据统计，全球有接近5000万的阿尔茨海默病（AD）患者，而这个数字随着人口的老龄化还在加速上升。有人把AD比作一个“盗贼”，他一点点偷走了爱人、父母、长辈的记忆、人格和灵魂，留下来的是一具陌生而空洞的躯壳。从患者家人的角度上讲，AD无疑是一种非常“残忍”的疾病，它也是当今社会无法逃避的健康挑战。
在众多AD疗法在后期临床试验纷纷受挫之际，传来了两则好消息：10月底，渤健（Biogen）和卫材（Eisai）联合宣布，其在研的AD新药aducanumab“起死回生”，并计划明年向FDA递交该药物的生物制剂申请（BLA）；11月2日，中国国家药监局官网宣布，由上海绿谷制药等联合研发的治疗阿尔茨海默症新药甘露寡糖二酸（GV-971）正式在中国有条件获批，用于治疗轻、中度阿尔茨海默病（AD）。这是17年来治疗AD药物的首次获批，公开资料显示，GV-971是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。
即便如此，攻克AD，我们一直在努力。日前，一家临床阶段的药物开发公司T3D Therapeutics宣布完成1500万美元的B轮融资，用于AD在研新药的2期临床研究。
这是一家成立于2013年的新锐公司，在开发有效治疗AD的解决方案过程中，对过去二十年来的主流思维提出了挑战。该公司认识到AD是一种神经代谢疾病，因而提出必须首先解决大脑中能量代谢不良和脂质代谢异常的问题——脑“饥饿”，这会导致神经变性和大脑“绞死”，如斑块，缠结和大脑发炎等。
该公司认为，大脑是人体中代谢最活跃的器官，依靠葡萄糖或糖作为燃料。如果大脑失去了将糖有效地转化为能量，并维持脂质代谢平衡的能力，那么大脑就会“饿死”。这种“饥饿”会导致认知和运动功能缺陷——这就是AD。
T3D Therapeutics的主要在研产品T3D-959，通过靶向大脑“饥饿”和神经元退变，以实现AD的转化治疗。T3D-959是一种口服、可穿透脑的高选择性小分子双核受体激动剂，旨在改善AD和其它神经退行性疾病中存在的葡萄糖和脂质代谢功能障碍。
T3D Therapeutics在研管线（图片来源：T3D Therapeutics官网）
杜克大学医学中心（Duke University Medical Center ）神经病学名誉教授、T3D Therapeutics首席医学官Warren Strittmatter博士表示：“在我们即将开展的2期研究中，我们渴望扩大T3D-959在AD患者中的试验，因为该药物具有独特的靶向机制，我们认为这是AD记忆缺陷的发展基础。”该项2期研究有望在2020年初启动。这是双盲、安慰剂对照、平行组2期安全性和疗效研究，预计将招募多达256位患有轻度至中度AD的成年人。受试者将接受三种不同剂量的T3D-959或安慰剂治疗，持续24周。
T3D Therapeutics首席执行官John Didsbury博士表示：“我们相信T3D-959有可能成为AD的治疗药物，其可以减缓、阻止、甚至逆转疾病的进程 。我们的药物致力于克服AD固有的大脑中异常的葡萄糖（糖）和脂质（脂肪）代谢。这种功能失调的代谢会导致蛋白质错误折叠，进而导致斑块，缠结和炎症。”
我们祝愿T3D-959的研发顺利，早日为众多阿尔茨海默病患者带来新的治疗选择，把偷走的记忆还给他们！
参考资料：
[1] T3D Therapeutics Closes $15M Financing to Advance Phase 2 Development of T3D-959 in a New Approach to Treating Alzheimer's Disease retrieved November 5 2019 from https://www.prnewswire.com/news-releases/t3d-therapeutics-closes-15m-financing-to-advance-phase-2-development-of-t3d-959-in-a-new-approach-to-treating-alzheimers-disease-300950374.html
[2] 速递 | 阿尔茨海默症新药在中国有条件获批上市！retrieved November 5 2019 from 药明康德
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