2020年FDA批准的抗肿瘤新药及获批背景 (1月10日更新)

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           2020年1月10日    

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随着分子生物学的进展，肿瘤治疗的理念不断更新，药物治疗历经传统化疗、靶向治疗、免疫疗法等演变，抗肿瘤药物日新月异。为了更好地让广大医生同行和患者及家属们第一时间了解抗肿瘤新药信息，《指南解读》特设“新药资讯”专题，将实时动态更新FDA最新批准的抗肿瘤新药及其适应症、获批背景、疗效数据和不良反应信息与大家分享，敬请关注！

2020年获批抗肿瘤新药




1

“帕博利珠单抗”治疗高危非肌层浸润性膀胱癌

2020年1月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了“帕博利珠单抗（pembrolizumab，商品名：KEYTRUDA，公司：默克[Merck]）”用于治疗对卡介苗（BCG）无反应，高危，非肌层浸润性膀胱癌（ NMIBC）伴原位癌（CIS），伴或不伴乳头状瘤，不适合或已经选择不进行膀胱切除术的患者。

获批背景

KEYNOTE-057对疗效进行了研究，这是一项单臂、多中心研究，招募148例高危NMIBC患者，其中96例伴对BCG无反应的CIS（伴或不伴乳头状肿瘤）。入组的患者接受“帕博丽珠单抗 200 mg q3w”治疗，直至出现不可接受的毒性、高危NMIBC持续或复发、或疾病进展，或在无疾病进展的情况下治疗24个月。

疗效数据

评估疗效的主要指标为完全缓解（定义：膀胱镜检查[酌情行TURBT /活检]、尿液细胞学检查和计算机断层尿路造影（CTU）成像结果均为阴性）和缓解持续时间。96例高危，对BCG无反应的NMIBC伴CIS患者的完全缓解率为41％（95% CI: 31,51），中位缓解持续时间为16.2个月（0.0+,30.4+）。在缓解的患者中，有46％的患者至少在长达12个月的时间里持续完全缓解。

不良反应

在KEYNOTE-057中，接受帕博丽珠单抗治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥10％）是疲劳、腹泻、皮疹、瘙痒、肌肉骨骼疼痛、血尿，咳嗽、关节痛、恶心、便秘、尿路感染、外周水肿、甲状腺功能低下和鼻咽炎。

推荐用法用量

帕博丽珠单抗：200mg，静脉输注，每3周一次

2

Avapritinib用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤

2020年1月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Avapritinib（商品名：AYVAKITTM，公司：Blueprint Medicines公司[Janssen Biotech，Inc]）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括D842V突变）的无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。

Avapritinib是首个被批准用于携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者的疗法。

获批背景

NAVIGATOR（NCT02508532）对疗效进行了研究，这是一项开放标签、单臂、多中心试验，招募了43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，其中包括38名携带PDGFRA D842V突变的患者。该试验最初给药剂量采用“400mg 口服 qd"，后来由于毒性原因将推荐剂量降低到“300mg 口服 qd"。患者接受Avapritinib治疗直至出现疾病进展或出现无法接受的毒性反应。

疗效数据

主要疗效结果指标是总体反应率（ORR，使用改良的RECIST 1.1标准，基于独立的放射学检查进行疾病评估）。另一个疗效结果指标是反应持续时间。

对于携带PDGFRA外显子18突变的患者，ORR为84％（95% CI: 69%, 93%），完全缓解率为7％，部分缓解率为77％。对于携带PDGFRA D842V突变的亚组患者，ORR为89％（95% CI: 75%, 97%），完全缓解率为8％，部分缓解率为82％。所有患者的中位随访时间为10.6个月（0.3至24.9个月），未达中位反应持续时间。携带外显子18突变的缓解患者中，有61％的患者持续反应时间≥6个月（持续反应的患者中有31％的随访时间少于6个月）。

不良反应

接受Avapritinib治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥20％）是水肿、恶心、疲劳/虚弱无力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、头发颜色改变、流泪、腹痛、便秘、皮疹和头晕 。

推荐用法用量

推荐使用的Avapritinib剂量为300mg，每天一次，空腹口服（至少在饭前1小时和饭后2小时）。

后续FDA获批新药信息将持续更新，敬请关注！

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