【见证青藜2021】首届CGCT诞生苏州，汇聚30+海内外嘉宾共话细胞与基因治疗！
2021年9月25-26日，由博腾生物、佰傲谷、BioBAY联合举办，上海理工大学-交大医学院苏州医工交叉创新研究院协办的CGCT中国基因与细胞治疗青藜风云论坛在苏州独墅湖世尊酒店顺利召开。
本次大会分设一大主论坛，两大平行论坛，涵盖30+前沿话题，聚焦中国细胞基因治疗学术前沿进展、生产关键工艺技术及临床前安全评价、基因治疗AAV生产和载体安全性评估、以及最近新兴热潮的RNA药物等领域；30余位细胞基因治疗领域内的院士专家、行业大咖、创新领袖、企业代表云集现场，参会人员规模600+。
苏州市科学技术局局长张东驰为本届大会发表开幕辞。生物制药产业在全球持续火热，政策的持续利好让中国成为生物制药发展的沃土，国内苏州的生物制药产业又是一马当先。“目前苏州已经有超过3000家生物制药企业，生物制药产业营收增长超过20%，生物制药的投资增长超过100%”，张东驰表示苏州科技部非常重视生物制药在苏州的孵化和发展，将生物制药产业称为苏州市的1号产业，其中细胞基因治疗也是苏州政府关注的重点领域，希望此次论坛能够促进细胞治疗领域生态圈的建立。
致辞结束后，首届CGCT中国基因与细胞治疗青藜风云论坛在“苏州市市场监督管理局副局长杨志强，苏州市科学技术局局长张东驰，苏州博腾生物制药首席技术官CTO孔令洁，苏州独墅湖科教发展有限公司姚建新先生，苏州工业园区产业发展有限公司总裁助理李永梅，星奕昂生物创始人＆CEO王立群，苏州大学附属第一医院弘慈血液病医院副院长陈峰，佰傲园网络科技公司CEO张伟，博腾生物副总经理隋礼丽，博腾生物副总经理阎宇等10位嘉宾的剪彩仪式中正式拉开序幕。
国家药品监督管理局药审中心生物制品临床部主审审评员黄云虹首先就《细胞和基因治疗产品申报情况和临床审评考虑》作为题，分享了我国目前细胞基因治疗产品的药物特点，申报审批情况以及药品法规和技术方面的要求，并从临床方面就如何加速基因细胞治疗产品的审评审批进行了探讨。
细胞治疗已经迈入了一个全新时代，国内两款CAR-T治疗相继上市。在此，星奕昂生物创始人＆董事长＆CEO王立群以《细胞治疗的下一个突破口》为主题，指出了细胞治疗下一阶段需要面临的重要课题。经过几十年的努力，细胞治疗经历一个由简单到复杂的过程。CMC是细胞产品制备和质量控制的关键环节，要改变原有先开展临床，后工艺开发的想法。最后，他指出细胞治疗的产业化是个漫长的过程，需要专人做专事，能够耐得住寂寞”。
嘉因生物CTO＆联合创始人王立军就《临床与商业化生产的腺相关病毒的工艺开发策略》这一主题展开论述，她认为目前制约腺相关病毒（AAV）商业化生产的因素分别是生产力，生产规模的可放大性。此外，腺相关病毒商业化生产还要应当符合cGMP标准等法规以及考虑成本控制因素。她还提出了腺相关病毒上下游工艺面临的挑战和优化策略。
上海大学生命科学院教授高凯以《新形势下细胞与基因治疗产品的监管及挑战》为主题进行分享。目前国内外对细胞和基因治疗的定义有所不同，相对于美国和日本，中国对细胞基因治疗的定义比较狭窄。从全球范围来看，中国在细胞免疫治疗方面占比，另外他强调工艺开发会全程影响细胞与基因治疗产品的质量属性。
苏州大学附属第一医院血液科主任医师＆苏大附一院集团弘慈血液病医院副院长陈锋就《造血干细胞移植与CAR-T转化应用：从问题到临床》为题进行探讨。他认为CAR-T与造血干细胞移植能够协同改善血液瘤患者的预后，除此之外，CAR-T还能与PD-1疗法联合可发挥协同作用，加强疗效。针对目前CAR-T高发的毒副作用，他表示，使用经过安全设计的CAR-T，例如siRNA IL-6沉默型的CAR-T疗法能够有望降低CRS的危害。
上海市生物医药科技发展中心研究员马璟就《基因治疗非临床评价策略》为题，分享了非临床研究的重要性。非临床研究和临床试验并非完全隔离，而是紧密相连的。非临床研究需要考虑上下游，临床前的研究足够成熟才能让后续更加顺利。此外非临床研究的内容的每个环节都很重要，包括相关动物种属、毒理学、药代动力学、药理学、受试物等。最后，她指出，“基因治疗产品临床需求的调研是重中之重，非临床评价需要根据产品自身的性质采取个性化的评价方案，而不是流水线式的评价。
