走近科学：急性骨髄性白血病新疗法，你了解多少？
急性骨髄性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，骨髓内异常的细胞快速增殖影响了正常血细胞的产生。AML进展快，复发率高，常常危及患者生命。AML根治的难点在于，每位急性骨髄性白血病患者都会发生若干基因变异，而且变异的部位各不相同，其中究竟哪个变异导致了白血病，以及应该针对哪个变异进行治疗尚不清楚。
近日，来自日本和美国哈佛大学共同组成了一支国际联合研究小组，将取自人类患者的各类细胞移植到了缺乏免疫能力的小鼠中，制作出“人化小鼠”并对其进行观察分析。结果发现，造血干细胞在小鼠体内不久后即会发育形成“前驱细胞”，同时FLT3基因发生变异。研究人员将19例发生FLT3基因变异的患者用相同方法再现于“人化小鼠”上，也得到类似的结果。对这些小鼠施用能够阻碍FLT3蛋白质形成异常的一种化合物“RK-20449”时，发现有5例病例的白血病细胞被彻底根绝，其余14例则因白血病细胞对“RK-20449”具有抵抗性而有所残存。在对“治疗抵抗性”进行分析后发现是一种被称为“BCL2”蛋白质的作用增强了白血病细胞的存活能力。当人们将“RK-20449”与BCL2抑制剂同时使用在小鼠身上，则成功地将80%病例的白血病细胞彻底杀灭。这一疗法计划将于2019年开展临床试验，期待新的治疗方式能为AML患者带去福音，而在此之前，造血干细胞依然是治疗AML的首选方法。
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