国内首个！“生物城造”基因药物启动临床研究，有望实现“一针治疗”！

“生物城造”基因药物

又有突破性进展！

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BIOTOWN

近期，国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒（rAAV）基因药物临床研究项目——“评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”——在四川大学华西医院顺利启动，并完成首例患者治疗。

该项目由四川大学华西医院心内科主任、罕见病诊疗及研究中心副主任陈玉成教授作为主要研究者牵头，联合国内六家三甲医院共同开展。

值得一提的是

该项目所用药物ZS805

由成都天府国际生物城园区企业

四川至善唯新生物科技有限公司

（以下简称“至善唯新”）

原研生产

首例受试者接受了基因治疗

并完成初步随访

目前，该名受试者整体状态良好，各项指标获得改善，患者体内的半乳糖苷酶活性已经达到了正常水平，初步展示了药物的安全有效性。

关于法布雷病

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性新生儿中发病率为1/110000～ 1/40000，男性病情多重于女性患者。其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积，导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生，心肌病变是导致患者死亡的主要原因。

目前，全球暂无法布雷病基因治疗药物上市销售，病症的传统治疗方案为酶替代疗法，患者需要每两周输注一次阿加糖酶且终身治疗，对其正常生活、工作、学习影响很大，治疗时间长，很多患者无法负担高昂的治疗费用。

ZS805是由至善唯新自主研发并拥有完全自主知识产权的rAAV基因药物，用于治疗法布雷病，属于治疗用生物制品1类创新型生物制品，有望实现“一针治疗，长期乃至终身有效”。

据悉，ZS805的基因表达盒框架搭载了至善唯新自主研发的肝脏特异启动子和基因工程改造优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。此外，至善唯新还选择了能够覆盖绝大部分患者的AAV载体血清型。

该基因治疗药物已提交上市前临床试验审批文件，预计明年获批，罕见病研发与普通常规药物研发有所不同，安全性和有效性的临床一二期试验通常合并开展，因此预计在2027年完成临床三期试验，将在2028年4月进行药物上市申报。

——至善唯新创始人兼董事长董飚

据Town主了解，至善唯新专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产，是国内首家A、B两型血友病原创基因新药均获批临床的创新型药企。公司位于生物城的近1万平GMP生产车间已于2023年投入运行。

目前公司自主研发的A型和B型血友病原创基因治疗药物已在中国医学科学院血液病医院等多个临床机构开展安全性和有效性的临床试验，多名受试者自接受治疗后血浆凝血因子活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。

近年来

成都天府国际生物城聚焦“现代生物技术药”领域，加速布局细胞与基因治疗、血液制品、新型疫苗、抗体药物等新赛道，多家企业取得新进展：近期，威斯克生物自主开发的肿瘤免疫制剂——注射用pMVA-1脂质复合物（WSK-IM02）获中美日三地专利授权，成都蓉生自主研发生产的第四代“静注人免疫球蛋白（pH4）”获批上市……

接下来，生物城将加快推进产业建圈强链，瞄准重磅药物研发生产等关键环节和重点领域，培育形成新的增长点和竞争新优势，助推成都生物医药产业实现跨越发展。

综合：至善唯新、红星新闻、四川大学华西医院