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在下午的细胞论坛中，核心议题为血液瘤迈向实体瘤，中源协和副总经理＆CSO张宇主持了该次会议。
中国药品审评审批制度的持续革新，为细胞基因治疗产业发展提供了历史机遇。中源协和副总经理＆CSO张宇以《细胞治疗新药研发立项和发展策略》为题，讲述了全球及中国细胞产品的发展现状。
从1846年开始，细胞治疗的雏形诞生，之后大约每50年左右，细胞治疗就会出现一场进步和革新，时至今日，细胞治疗开始在历史的舞台上大放异彩。驯鹿医疗CSO郑彪以《CAR-T不止血液瘤——front line treatment及临床数据分析》为题，分享了细胞治疗的应用前景。基因和细胞疗法将成为未来疗法的主流，中国在细胞治疗领域正与全球前沿技术齐头并进。但他也指出，虽然细胞治疗已经是生物制药行业冉冉再起的新星，但靶点布局过于单一、面临的产业化挑战严峻。
博腾生物副总经理隋礼丽则以《端到端的细胞治疗CDMO业务》为主题，分享了基因细胞治疗CMC目前面临的挑战。随后，隋礼丽介绍了博腾生物团队，相关业务，合作伙伴，服务理念等。
贝斯昂科生物科技创始人＆CEO徐天宏以《合成生物构建super-NK》为题分享了细胞治疗领域的新贵NK细胞优势和存在的挑战。之所以说NK是天生的杀手，是因为NK细胞具有不受MHC限制、无需致敏、直接识别和杀伤肿瘤的特性，临床试验表明NK细胞过继免疫治疗不产生细胞因子风暴、GVHD、无神经毒性，是兼具有效性和安全性的癌症免疫疗法。但是NK细胞并非完美无缺，NK细胞存在体外扩增困难、人类原代NK细胞难以实现遗传操作等问题。瑕不掩瑜，NK细胞免疫疗法的安全性和有效性不断鼓舞着人心，NK细胞肿瘤免疫疗法的临床试验已经全面展开，CAR-NK在早期临床研究中也大放异彩，细胞治疗百花齐放。
细胞专场圆桌论坛中，星奕昂生物创始人＆董事长＆CEO王立群，博生吉医药CEO杨林，贝斯昂科生物科技创始人＆CEO徐天宏，血霁生物创始人＆上海交通大学副教授朱芳芳对《实体瘤赛道管线组合的布局思考》进行了热烈讨论并解答了现场嘉宾疑问。
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在下午的基因论坛中，核心议题为《基因治疗评价策略及AAV基因治疗》，由博腾生物CTO孔令洁主持。
星辰生物联合创始人＆首席科学家陆金华就《基因治疗前临床研究实践和挑战》为题，阐明阶段基因治疗前临床研究的一般原则和实践。他认为应当开发新技术应对基因细胞治疗特有的潜在安全挑战及改进现有监管路径。
ASCTx创始人＆董事长＆CEO姜鸿儒就《Development of AAV-based gene and gene editing therapeutic products for Hemophilia A》为题，姜鸿儒对基因治疗公司选择血友病作为适应症开发的的考虑，并分享了血友病的AAV基因疗法的案例。
博腾生物CSO Dr.Sander van DeVenter在线上就《AAV gene therapy：Manufacturing requirements from preclinical to commercial stages》为题，指出了目前基因治疗在大规模GMP生产和免疫原性上的问题。此外，Sander提出使用昆虫细胞生产比之HEK293哺乳动物细胞的优势，以及AAV5在免疫原性上的比较优势。
茶歇过后，苏州吉恒基因创始人张春就《腺相关病毒（AAV）基因载体在生物医药中的应用和问题》为题，他认为AAV需要在蛋白质，包装量，生产规模上解决基础问题，并加深对AAV的了解，更有利于AAV临床研究。
