WeChat ID mybio1 Intro 美柏医健（ MyBioGate ）的使命是链接中国与海外医健创新，致力成为中外医健创新资源链接的引领者。发布海外医健创新动态快讯、深度研究、大咖访谈、海外项目网络路演等，让中国医健企业和投资者洞悉趋势，找到海外合作伙伴。 近期召开的2018年J.P.摩根健康产业大会上，蓝鸟生物公司雄心勃勃，宣布将在2019年底之前提交3个新药注册审批申请。该公司以其在CAR-T细胞疗法领域出色的临床研究而名噪一时，但到目前为止还没有产品上市。如果申请的产品获批，无疑将帮助蓝鸟成功转变为一家冉冉上升的商业公司。 第一个期待提交申请的将会是早前获得FDA突破性疗法认定的基因治疗药物LentiGlobin。 蓝鸟将在今年为LentiGlobin用于输血依赖性β 向欧洲药品管理局提交申请。其他两个产品包括用于脑肾上腺脑白质营养不良治疗的基因治疗药物Lenti-D和用于多发性骨髓瘤的CAR-T疗法bb2121，申请也将在2019年底之前完成。 基因疗法流程 在2017年12月举行的ASH会议上，蓝鸟生物报道的CAR-T疗法bb2121用于晚期复发难治多发性骨髓瘤治疗的一期临床试验结果引起轰动。和已经获得FDA认证的CAR-T不一样，bb2121是一种新的BCMA靶向治疗。 在兼顾安全性的同时，94%的病人实现了客观缓解率，至少89%的病人实现了很好的部分缓解。出色的结果让业界对bb2121普遍看好，认为该疗法有望成为针对多发性骨髓瘤的重要疗法，攻克这个曾经的不治之症。 在上述三个产品之外，蓝鸟生物同时在开发用于镰状细胞贫血的基因疗法，公司会在今年年底公布临床研究进展。 资料来源： https://www.biospace.com/article/unique-ambitious-bluebird-seeks-three-drug-approvals-by-2019/ https://endpts.com/bluebird-will-ask-for-3-drug-approvals-by-2019-including-car-t-and-gene-therapies/ 本期作者：Sharon Chen  本科毕业于北京大学，现南加州大学药学博士在读，主要从事CAR T细胞疗法用于实体瘤治疗的研究。目前担任美柏研究员。 文章版权归【美柏医健】所有，欢迎转发，转载请参照“转载须知”。 投稿或应聘，请将简历发送到 tara.tian@mybiogate.com 美柏资讯 美国2017投资回报率最高的生物医药公司竟是...卖牙套的 2018 肿瘤治疗的7大趋势：精确诊断与创新疗法并重 辉瑞在CRISPR压倒性呼声中，独具慧眼押注另一基因编辑技术 人工智能成白衣天使：早期筛查心脏病和肺癌患者 新的机遇还是自取灭亡？NIH解禁人造超级病原体研究 2018年，这七个产品让老年人越活越精彩 福布斯深度解析：2018年不得不关注的肿瘤免疫疗法五大动向 今年减肥又失败？莫急，科学家教你如何坐着燃脂 ▼  点击阅读原文，查看更多好内容 Reward 长按二维码向我转账 受苹果公司新规定影响，微信 iOS 版的赞赏功能被关闭，可通过二维码转账支持公众号。 Scan QR Code via WeChat to follow Official Account