全球这几家公司你最看好谁？（一）
文|木易
基因治疗研发和临床项目在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在欧美获得批准上市。可以说基因治疗已经从理想变成了现实。但就现实而言，欧盟首个基因治疗药物Glybera将要在今年10月正式退出市场的消息，使我们不得不正视，尽管基因治疗市场未来潜力无限，但是昂贵的治疗费用是当前限制市场的最大原因。
困难就在那里，跨过去就好了。毫无疑问，基因治疗是这个时代最耀眼的明星之一。尽管有太多技术挑战，研发初期的基因治疗公司都只在“非常严重的罕见遗传病”领域着手。以下五家公司将在这个系列话题中最先呈现给大家。
以创造力著称的荷兰公司UniQure成立于2012年，致力于研发基因疗法用于治疗各种因基因缺陷和异常引起的疾病，如遗传病、中枢神经系统失调症等，目前在多个疾病领域都有自己的开发计划。
uniQure公司研发管线内的5个项目
UniQure公司在欧洲的主要产品是Glybera。作为收款基因治疗药物，Glybera于2012年被欧盟批准上市，用于治疗及其罕见的遗传疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），创造了100万美元定价的昂贵现代医药的新记录。获批至今，这款天价药仅被使用过一次。今年4月20日，UniQure公司宣布将不再重新申请该药的销售许可。（Glybera将不再销售，全球最贵药物TOP10榜首将易主）
即将退市的天价药——Glybera
通过与领先的学术机构和研究机构合作的方式来赞助临床前和早期临床试验的候选基因治疗产品，使得UniQure成本效益增大而没有耗费大量资源。创新且模块化的技术平台保证产品安全性和有效性。2014年2月，UniQure走进纳斯达克，正式挂牌上市。
UniQure的融资情况
这家公司位于美国生物科技重镇麻州剑桥，成立于2011年，专注于信使RMA（mRNA）分子药物的研发，核心技术mRNA Therapeutics™帮助人们在他们自己的细胞内制造药物，具体方法是往病人体内导入mRNA，进入人体细胞后，mRNA会利用细胞的表达系统制造治疗所需的蛋白质，并使mRNA不触发常见的人体免疫反应。
Moderna Therapeutics的mRNA平台
我们了解到Moderna Therapeutics有12条研发管线并行，重点治疗领域包括传染病、肿瘤和心血管疾病。目前有5个项目正在临床1期试验中，其中与阿斯利康合作申请的mRNA AZD-8601在欧洲开展1期临床试验，研究解码血管内皮生长因子（VEGF）。
公司的技术创始人是麻省理工学院的Robert Langer教授和哈佛大学的干细胞专家Derrick Rossi，他们的开拓性工作奠定了公司在mRNA分子药物领域无可争议的技术平台。自2012年获得首笔4千万美元的风险投资，至今为止，这家公司已经获得共计11亿美元的融资金额。
Moderna Therapeutics的融资情况
Editas Medicine成立于2013年，位于美国马萨诸塞州，创始人之一是前段时间在CRISPR专利战中获胜的华人教授张锋。公司致力于成为一个开发全新基因药物，治疗大量基因导致的遗传性疾病的公司，CRISPR技术有可能在序列水平上对基因进行修复，原则上是一种有效而无副作用的疗法。
Editas Medicine管线中的7个项目
Editas Medicine有一个多样化的管道，包括针对眼睛疾病、肌肉疾病、血液疾病、肺病、肝病和癌症等。2016年，公司已向美国证券交易委员会（SEC）提交招股说明书，计划在纳斯达克证券市场挂牌交易。根据SEC公布的文件，截至2015年9月，Editas Medicine已累计损失7500万美元。此前公司曾在3轮融资中获得2.1亿美元的资金。
Editas Medicine的融资情况
为严重疾病患者开发转基因药物。
”这家总部位于瑞士的初创公司，成立于2013年，专注于将CRISPR-cas9基因编辑技术转变为医疗手段，通过构建一系列运用CRISPR-cas9基因编辑技术的医疗手段，来纠正体细胞中的基因突变。CRISPR Therapeutics公司已经在三个主要领域启动了方案：
涉及造血细胞基因编辑的离体治疗
靶向肝脏等部位的体内治疗
针对其他器官系统的体内治疗
CRISPR Therapeutics公司的产品开发流水线
除了公司完全自主开发的项目以外，公司还与拜耳、Vertex Pharmaceuticals等建立战略合作伙伴关系，开发基于CRISPR技术的基因治疗方案。当然公司也通过各种来源募集资金用于支持CRISPR / Cas9基因编辑平台和程序的开发。截至目前，公司已经获得来自风险投资Versant Ventures、SR One、New Enterprise Associates、Abingworth和Celgene Ventures的资金。
CRISPR Therapeutics公司的融资情况
Sangamo Therapeutics成立于1995年，原名为Sangamo BioSciences，是一家通过基因编辑技术开展临床阶段药物研发的公司，专注于锌指蛋白技术（ZFP）的研究开发和商业化。可以说，这家公司是全球应用锌指蛋白技术最广泛的公司，开展了一系列临床阶段的人类疾病治疗。
基于基因治疗的多平台方法，包括基因治疗、基因组编辑、细胞疗法、基因调控等，Sangamo Therapeutics在血友病、血红蛋白病、中枢神经系统疾病、艾滋病等领域布局产品管线。其中有6个项目已经进入临床1期试验。
Sangamo Therapeutics的产品研发管线
同时，Sangamo Therapeutics公司也积极与Bioverativ公司和Shire公司开展战略合作。这家公司已在2000年4月在纳斯达克上市，2013年曾完成7420万美元的Post-IPO。
P.S.后续还将继续为大家介绍更多的基因治疗公司
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