四川至善唯新董事长董飙就《rAAV生产技术和rcAAV残留》为题他指出了目前rAAV技术中遇到的行业痛点：由于无高效规模化生产技术，导致rAAV药物成本昂贵，随后他提出解决rcAAV的四种策略。
基因专场圆桌论坛中，星辰生物联合创始人＆首席科学家陆金华，博腾生物CTO孔令洁，ASCTx创始人＆董事长＆CEO姜鸿儒，苏州吉恒基因创始人张春，《病毒作为载体在基因药物CMC及临床方面的要求和评价》进行了热烈讨论并解答了现场嘉宾疑问。
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博生吉医药CEO杨林作为上午场主持人进行开场致辞，下午的细胞专场主题为细胞治疗申报及非临床、临床研究，主持人为博腾生物副总经理隋礼丽。
博生吉医药CEO杨林作为主持人进行开场致辞，他提到昨日孟晚舟事件说明科技并非纯粹的无国界，因此自主研发对于中国至关重要。他以《新一代异体通用型细胞治疗产品》为主题，进行今天的开场分享。他认为通用型细胞治疗虽是大势所趋，但并非是万能的，仍然存在很多挑战。
免疫疗法的出现不仅根本性地改变了癌症治疗的标准，同时也革命性地改变了治疗癌症的理念，被称为医疗的第三次革命。上海星华生物董事长&CSO刘华就《通用即用型免疫细胞（CTL/TIL）的开发及其临床应用》为主题，分享了通用即用型免疫细胞的开发及临床应用，他提到免疫细胞比我们了解的要聪明的多，还有很多我们不知道的功能。我们的任务是理解这些未知的功能并加以利用消灭肿瘤。
南京卡提医学CEO王恩秀就《实体瘤CAR-T研发的困扰和应对思路》这一主题做出论述。他认为血液瘤的成功使得业内执迷于血液瘤的研发路径，这导致实体瘤研发处处碰壁。我们需要痛定思痛，思考CAR的初心是什么，他认为CAR设计的初心是识别、激活。
羿尊生物CEO孙启鸿以《治疗恶性实体瘤的创新性细胞药物研发》为题分享了肿瘤的发生发展以及肿瘤免疫治疗的主要进展，他首先介绍了自主创新的CNK-T细胞药物，指出整合型CNK-UT效应细胞赋予肿瘤特异性T杀伤细胞NK细胞的特性。
肿瘤免疫治疗逐渐成为肿瘤治疗的主流手段，苏州茂行生物CEO&联合创始人尚小云以《通用型CAR-T细胞技术策略及胶质瘤临床实践》为题，分享了肿瘤免疫治疗的技术现状以及胶质瘤的临床实践。他提出解决HvGR的策略是检验UCART企业的试金石。
郑州大学第一附属医院副主任医师陈新峰以《基因修饰T细胞治疗肿瘤的临床难题和未来研究方向》为主题开启下午的精彩分享。陈新峰结合众多临床案例讲述了CAR-T治疗肿瘤在临床上的诸多难题，他认为通用型CAR-T细胞需要进一步探索，基因修饰T细胞疗法在实体瘤治疗上多样化的特性，使其具备巨大的潜力。
这是一个最好的时代，细胞治疗百花齐放，细胞治疗的临床申报也越来越重要。上海易慕峰联合创始人&质量与生产运营副总沈青山就《细胞治疗技术产品的IIT与IND》的主题进行分享，详细介绍了IIT与IND两者的优与劣，以及相关的法律法规、实施路径等。
赛赋集团副总裁&安评中心机构负责人董延生就《细胞药物非临床生物学评价》的主题进行分享，分享内容包括细胞治疗药物有效性的重要关注点、细胞药物非临床安全性评价研究等。
艺妙神州临床运营总监吴非以《CAR-T细胞非注册临床的开发路径与实践》为主题发表演讲，介绍了CAR-T细胞非临床注册的优劣势、机遇及威胁。此外，吴非分享了CAR-T临床的实践经验，他强调研发和临床相关人员之间的实时沟通非常重要。
质量源于设计，而设计来源于人。原启细胞执行副总裁&首席运营官陈丽娟就《从研发到临床的全链管理：如何加速细胞治疗的开发路径》的主题进行分享，管理对于细胞治疗的开发至关重要，好的管理能够创造良好的团队协作，药物的开发才会一帆风顺。
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基因论坛的主题为核酸药物，由艾博生物副总裁杨海鼎主持。
