【青藜大咖说】纽福斯董事长李斌：解决人才、专利保护问题，推进基因治疗有序发展

大会名称：2024第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛

大会主题：博翱细胞基因星辰大海·摘取生物医药闪耀新星

主办单位：中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley

协办单位：上海理工—交大医学院 苏州医工交叉创新研究院

大会时间：2024年7月5-6日（周五-周六）

大会地点：中国 · 上海建工浦江皇冠假日酒店

大会规模：1000人

Gene & Cell Therapy Innovation Forum-Accelerating the transition into the clinic and beyond

编者按

今天很荣幸邀请到纽福斯生物的创始人&董事长 李斌教授做客《佰家言》青藜专栏。

在中国AAV基因治疗发展历史中，纽福斯是其中非常重要的角色，完成了多项行业里程碑事件，其核心产品NR082是首个同时获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号的中国体内基因治疗新药，也是首个同时被中国NMPA及美国FDA授予IND许可的中国籍基因治疗药物。

正值快速发展的中国基因治疗领域中，纽福斯是最领先的梯队之一，在探索中不断前行。我们今天对话李斌教授，共同了解AAV基因治疗的从前、当下及未来。

Q

是什么契机让您选择了AAV基因治疗？您创立纽福斯的初心是什么？

李斌教授：我在中山大学中山眼科中心做博士后时就认为基因治疗会有很好的前景，一直从事相关基础研究工作。2008年，我在杂志上看到美国的Spark Therapeutics进行了全球第一个眼科的基因治疗药物人体的临床试验，首次用AAV运输的基因疗法，矫正基因缺陷引起的视网膜病变（IRD）。

我意识到眼科基因治疗的大时代已经即将到来，我相信中国基因治疗也会快速成长，我的团队发起了关于Leber遗传性视神经病变的研究。在我当眼科医生时，感受到了病人和家属对临床治疗手段的急迫心情，他们期盼物能够上市，给他们的生活带去光明。我创立纽福斯就是为了帮助患者，让他们能够用上中国人自研的、安全、有效且可负担的药物，用基因治疗技术改善病友们的生活，他们等了很久很久了。

腺相关病毒（AAV）所搭载的基因进入细胞核，转化为不整合的双链闭环DNA附加体，因此整合突变的风险较低。相较于其他递送技术，AAV载体有着安全性好、感染性强、免疫源性低、组织特异性强以及在体内表达外源基因时间长等显著优点。因此纽福斯的核心产品，用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的药物NR082选择了AAV作为基因治疗载体。

Q

您能透露纽福斯核心产品NR082的国内和国际临床研究进度吗？有预期上市时间吗？

李斌教授：NR082目前正在中国开展Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期注册性临床试验，已基于Ⅰ/Ⅱ期临床试验的安全性和有效性数据，与国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）在Ⅱ期临床试验结束会议（EOP2）上就拟进行的Ⅲ期临床试验方案可行性达成了一致意见，并被CDE纳入突破性治疗品种。

同时，NR082也获得了美国FDA授予的新药临床试验（IND）许可，我们团队将全力推进中国Ⅲ期临床试验，并美国开展临床试验，争取药品早日上市。

Q

纽福斯现在的产能如何？对未来满足国内市场有什么布局？

李斌教授：去年，纽福斯在苏州建成了8000平方米独立商业化生产基地，由国际一流公司按照国际（NMPA, FDA, EMA）GMP标准设计。高产、稳定且灵活的上游（贴壁、悬浮）、下游及全自动灌装工艺组合能满足不同特性与规模的产品生产需求。GMP细胞库制备车间、技术转移实验室和QC实验室能够保证高效技术转移和产品放行，保障产品的质量稳定。纽福斯已启动内部生产扩能，以支持苏州工厂满足未来全球的商业需求。

Q

您认为中国AAV基因治疗产业生态链，有哪些自己的优势？有哪些不足？对于中国基因治疗产业存在的问题，您有什么建议？

李斌教授：我国遗传病、罕见病患病人数庞大，以纽福斯专注的眼科疾病为例，遗传性眼病约占儿童盲和视力损伤的1/3，占盲和严重视力损伤的80%。而许多数遗传性疾病尚无有效的治疗方法，大多数患者治疗意愿极强。在患者更多的常见病领域，基因治疗产品相比现有的治疗手段，有着更高的治疗效率，有着巨大的应用潜力。政府对于创新药企也有着一系列的支持政策，推动基因治疗行业高速发展。

目前中国的基因治疗人才有许多都来自海外，我们还需要大力培养基因治疗专业人才，促成更多研发成果转化。同时，基因治疗作为一种比较新的技术，很多医生可能并不熟悉，我们需要科普、推广和培训，让医生能够正确地进行给药治疗。

另外，基因技术的产权化是基因产业发展的重要制度保障。目前我国在基因技术的可专利性范围和专利保护模式上还存在争议。希望未来能够构建基因技术专利保护规则，保证我国基因治疗专利化进程有序推进。

Q

尽管距离实现商业化还有一点时间，我们可以畅谈一下，关于AAV基因治疗眼科价格成本，您有什么看法吗？

李斌教授：基因治疗药物由于高昂的研发和生产成本，国外已上市药物定价的确比较高，但是我们依然会努力增加药品的可及性。第一，研发团队不断优化工艺，在生产上面尽量降低成本。第二，我们也要探索适合基因治疗的支付方式。欧美通过慈善机构、医保、商业保险等不同方式来加强病人的支付能力，这些经验值得国内学习和借鉴，发挥社会力量，用多支付主体、多支付方式组合来帮助患者负担药物的费用。

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2024

第四届

基因与细胞治疗青藜风云论坛

（CGCT）

2024年第四届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2024），由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioValley联合主办，将于2024年7月5-6日在上海召开。

基因与细胞治疗青藜风云论坛^®已成功举办了三届，我们与超三千参会者共享青藜盛况，共同探索CGT从研发到临床及商业化的方方面面。本次会议增加了基于干细胞疗法的生物制品探讨研究，聚焦基于IPSC、MSC在内的多种疾病的干细胞疗法在临床阶段的探讨。同时也将邀请行业内的专家与学者和临床医生，希望所有与会嘉宾都能满载而归，同时助力CGT产业界的同仁相互合作，同享发展。我们将继续聚焦中国细胞及基因治疗的最前沿。

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