最近热传的“日本攻克白血病”是怎么回事？背后的这种疗法值得了解一下！
药明康德/报道
白血病是血液里的恶性肿瘤。对很多中国老百姓来说，白血病这个名词最早是从一部山口百惠主演的日本电视剧《血疑》里听到的。从那时起，白血病就给大家留下了“可怕”的印象。
这几天网络上热传“日本攻克白血病”，这是医学上的重大突破呀，自然是让人欢欣鼓舞，奔走相告。
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但是，仔细看里面的具体内容，就会发现疑点多多。
不是日本研发的
这篇文章里说，“诺贝尔医学生理学奖获得者”本庶佑教授在接受采访时称，“日本宣布白血病已经攻克”。文章里提到了一种名为“Kymriah”的特效药，由“由著名制药公司ノバルティスファーマ（诺华制药·东京）研发并销售”，“直接将白血病原本只有20％的治愈率提升至80％”。
本庶佑教授这个人是有的，而且还是2018年诺贝尔生理学或医学奖得主之一。作为生物医学领域的知名专家，就某种疗法接受采访、发表观点是可能的，但不会随口胡咧地宣称“白血病已经攻克”，也不会说错一些概念问题，对公众造成误导。
Kymriah，确切地说是一种疗法的名称。它是一种细胞疗法，是把患者体内的一种免疫细胞（T细胞）提取出来，进行基因改造，使这些免疫细胞能够识别并攻击特定的肿瘤细胞，然后再把这些改造后的免疫细胞输回患者体内，进行治疗。
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“ノバルティスファーマ”在日文中的意思是诺华制药，但Kymriah的主要研发过程并不是在日本完成的。这种疗法最早是美国宾夕法尼亚大学开始研究，后来诺华和宾夕法尼亚大学共同研发，并推动了它的上市。2017年8月，Kymriah获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病。2018年5月，又获得FDA批准用于某一种类型的淋巴瘤。
疗效很好，但没传说中那么神奇
白血病分不同的类型。从上面的信息可以看到，这种疗法目前获得FDA批准的只是某一种类型的白血病。
并且这种疗法的疗效也没有网络传说的那么夸张。FDA的新闻稿说，这种疗法在治疗的3个月内，带来的总缓解率达到了83%。不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。
FDA说的“总缓解率达到了83%”，和网络上传的“治愈率提升至80％”，好像差不多嘛？
其实差了很多。医学上一般不太用“治愈”来评价恶性肿瘤的治疗效果，而是用“缓解”。缓解一般是指肿瘤病灶消失，或明显缩小，或癌症标志物恢复正常。
恶性肿瘤经过治疗达到缓解后，仍有可能复发。而“治愈”，复发的可能性就很小了。两字之差，效果完全不一样。
当然了，就现在的治疗水平来说，对于它所治疗的这种复发、难治的白血病，缓解率达到83%已经很不错了。现在科学家和医生正在不断开展进一步研究，希望能获得更强的疗效，更好的安全性。
中国已开展同类疗法临床试验
什么是CAR-T疗法？
CAR-T疗法，全称是嵌合抗原受体-T细胞疗法。它是通过对患者自身的免疫细胞（T淋巴细胞）进行改造，来攻击体内的癌细胞。所以CAR-T疗法属于免疫疗法的一种。
科学家需要将患者的T淋巴细胞取出，对它们进行改造，使它们可以识别和攻击癌细胞，然后在实验室中培养这些细胞，使它们的数量增加，最后再回输给患者。相当于把患者自己的免疫细胞部队拉到后方进行强化整训，装备精确制导武器，并扩编队伍后重新投入战场。
▲CAR-T疗法过程：从患者体内分离出T细胞 → 对T细胞进行改造以表达CAR蛋白来识别癌细胞 → 改造后的T细胞在体外扩增 → 把大量经改造的T细胞回输给患者（图片来源：NCI）
参考资料
[1] 药品审评中心网站. Retrieved August 28, 2019, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=3
[2] FDA. Retrieved August 28, 2019, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states
[3] NCI. Retrieved August 28, 2019, from https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/research/car-t-cells
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