震惊诺华Juno等巨头 ASCO大会杀出一匹中国黑马

2017 ASCO会场

与往年欧美生物企业唱主角之外今年美国临床肿瘤学会会议上一家中国生物公司：南京传奇生物有限公司以黑马的形象引起了众多在会专家的震惊。

与往年欧美生物企业唱主角之外，今年美国临床肿瘤学会会议上一家中国生物公司：南京传奇生物有限公司以黑马的形象引起了众多在会专家的震惊。

这家公司研究报告发布了，其目前进行中的CAR-T的早期临床试验，并宣布在35例（94%）多发性骨髓瘤复发的患者中33位接受其公司实验性抗BCMA CAR-T细胞产品被称为LCAR-B38M的候选药物，的两个月内病症处于临床缓解。

这些患者在一周内接受三次分开的剂量（分别为20%，30%和50%），并且在初次注射后10天出现早期功效。

在其中19位患者中国际骨髓瘤工作组的研究人员进行了四个多月的追踪，确定14人全功能评估标准达到了严格意义的肿瘤完全消失。

（注：这意味着患者的血清和尿检中检查骨髓或骨髓蛋白中没有检测到肿瘤细胞）对于其他5位病例，其中1例只出现了部分肿瘤消失（注一般以肿瘤减少不少于20%为分界点），其余4例出现了较高比例的消失（比20%更高一些）。即使这5位患者骨髓内病变在三个月后治愈进展缓慢，但是在截止一年的追踪期内仍然处于肿瘤消失过程中。

在安全性方面，85%的患者经历了细胞因子释放综合症（CRS），这是CAR-T治疗的一个常见并具有潜在危险的注射后并发症，但也是属于治疗中的特异反应。但这些病例中大多数患者的副作用还是属于轻度和易于治疗的，仅有两名3级（严重）的细胞因子释放综合症。

（在CAR-T治疗的病例中，可能出现一类特色的临床综合症，这种综合症的发现，常表现为发烧，低血压，缺氧，以及出现血清中某些细胞因子水平显著升高的症状。但目前这种CRS现象尚未有明确定义。）

CAR-T细胞治疗续发性CRS诊断标准

1. 1.  发烧至少连续3天

1. 2.  两种细胞因子最大倍增至少75倍，一种细胞因子最大倍增至少350倍

1. 3.  至少有一种临床毒性症状出现，例如：低血压，或低氧血症（PO2＜90%）或神经系统异常症状（包括精神状态改变，思维迟钝，抽搐等）

目前研究LCAR-B38M研究的主要组织者西安交通大学第二附属医院的副主任赵万红表示："通过这种新型免疫治疗有可能治愈多发性骨髓瘤。"

下图是陈竺院士调研西安交大第二附属医院的CAR-T细胞治疗

作者评：

在全球肿瘤学顶尖的CAR-T领域，近两年来几乎所有的眼睛都在关注诺华与CAR-T新贵Kite制药，Juno公司与Bluebird公司的anti-BCMA靶点的产品上。

原本Juno处于领先，直到患者脑水肿死亡事件的发酵，迫使其首选JCAR015被剔除，并重新开始使用靶向受控数量的CD4和CD8细胞构建的JCAR017。这事件使得该行业对CAR-T疗法的安全性状况非常敏感。

由于Juno的延误，靶向CD19的诺华公司的CTL019和Kite公司的KTE-C19的临床进度后来居上，目前两者均在FDA优先审查之列，诺华公司稍微提前约两个月。

虽然诺华与Kite追求的初步治疗方向不同（诺华治疗方向为急性淋巴细胞性白血病和风湿性非霍奇金淋巴瘤，而Kite的治疗方向是弥漫性大B细胞淋巴瘤、转化型滤泡淋巴瘤和纵膈原发性大B细胞淋巴瘤），但治疗方法的相似性可能会带来直接的竞争。

然而，Bluebird生物的多发性骨髓瘤药物bb2121与南京传奇生物有限公司的LCAR-B38M之间的竞争已经是直接交锋了，两者都针对BCMA靶点，都在朝着相同的方向推进治疗手段。

Bluebird生物与其合作伙伴生物巨头新基医药（Celgene），在前天早上刚发布了第一期临床的研究报告，该剂量递增研究正在着重bb2121的安全性和有效性，以此确定出临床二期时使用的剂量，在公司的一份声明中说，我们的15位患者给药后出现了非常好的部分肿瘤消失的临床结果。

但这次肿瘤学大会的"头条新闻"已经被南京传奇生物有限公司摘走，国人的生物医药第一次与诺华，新基，Juno等国际巨头站在了同一起跑线。

本文转载自CPhl制药在线

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