中吉智药创始人董文吉以《基因治疗中的基因表达调控》为主题，分享了基因治疗药物的发展历史，罕见病的发病病因和基因治疗公司的对应表达调控策略。这些表达调控策略包括在启动子，增强子，隔离子，LCR，乳糖操纵子，阿拉伯糖操纵子，polyA，UTR等元件上所进行的修改。
博腾生物AAV技术平台开发首席科学家Damien Marsic博士就《AAV载体的分子进化与筛选》为题，指出了基因治疗药物的现有缺陷，对此，他指出可以从AAV载体文库入手。他强调在AAV载体文库建立后，就能够通过筛选，分子进化，数据分析等方法得到对患者最有益处的AAV载体。
在茶歇之后，苏州惟佑基因董事长&CEO魏继业就《基因药物治疗眼部疾病策略探索》为题，他认为由于眼部所具有的安全性，低毒性等特性，眼部非常适合基因治疗，而人类20%的遗传病都集中在眼睛上，因此市场潜力巨大。然而，基因治疗眼部疾病在递送系统，疗效，免疫原性，持久性等问题上仍然面临重大挑战。
港药溶瘤生物制药发明人&首席科学家于斌以《溶瘤细菌肿瘤导向药物呈递平台在癌症免疫治疗中的应用》为主题分享了溶瘤细菌的构建方式和原理，他认为由于溶瘤细菌能够克服肿瘤的微环境，并能够利用厌氧环境靶向实体瘤，溶瘤细菌赛道将是肿瘤免疫疗法的蓝海市场。
赛赋医药安评中心常务副主任傅鹏就《小核酸治疗产品的非临床评价研究（法规申报和研发案例）》为题进行论述，他介绍了小核酸药物目前发展状况和作用机理，并分享了小核酸药物非临床评价依据和安全性评价关注要点。
艾博生物副总裁杨海鼎就《Vaccines and beyond》为题，分享了目前mRNA疫苗的行业现状及面临的挑战。他指出我国mRNA药物研发具有三大技术壁垒，分别是mRNA分子纯度及稳定性，递送系统，大规模生产工艺。为了突破这些技术壁垒，艾博生物自主研发了独有技术，致力于打造国内领先mRNA疫苗新星。
北京合生基因新药研发总监刘乙齐就《mRNA序列设计与优化》为题进行分享，他分享了mRNA疫苗在5’端加帽，3’polyA尾，UTR，CDS等序列上的优化策略。他提到利用人工智能帮助筛选设计mRNA序列是目前mRNA疫苗设计的重点。
上海医药工业研究院药理中心主任刘莉就《mRNA药物成药性研究策略分析》为主题进行分享，她认为临床前药效学研究应当包括系统靶向性研究，细胞靶向性研究，蛋白靶向性研究。此外，她认为体外、小鼠、猴等筛选平台的建立有助于建立临床前评价系统。
暨南大学医学院教授 肿瘤精准医学和病理研究所所长张灏(Online)就《外泌体递送RNA activation药物防止化疗脑》为题进行分享。在目前环境下，肿瘤病患常常不具有良好的生活质量，特别是化疗经常会导致化疗脑导致患者产生认知障碍。通过对抑癌基因PTPRO的研究，张灏团队发现，PTPRO抑制可能是导致化疗脑认知障碍的主要因素。张灏认为利用外泌体递送RNA激活PTPRO可以为化疗脑癌症患者提供良好的生活质量，防止认知障碍。
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2024
第四届
基因与细胞治疗青藜风云论坛
（CGCT）
2024年第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2024），由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley联合主办，将于2024年7月5-6日在上海召开。
基因与细胞治疗青藜风云论坛®已成功举办了三届，我们与超三千参会者共享青藜盛况，共同探索CGT从研发到临床及商业化的方方面面。本次会议增加了基于干细胞疗法的生物制品探讨研究，聚焦基于IPSC、MSC在内的多种疾病的干细胞疗法在临床阶段的探讨。同时也将邀请行业内的专家与学者和临床医生，希望所有与会嘉宾都能满载而归，同时助力CGT产业界的同仁相互合作，同享发展。我们将继续聚焦中国细胞及基因治疗的最前沿。
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