行业前沿 | 解析基因治疗未来竞争模式

基因治疗始于1990年，当时的一项临床试验第一次用腺苷脱氨酶（Adenosine deaminase）治疗缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）患者。腺苷脱氨酶（Adenosine deaminase）是一种参与嘌呤代谢作用的酶，它是用作拆解食物组织中的核酸中的腺苷。在人体中，它主要参与了免疫细胞的制造。

在中国，2004年首个基因治疗药物今又生（Gendicine）获得国家食品药品监督管理局的批准上市，成为世界上首个获批上市的商业基因治疗产品。2005年，溶瘤病毒产品安柯瑞（Oncorine）也在中国获批上市。目前，有300个基因治疗产品已经上市或正在FDA和EMA的监管下进行开发，这些基因治疗产品都涉及持续的编码蛋白质的DNA转移，并利用了多种体内和体外技术。DA前局长Scott Gottlieb预测，到2025年，每年都会有10-20种基因治疗产品获批。

针对单一基因缺陷的治疗策略

在300多个已经上市或在研的基因治疗产品中，大约有100多个是针对非肿瘤适应症的，这些产品可直接为患者提供缺失或缺陷基因副本（例如RPE65、SMN1、HBB、F8），其中Spark公司（已被罗氏收购）的Luxturna和诺华的Zolgensma都是最先上市的重要产品。这些产品通常通过直接替换、替代或补充缺陷基因来治疗罕见疾病。

基因治疗引入流行病治疗

无论什么疾病，只要它的发生水平超过了预期的一个标准，就被认为出现了流行现象。这是疾病发生强度的概念，疾病发生强度包括有散发、聚集、暴发、流行和大流行状态等，并不是一个疾病本身的概念。大量的患者群体能够带来更大的治疗基数。在流行病之类适应症中，10年内未得到有效帮助的患者数量要超过发病人数，L.E.K.将其定义为“流行率驱动”。

大量的患者为日益激烈的竞争创造了更大的市场空间。然而在以患病人群为主且竞争激烈的疾病领域中，药企必须采取相应的战略措施。在竞争激烈的适应症中，生物制药公司必须迅速定位在市场中的角色，并进行适当的战略规划。

发病率驱动下的基因治疗机会

“发病率驱动”指的是患病人群较小、市场机会依赖于新发病人群。由于患病人群小，竞争可能会受到限制，竞争机会主要来源于发病人群。市场空间只能容纳一定数量的产品，如果市场中已经存在类似的基因治疗产品或者其他类型的药物，新进入者可能很难立足。在由发病率驱动的竞争机会中，开发基因治疗药物的公司必须注重药物的有效性、安全性和长期疗效，才能为不断更新的发病患者提供最好的治疗。

在新发病人群中，产品是否是第一个上市对于基因治疗公司而言可能并不是关键，因为不管什么时候上市，最好的产品总能获得可观的市场份额。开发基因治疗产品的药企应该更注重产品的差异化，并保证产品领先于其他同类产品，从而让患者能够得到最好的治疗，研发的公司也能够赢得医生和支付方的支持。

除了优化产品本身，如何识别和触及患者也非常重要，因为发病率驱动的适应症的死亡率通常都很高，这可能会对治疗窗口产生限制。患者、医务人员、医院和倡导团体的教育也十分关键，能够有效促进产品的尽快使用，让尽可能多的患者受益。

流行率驱动的非竞争性机会

流行率驱动的非竞争性机会典型模式体现的是另一种动态情况。虽然患病群体比发病群体大得多，但在这些适应症市场中，竞争者较少，基因治疗产品有更好的市场机会。竞争少可能是由于患者的绝对数量少，或者非基因治疗药物在疗效或给药等方面存在挑战。

该典型模式中首先进入市场的基因治疗产品的竞争对手可能会更少，因此识别患者往往比与其他产品竞争更重要。由于这类患者可能数量很少，或者不太需要立即治疗，药企要想识别目标患者，就必须重视患者触及以及与倡导团体的合作。另外，如果病人的症状较轻，支付方支付昂贵费用的意愿可能会很低，因此药企还需考虑如何定价。总结来说，在流行率驱动的非竞争性市场，创新定价和患者触及是基因治疗公司针对率先上市的基因治疗产品应该考量的首要因素。

药企在推出快速跟进的产品和第二代产品时必须考虑是否能找到足够数量的罕见病患者以及市场格局是否允许多个竞争者的进入。其他重要的考量因素还包括产品的差异化和积极的患者触及。

发病率驱动的非竞争性机会

最后一种市场机会是发病率驱动的非竞争性机会。这些疾病的死亡率可能很高，因此患病人群相对发病人群而言较少，限制了潜在的市场机会。许多生物制药企业可能不会考虑在这些领域寻求机会，而那些正在考虑推出相关产品的公司则必须对以下几个因素进行考量：首先，抢先上市可能比产品本身的成功更重要，因为较大的发病人群会不断地对市场机会进行补充，即使是后上市的产品也能获得一定的市场份额；其次，未得到治疗的人群寿命有限，药企必须快速识别患者；基因治疗产品能够挽救患者的生命，价格可能会非常高，药企需要进行定价创新（基因治疗产品可能是唯一的最有效的治疗药物，因此可能会存在溢价）。与该领域相关的基因治疗公司必须考虑的主要因素还包括差异化，这与疗效和如何触及患者相关。

公司必须对基因治疗产品的所有研发阶段的战略因素加以考量，尤其要注重产品上市的时机和市场定位，以制定最佳的市场进入策略。这里提出的典型模式可以帮助大家更好的理解基因类研发公司的开发步骤，我们有机会还会根据目前市场上流行的基因治疗靶点来给大家进行进一步的深入分析。

参考链接：《中国战略新兴产业杂志》——基因治疗的竞争格局

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