胎盘干细胞能干什么？这些临床试验告诉你答案

作者：Dr.韦

近年来，胎盘干细胞被越来越多的科学家应用至临床研究中，并展现出了巨大的临床应用前景。2016年全球首例胎盘干细胞治疗早衰症获得全新突破，又一次向人们证实了胎盘干细胞的潜力。目前，胎盘干细胞已经被应用至神经系统疾病、心血管系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病及代谢性疾病等领域的临床研究中。

胎盘作为母亲与胎儿之间的免疫特区，起着调节免疫排斥反应的作用。胎盘中含有丰富的造血干细胞和间充质干细胞，是稳定的干细胞来源。胎盘组织中分离出来的干细胞不仅免疫原性很低，同时还具有免疫调控作用。另外，胎盘干细胞可在直系亲属间使用，对配型的要求低。这些特性使胎盘干细胞的临床前景十分广阔。

随着胎盘干细胞临床研究成果的输出，很多人对胎盘干细胞能够作用的疾病类型十分感兴趣，本文根据clinicaltrials.gov网站的数据，汇总了胎盘干细胞相关的临床试验。

II型糖尿病

II型糖尿病严重威胁着人类健康，至今仍无法治愈。 通过靶向免疫系统维持胰岛β细胞的功能活性，有望成为治疗II型糖尿病的有效途径。间充质干细胞具有免疫调节的作用，已经成功应用至多种自身免疫性疾病的治疗中。胎盘和脐带来源的间充质干细胞也已经被应用至II型糖尿病的研究中。

我国山东大学第二医院开展的临床试验（编号为NCT01413035）评估了脐带/胎盘间充质干细胞治疗II型糖尿病的安全性和有效性，相关临床结果于2014年发表在《Clin Lab.》杂志上[2]。这项试验结果表明，脐带间充质干细胞移植是安全的，耐受性良好，能有效缓解血糖，并增加II型糖尿病患者的C肽水平和调节性T细胞水平。

多种恶性和非恶性疾病

纽约医学院目前正在开展一项单臂试验，编号为NCT01413035，评估了胎盘干细胞联合非血缘性脐带血移植治疗某些恶性血液病和非恶性疾病的安全性，涉及的疾病种类包括粘多糖贮积症I型、粘多糖贮积症II型、肾上腺脑白质失养症、尼曼克氏症、异染性脑白质营养不良、沃尔曼病、克腊伯氏病、高歇氏病、岩藻糖苷贮积症、贝敦氏症、重型再生障碍性贫血、先天性再生障碍性贫血、低巨核细胞性血小板减少症、骨髓增生异常综合征、急性髓细胞性白血病、急性淋巴细胞性白血病。该临床试验目前正在招募志愿者。

膝盖骨关节炎

骨关节炎是最常见的关节炎之一，目前尚未有有效的治疗方法。干细胞技术给骨关节炎的治疗带来了很大的希望，但这类研究还处在临床研究阶段。目前，江苏大学附属医院正在开展临床研究评估在无负作用的情况下，同种异体胎盘间充质干细胞治疗骨关节炎的安全性和有效性。clinicaltrials编号为NCT03028428，处在临床2期。

2016年，博雅控股集团与江苏大学附属医院合作实施了全国首例应用胎盘间充质干细胞治疗骨关节炎，为一名骨关节炎患者实施了为期7个月的治疗，这名患者正是江苏大学附属医院风湿免疫科的退休医师戴主任。经过治疗，戴主任的骨关节软骨已得到了很好的修复，关节的滑膜炎症也得到了很好的控制。目前，戴主任的关节肿胀与疼痛基本消失，关节活动度恢复正常。如今该项目在持续进行中。江苏大学附属医院风湿免疫科主任李晶教授说，“我们的经验是胎盘干细胞关节腔注射治疗骨关节炎是安全有效的，下一步，研究团队将检测评估每位患者的各项指标，为患者制定个人治疗计划，期待科技的力量给更多患者带去福音”。

早衰症

2016年，博雅控股集团与北京大学第三医院合作开展了全球首例胎盘干细胞治疗早衰症。14岁早衰症女孩接受静脉注射胎盘间充质干细胞后，急速衰老的机体得到了缓解，与以前相比生活得到了改善，生命也得到了延长。这项临床试验还在进行中，目前又有2名早衰症患者希望能够接受胎盘干细胞治疗。

强直性脊柱炎

强直性脊柱炎是一种慢性、渐进性的炎症性风湿病。虽然传统的药物，如非淄体类抗炎药、风湿药物、类固醇均已被应用至强制性脊柱炎的治疗中。然而，许多研究表明，这些药物的总体疗效评价并不令人满意，临床需要针对性的治疗。

胎盘干细胞具有免疫调节、免疫抑制、刺激造血和修复受损组织等特性，目前已经被广泛应用至强直性脊柱炎的临床研究中。山东大学开展临床试验（编号为NCT01420432）评估了脐带/胎盘间充质干细胞治疗强直性脊柱炎的安全性和有效性。根据clinicaltrials网站的数据，目前该项目正在招募患者。

再生障碍性贫血

山东大学还开展II期临床试验评估脐带/胎盘间充质干细胞治疗再生障碍性贫血，clinicaltrials编号为NCT01182662，登记时间为2010年8月，目前尚未在期刊上揭露结果。

2年前，解放军307医院陈虎教授团队开展了全球首例胎盘造血干细胞联合脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血，并获得成功，患者目前已经康复出院，造血功能恢复正常，情况稳定。

骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征是骨髓干细胞紊乱造成的无序和无效造血，特点为不同程度的血细胞减少，并且有转化为白血病的风险。目前骨髓增生异常综合征的治疗效果差强人意：化疗对白血病进展的管理作用有限；自体干细胞移植治疗并不能延长无复发存活率，并且老年患者对干细胞移植的耐受性较差。

