细胞和基因疗法研发公司领衔今年第2季度融资，它们有何亮点？
今年6月，中国首款CAR-T细胞治疗产品获批上市，意味着这一领先疗法将为癌症晚期中国患者带来希望。2020年美国BIO大会上（生物技术与医药行业规模最大的年度盛会之一），罗氏（Roche）全球医药合作负责人James Sabry博士曾做出了这样一个“惊人”的预测，“虽然小分子和抗体疗法在30年后仍然存在，但是它们的重要性将有所降低。细胞和基因疗法将成为未来疗法的主流！”
通过公开信息不完全统计，2021年第2季度（Q2），全球医药行业在新型疗法领域共有138家公司获得融资，金额达到61.52亿美元（其中11家公司未透露融资金额）。其中细胞疗法领域就有42家公司获得融资，融资热度拔得头筹。
2021年Q2全球新型疗法领域的融资事件中，67家公司获得早期融资（B轮前，不包括B轮，包括A轮、种子轮和天使轮等），共融资18.79亿美元（其中4家公司未透露融资金额），约占第2季度融资总额的30%，平均单笔融资额约3000万美元。
Q2获得早期融资的新型疗法公司中，美国公司的融资数量和融资金额最高、中国其次，欧洲排第三。美国的新型疗法公司在早期轮次获得的融资金额约4000万美元；而中国公司约2100万美元，仅为美国的50%左右。
Q2获得早期融资的新型疗法公司大多数在2016年后成立，占86%（57/66，其中1家公司未能查询到成立年份）。值得一提的是，有9家新公司成立于2021年，在成立当年就完成融资，说明新型疗法得到资本密切关注。
Q2获得早期融资的新型疗法公司中，融资金额前5的公司均从事细胞和基因疗法研发。
1. 公司：Capsida Biotherapeutics
专注领域：神经发育障碍
日期：2021-05-01
轮次：A轮
金额：1.4亿美元
投资机构：Versant Ventures、Westlake Village BioPartner
Capsida Biotherapeutics成立于2019年，总部位于美国加利福尼亚州。Capsida Biotherapeutics是一家利用腺相关病毒（AAV）工程平台开发针对多种类型疾病基因疗法的生物医药公司。其AAV工程平台，可生成针对特定组织类型进行优化的衣壳，并限制与目标疾病无关的组织和细胞类型的转导，从而提高疗效和安全性。今年5月，该公司宣布完成1.4亿美元的A轮融资，还宣布了与艾伯维（AbbVie）的多年战略合作与期权协议，这项合作旨在开发针对严重神经退行性疾病的靶向基因疗法。6月15日，基因药物研发公司CRISPR Therapeutics与Capsida Biotherapeutics宣布建立战略合作伙伴关系，以研究、开发、制造和商业化利用工程AAV载体传递的体内基因编辑疗法，用于治疗家族性肌萎缩侧索硬化（ALS）和弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia）。
2. 公司：Dyno Therapeutics
专注领域：眼科、肌肉、中枢神经系统和肝脏疾病
日期：2021-05-06
轮次：A轮
金额：1亿美元
投资机构：Andreessen Horowitz、CRV、Casdin Capital、GV、KdT Ventures、Lux Capital、Obvious Ventures、Polaris Partners
Dyno Therapeutics成立于2018年，总部位于美国马塞诸塞州剑桥。Dyno Therapeutics是将人工智能（AI）和定量高通量体内实验应用于基因治疗的先行者。该公司专有的CapsidMap平台快速发现并系统地优化了AAV衣壳载体，该载体在体内基因递送方面明显优于目前的方法，从而扩大了用基因疗法可治疗的疾病范围。今年5月，该公司宣布完成1亿美元A轮融资。2020年5月，该公司宣布获种子轮融资，凭借其专有的CapsidMap平台从隐匿模式启动，并与诺华（Novartis）等知名药企达成20亿美元合作，开发基于人工智能的基因疗法。2020年10月，该公司宣布与罗氏达成一项合作和许可协议，将利用其CapsidMap平台开发新一代AAV载体，用于为罗氏和旗下Spark Therapeutics公司的研发管线开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的基因疗法和肝脏定向递送的疗法。
3. 公司：Abata Therapeutics
专注领域：包涵体肌炎、1型糖尿病、多发性硬化
日期：2021-06-23
轮次：A轮
金额：9500万美元
投资机构：Third Rock Ventures
Abata Therapeutics成立于2021年，总部位于美国剑桥。Abata Therapeutics公司致力于开发基于自体调节性T细胞（Tregs）的细胞疗法，用于治疗进展型多发性硬化（MS）和其他严重自身免疫与炎症性疾病。今年6月，该公司宣布完成9500万美元A轮融资，同时宣布与Elevate Bio公司达成了战略合作伙伴关系。两家公司将共同开发分离、改造和扩增来源于胸腺的成熟Tregs的生产流程。与源自外周的诱导Tregs不同，这类Tregs能够对促炎症触发物具有抵抗性。
4. 公司：Mnemo Therapeutics
专注领域：癌症
日期：2021-06-16
轮次：A轮
金额：7500万欧元
投资机构：Alexandria Venture Investments、Casdin Capital、Emerson Collective、Redmile Group、Sofinnova Partners
Mnemo Therapeutics成立于2019年，总部位于法国巴黎，是一家专注于开发细胞疗法的生物医药公司。今年6月，该公司宣布完成7500万欧元A轮融资，表示A轮融资将使其结合居里研究所（Institut Curie）和纪念斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering CancerCenter，MSK）的开创性研究，加速开发EnfiniT靶向和下一代嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗平台。EnfiniT是一套围绕新型表观遗传抗原（E-antigen）发现引擎构建的技术，能够识别具有更高肿瘤特异性的抗原。
5. 公司：Vedere Bio II
专注领域：地图状萎缩、黄斑变性、视网膜疾病
日期：2021-05-18
轮次：A轮
金额：7700万美元
投资机构：Atlas Venture、Casdin Capital、Foundation Fighting Blindness、Mission BioCapital、Octagon Investment、Samsara BioCapital
Vedere Bio II成立于2019年，总部位于美国马萨诸塞州，是一家眼科基因疗法研发公司，致力于利用新型AAV衣壳来恢复所有因感光细胞死亡导致视力丧失患者的视力。今年5月，该公司宣布完成7700万美元A轮融资，用于改善其光遗传学平台和推进研发管线（开发遗传性视网膜疾病和地理萎缩疗法，且不受特定的潜在遗传病因的约束）。2020年9月，其被诺华（Novartis）收购。
希望这些初创公司在资本的助力下，早日研发出新型疗法，攻克满足临床需求的重大疾病。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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