年会洞察 | 真实世界数据的收集管理与研究应用
撰文 | 王正华
2020 DIA年会 “真实世界数据的收集管理与研究应用”分会场，来自空军军医大学的夏结来教授，来自美年大健康集团的副总裁宁毅博士，和来自森亿智能真实世界研究总监赵洪鑫博士分别从三个不同的方面展开了讲解。
夏教授的演讲主要围绕真实世界的真实性展开
首先经常被大家拿出来讨论的概念就是随机化，随机化被临床试验广泛应用，希望实现的是随机抽样和随机分组。所有的统计方法都是基于随机化实现的，尤其是随机分组，对于差异性检验非常有用。然而，临床试验的结果并不能被无限的外推，这就是大家对真实世界寄予厚望的原因。真实世界研究做不到随机抽样，但是会尽量增大样本量以实现无限靠近总体。
真实世界研究，更准确的说法应该是现实世界研究。要做好回顾性的真实世界研究首先要做到的是目标明确，方案清楚。只有明确研究的目的，和确定研究要采取的方法才能有的放矢的去寻找符合需要的真实世界数据。
真实世界研究也好，临床随机试验也好，都是为了对科学研究提供证据，最后得出结论。夏教授用一个发表于新英格兰杂志的案例讲解了临床中完整证据链的形成过程。试验的目的是比较微创手术和开腹手术对于早期宫颈癌的存活率的比较。所选取的数据库很重要的一点在于储存了病人的随访数据，这些随访数据对于这样一个研究至关重要。最后这个真实世界研究的结论是72个月的生存率比较微创手术劣于开腹手术。随后，一个临床试验基于非劣效假设同样对这个论题做了研究，后发现2000-2006年中宫颈癌患者生存率承上升态势，但这一趋势在2006年后放缓，其原因就是2006年后大量采用微创手术。在这个研究中，真实世界研究结合大数据，以及临床试验形成完整证据链，这样得出的结论就非常有说服力和可借鉴性。
夏教授最后总结，真实世界研究不能够，也不应该取代随机化临床试验研究，二者应该互为补充共同支撑形成临床研究证据链服务于现实临床需求。
接下来的环节中宁毅博士对于新冠流行病学的讨论从另一个视角展示了真实世界数据的研究应用。
在流行病学领域，用到的数据很多都是直接从现实中而来，流行病学家们从数据的走向得出疾病的流行趋势。比如在新冠数据中，先看到的是症状，这个时候往往还没有确切诊断。之后当病情日趋明朗后，看到的数据将会表现出疾病的现状，同时其动态表现可以反映控制措施的合理性。数据对于疫情的防治起到至关重要的作用，应用不同的数据源和大数据，针对疫情和人口流出，高风险人群管理，健康码，发热购药追踪等，有效控制了疫情。从另一方面看数据，当疫情控制措施得当，流行病学数据也会在一段时间后以流行病现状的方式体现出来。数据成为检验措施的一大证据。
赵洪鑫博士从事真实世界研究多年，从数据库入手，分析了中国现阶段真实世界研究现状，继而展望了真实世界研究在各领域的贡献。
中国现阶段的大数据库处于起步阶段，在一定年份前的数据皆不可得，造成大量数据缺失。同时，中国目前缺乏全国统一的电子病例档案，很多是地区性的电子健康数据库，彼此很难联通，也造成数据应用的困难。这样的数据库给研究带来很多困难，比如试验基线难以确定（无法知道病人的初次诊断在何时，有何数据），大量数据缺失，很多混杂因素。在这种情形下，和专病数据库合作将会是目前在中国进行真实世界研究的一个好的出口。
在现阶段，真实世界数据获批新适应症的案例显著增加，赵博士举了一个真实世界数据帮助药品进入医保的典型案例。某药物通过免三期临床获得上市，然而在医保准入核准中被阻。最后通过二期试验结合大数据库中数据进行匹配对照研究说服医保部门。
综合三位讲者的意见，真实世界研究不是独立的。应用真实世界研究是为了和随机对照试验互相佐证，形成完整的闭环证据链，从而得到药物是否安全有效的论断。真实世界研究必须是以研究目的为驱动，以设计方案为前提，寻找合适的数据库才能完成合理的研究。
左一 分会场主持人 上海复宏汉霖生物技术有限责任公司全球临床医学事务部临床数据中心总经理 张玥
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