近年来，一些新疗法的出现改变了骨髓增生异常综合征的治疗史。脐带/胎盘已被证明具有免疫抑制、刺激造血功能和修复受损组织的功能。山东大学的另一项II期临床试验（编号为NCT01129739）评估了脐带/胎盘间充质干细胞治疗骨髓增生异常综合征。该项目的登记时间为2017年5月，目前尚未在期刊上发表成功。

特发性肺纤维化

查尔斯王子医院开展的I期临床试验探讨了胎盘间充质干细胞治疗特发性肺纤维化的临床潜力，项目编号为NCT01385644，属于非盲、单中心、非随机对照性试验，共招募8名患者。前4名患者的治疗剂量为1*10^6胎盘间充质干细胞/kg，后4名患者将接受静脉注射2*10^6胎盘间充质干细胞/kg。

新生儿严重缺氧缺血性脑病

纽约医学院开展的II期临床试验（编号为NCT02434965），旨在探讨自体胎盘干细胞与自体脐带血混合治疗新生儿重度缺氧缺血性脑病的有效性，计划招募20名患者。该项目的主要目标是评估严重缺氧缺血性脑病新生儿静脉注射自体脐带血和胎盘干细胞的安全性、耐受性和可行性。此外，该项目还将评估接受自体脐带血和胎盘干细胞治疗后，严重缺氧缺血性脑病新生儿患者的神经发育情况。

阴茎硬结症

美国弗罗里达州Melissa Marchand机构开展的临床试验（编号为NCT02395029），评估了胎盘间充质干细胞注射治疗阴茎硬结症的安全性和可行性。这是一项前瞻性、开发性、非随机、单中心的I期临床研究。10名患者志愿者将接受胎盘间充质干细胞注射，并在6周、3个月、6个月以及12个月后接受随访。根据受试者对治疗的满意度，进行3个月和6个月后的再注射评估。

勃起功能障碍

由美国弗罗里达州的Melissa Marchand机构开展的另一项I期临床试验（编号为NCT02398370），旨在评估胎盘间充质干细胞治疗勃起功能障碍。这也是一项前瞻性、开放性、非随机的单中心研究。10名患者将接受阴茎注射胎盘间充质干细胞，以治疗轻度到中度勃起功能障碍。随访时间为治疗后6周、3个月、6个月以及12个月。注射3个月后，通过患者对治疗的满意程度来进行再注射评估。

异基因造血干细胞移植引发的移植物抗宿主病、毒性、炎症、出血等

卡罗林斯卡研究所开展的II期临床研究（编号为NCT02172924），评估了胎盘间充质干细胞治疗异基因造血干细胞移植引发的移植物抗宿主病的安全性和有效性。

胎盘蜕膜来源的间充质干细胞治疗异体造血干细胞移植引发的移植物抗宿主病的安全性和有效性已被证实。近期，瑞典的研究团队在《Pediatr Transplant.》杂志表示，他们已经成功利用胎盘蜕膜来源的间充质干细胞治疗儿童急性胃肠道移植物抗宿主病。

卡罗林斯卡研究所开展的另一项临床研究（编号为NCT02172963）探讨了胎盘蜕膜来源间充质干细胞治疗异基因造血干细胞移植引发的出血性膀胱炎的安全性和有效性。

根据clinicaltrials网站上的数据，编号为NCT02175303的临床试验评估了胎盘蜕膜来源间充质干细胞治疗异体造血干细胞移植引发的毒性、炎症以及出血的安全性和有效性。

慢性肠炎

新基医药开展的随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增临床试验旨在评估胎盘衍生细胞治疗慢性肠炎的安全性和有效性。项目编号为NCT01769755，处于I期临床试验，共招募了14名患者。试验从最低剂量开始，逐步确定最大耐受剂量。根据clinicaltrials的数据，目前该项目已经完成，但未在期刊发表相关结果。

缺血性脑卒中

新基医药开展的另一项II期临床试验，评估了胎盘衍生干细胞治疗缺血性脑卒中的安全性和有效性。这也是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增性临床试验，比较了三个不同剂量水平的胎盘衍生细胞治疗缺血性脑卒中的安全性和耐受性，并评估胎盘衍生细胞对缺血性脑卒中临床功能改善的作用，共招募了44名患者。不过目前该项目在clinicaltrials网站上为终止状态。

肺结节病

新基医药的另一项临床试验（编号为NCT01440192）评估了静脉注射胎盘衍生干细胞治疗成人II期或III期肺结节病的安全性。不过与其开展的缺血性脑卒中临床研究项目相似，目前该项目已经终止。

展望

以上盘点仅囊括clinicaltrials网站上的数据，目前还有一些临床试验尚未登记在clinicaltrials网站上。数据显示，胎盘干细胞的临床研究在逐年增多。随着胎盘干细胞技术的发展，干细胞行业进入了新时代。

目前，国内外企业正在共同努力推进胎盘干细胞技术的临床转化。博雅干细胞库是全球首家通过胎盘体细胞AABB认证的干细胞库，正在同国内多家医院合作，开展胎盘干细胞治疗自体免疫疾病、骨关节炎、宫腔粘连、地中海贫血、早衰症等疾病的临床研究，共同推进胎盘间充质干细胞从基础科研到临床应用的快速转化，并造福人类。

参考文献：

1. https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=&term=placenta+stem+cell&cntry1=&state1=&recrs=

2.Umbilical cord mesenchymal stem cell transfusion ameliorated hyperglycemia in patients with type 2 diabetes mellitus.