10例患儿治疗后显示有效！脑瘫干细胞疗法临床盘点

近期，2018自然学术会议——妇女儿童国际学术研讨会公开了一组数据，广州市儿科研究所开展对脑瘫患儿的干细胞治疗，目前10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效，受损神经细胞得到保护和修复，肢体功能障碍从5级改善到了4级甚至3级。这一组数据给干细胞治疗脑瘫增添了新希望。

小儿脑性瘫痪是严重危害儿童健康的终身致残性疾病，我国发病率为2.74%，且呈上升趋势，目前尚无根治办法。我国高度重视干细胞治疗脑瘫。2017年4月11日，国家卫计委、食药监局首批备案的“脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”项目在大连医科大学附属第一医院正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。

干细胞治疗脑瘫的国内临床进展

在干细胞治疗脑瘫领域，我国一直走在前沿。早在2005年，我国就有干细胞治疗脑瘫成功案例的报道[1]。据《中国生育健康杂志》的记载，2005年北京海军总医院为一名出生70多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术，接受治疗后经观察测评，这名患儿的智力发育追赶上了同龄小儿，智力运动评估从入院时不足1月龄基本达到了3月龄。经军事医学科学院情报部门检索证实，这种用神经干细胞脑移植的方法成功治疗缺血缺氧性小儿脑性瘫痪，尚属全球首例。

近年来，国内干细胞治疗脑瘫越来越多地被报道，所使用的干细胞类型也从神经干细胞扩展至其他类干细胞。2011年，《中国全科医学》报道了51例间充质干细胞治疗脑瘫的临床疗效，比较了治疗前和治疗1个疗程后患儿日常生活活动能力得分，得出了“脐带间充质干细胞对无智力障碍脑瘫患儿治疗有效”的结论[2]。2017年，《武警医学》报道了25例脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症的疗效，实验组中每名患儿接受4次腰椎穿刺干细胞移植术，对照组不给予任何手术及药物干预治疗；结果发现，脐带间充质干细胞移植可以显著改善脑瘫患儿流涎症，从而提高患儿生活质量[3]。

目前，通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经启动，旨在建立标准化方案，评估神经干细胞、脐带间充质干细胞治疗小儿脑性瘫痪的安全性和有效性，主要包括小儿脑性瘫痪患者的运动功能、肌张力、儿童发育情况、治疗的并发症和安全性等。该项目的预计实施期限为2016年12月至2019年12月，相信随着成果的输出，我国干细胞治疗脑瘫会迎来新的进展。

干细胞治疗脑瘫临床汇总

干细胞治疗脑瘫的临床试验正在全球多个国家开展。根据clinicaltrials.gov网站的搜索结果[4]，截止目前，全球共有25项干细胞治疗脑瘫相关临床试验登记在该系统，所涉及干细胞类型有神经干细胞、骨髓干细胞、脐带间充质干细胞等，其中有些项目已经完成，有些正在招募。

备注：表格数据整理自clinicaltrials.gov网站，N/A为Not Available

展望

随着试验的开展，干细胞疗法有望成为临床治疗脑瘫的有效措施，给更多患者带来福音。近年来，不只是脑瘫，干细胞治疗还给其他许多难治性疾病带来了新希望，国家也正在大力支持和推动干细胞技术的临床转化。作为行业领先企业，博雅干细胞正在同国内多家三甲医院合作，共同推进干细胞从基础研究到临床应用的快速转化，并造福人类！

参考文献：

【1】 世界首例干细胞治疗脑瘫成功，《中国生育健康杂志》

【2】  脐带间充质干细胞治疗脑瘫51例疗效观察，《中国全科医学》

【3】  脐带间充质干细胞移植治疗脑瘫患儿流涎症疗效观察，《武警医学》

【4】  https://clinicaltrials.gov/