前诺华高管掌舵，基因疗法初创融资8000万美元，聚焦神经退行性脑部疾病
AviadoBio 是一家由前诺华高管 Lisa Deschamps 领导的基因治疗公司，目前已经筹集了 8000 万美元，New Enterprise Associates 和 Monograph Capital 领投了此次融资，LSP 以及种子投资者 Advent Life Sciences、Dementia Discovery Fund（DDF）、F-Prime Capital、JJDC 和医学研究慈善机构参投。
AviadoBio 公司称，这笔资金将用于为患有退行性脑部疾病的人开发新型治疗方法，比如将其主要研究的额颞叶痴呆症（FTD）实验项目转入人体测试，同时，还将利用资金推进临床前治疗工作，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。
而在不久前，AviadoBio 筹集了 1650 万美元的种子资金，完成了 A 轮融资，投资者包括 Advent Life Sciences、痴呆症发现基金（DDF）、F-Prime Capital、强生创新（JJDC）和 LifeArc。
图｜AviadoBio（来源：官网）
接下来，AviadoBio 将与少数致力于 FTD 潜在治疗的参与者竞争，比如，Alector，据该公司今年夏天公布的数据显示，其抗体 AL001 在半年后使前粒蛋白水平恢复到接近正常水平。再比如，几个月前，Expansion Therapeutics 完成了 8000 万美元的 B 轮融资，使其小分子 RNA 平台离临床更近了一步，包括 FTD 的候选产品。
据了解，Lisa Deschamps 于今年 10 月离开诺华基因疗法公司并开始掌舵 AviadoBio。作为一位在诺华工作超过 25 年的行业资深人士，Lisa Deschamps 最后的职位是担任诺华基因疗法的高级副总裁兼首席商务官，在此之前，她曾在神经科学业务部门担任要职。
图｜AviadoBio CEO Lisa Deschamps（来源：官网）
关于该公司的药物管线进展情况，Lisa Deschamps 表示，AviadoBio 的候选药物将会在明年年底前进入临床，而另一种 ALS 的临床前候选药物则稍稍落后一些。
Lisa Deschamps 非常看好神经科学领域，她表示，尽管大型制药公司几年前退出了神经领域，但该行业似乎正在回暖，新公司正在不断开发基因疗法以应对难以治疗的疾病。例如，今年 6 月，Alcyone Therapeutics 获得了 RTW Investments 的 2300 万美元投资，并公开了 12 个在研基因治疗项目，其中，ACTX-101 项目旨在激活 X 染色体上的 MECP2 来治疗雷特综合征。
“我在诺华领导全球神经科学业务，几年前我们曾讨论过的一件事是有多少大型制药公司退出这个领域。而现在情况正好相反，我们肯定会看到大大小小的公司重新回到神经科学领域。” 她说道。
技术层面，AviadoBio 将通过使用由神经病学家兼伦敦国王学院教授 Christopher Shaw 开发的技术来改进神经退行性治疗。之前，他一直专注于研究 ALS 等神经退行性疾病，并在过去 25 年里与制药商合作，以推动新疗法发展。
图｜AviadoBio 首席科学家 Christopher Shaw（来源：官网）
据悉，2019 年，Christopher Shaw 与分子神经生物学家 Youn Bok Lee 和载体生物学家 Do Young Lee 一起创立了 AviadoBio 公司来寻求神经疾病基因治疗的新方法，如今他是 AviadoBio 的联合创始人，同时也是该公司的首席科学家和临床顾问。
Christopher Shaw 曾在一份声明中称：“我们已经看到改变基因表达可以治愈很多疾病，但实现广泛分布是最大的挑战。另外，我们已经证明精确的神经网络微量给药将提供广泛的中枢神经系统表达，进而进行安全有效地治疗，我们提供的剂量仅仅是竞争对手剂量的千分之一。” 相较于其他竞争对手是将载体放入脑脊液（一种在围绕大脑和脊髓的组织中发现的液体）中，AviadoBio 正在进行突破创新，寻求将载体直接递送到大脑。
图 | 该公司在研管线（来源：公司官网）
“AviadoBio 的独特平台将下一代基因治疗设计与神经科学专业知识，以及一种以神经解剖学为主导的新型药物递送方法相结合。精确微剂量可在整个神经系统中实现广泛的基因表达，最大限度地提高患有破坏性神经系统疾病的患者的治疗潜力。”Christopher Shaw 补充道。
根据先前的研究，FTD 是由颗粒蛋白原缺乏引起的，颗粒蛋白原在溶酶体功能或细胞的蛋白质回收部分中起作用。AviadoBio 公司推出的主要候选药物是 AVB-PGRN 和一种旨在提供颗粒蛋白前体（GRN）基因功能性拷贝的丘脑内给药疗法。“神经元非常依赖于良好的循环利用，所以我们要做的就是将这种非常重要的回收蛋白质恢复到生理水平。”Christopher Shaw 解释道。
值得注意的是，AviadoBio 并不是唯一一种针对 FTD 的生物技术。去年，礼来宣布计划收购 Prevail Therapeutics，该公司正在测试帕金森病和痴呆症的药物，交易价值可能超过 10 亿美元；与此同时，葛兰素史克公司在 7 月同意向 Alector 支付至少 7 亿美元，以获得其两种实验药物的权利，其中一种正在进行 FTD 的研究。