坐轮椅读到清华博士，疾病也无法禁锢他的逐梦人生

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5年前，陈斌带着博士录取通知书“走”进了清华校园。开学季，莘莘学子孜孜以求的身影中，坐在轮椅上的陈斌，显然有些特别。

从12岁起，陈斌就彻底失去了行走能力。十多年的求学路，是他不断超越疾病对身体的禁锢，追逐自己的未来。

▲陈斌在清华大学（图片来源：北京至爱DMD关爱中心）

陈斌曾经和同龄的小朋友一样无忧无虑地奔走跑跳，直到7岁那年，疾病闯入了他的生命。他变得容易疲劳，上楼梯特别费劲，还常常摔倒。那时，年幼的他还以为，只要每天坚持锻炼，跑步、骑自行车，身体就会慢慢好起来。

病情还是难以避免地朝着更糟糕的方向发展了。尽管转辗多地、经历了艰辛的求医过程，陈斌的全身肌肉仍然渐渐丧失力量。除了不得不坐上轮椅，他的手也无法拿起重物，日常的穿衣、洗脸、吃饭，都需要家人的协助才能完成。

面对杜氏肌营养不良症（DMD）的诊断，陈斌埋怨过命运的不公。而疾病教会了他坚韧。家人的照料、身边的善意陪伴着他从小学、中学的一间间教室，一直迈入清华园。如今，选择攻读心理学博士学位，也是他寻求自洽、帮助更多病友前行的一种方式。陈斌相信，“生命的价值不在于长度，而在于是否过得充实和精彩。”

DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一，目前尚无法治愈。这是一种X连锁遗传病。由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变，导致患者体内抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷，最终影响肌肉再生。全球范围内，每3500-5000例男婴中就有1例DMD患者。DMD患者一般在3-5岁时发病，十几岁时失去行走能力，30~40岁时由于呼吸或心力衰竭而去世。

近年来，在患者组织、研发机构、监管机构的合作努力下，DMD疗法的开发不断加速。针对恢复抗肌萎缩蛋白水平，全球已有4款反义寡核苷酸疗法获得FDA批准上市，多款创新疗法正在进行临床试验。

在中国，像陈斌这样的DMD患者还有约7万人。多个患者组织都在为提高他们的生存质量而全力以赴。除了提供日常康复与心理支持、拓展多方诊疗资源，共同推动创新疗法的进展、帮助更多患者与疾病赛跑，同样是这些患者组织的重要目标。

“作为患者组织，我们尤其希望DMD创新治疗在中国可以尽快落地。患者组织愿意携手各方资源为患者服务，只希望早日攻克疾病。作为DMD孩子的父母，我们渴望孩子成为霍金式的英雄，更有责任去营造成就霍金的社会环境！”

——北京至爱DMD关爱中心执行主任、DMD患者父亲 姚颜锁 

“只要有生命的传承，基因突变就会发生，罕见病就会出现。希望所有人能给DMD患者更多的力量支持，这是人类命运共同体的责任和使命。”

——上海集爱肌病关爱中心创始人、理事长 陈慧谷 

“过去10年里，DMD规范治疗及药物研究发展，为孩子多争取了3-5年行走时间。随着基因治疗的腾飞，未来5-10年期待DMD患儿的行动能力有更大的提高。感谢全球为DMD坚持努力的科研人员，给了患儿第二次生命。”

——南京挚爱杜氏肌营养不良关爱中心创始人、DMD患者母亲 曾庆惠 

“近几年来，多个方向近30种创新药品进入临床期，让全世界的DMD患者以及家庭看到了更多希望。七色堇非常希望能和大家共同推进中国患者「用得上药」目标的实现。正如电影《良医妙药》的台词：「你不能指望奇迹自己会发生，奇迹必须由你亲手去创造。」”

——七色堇罕见病创始人 吴坤

每年9月7日是世界DMD关爱日，为了纪念这个特殊的日子，今年9月11日，来自全球范围超过20位重磅嘉宾将齐聚药明康德罕见病系列公益论坛之DMD专场。本场线上活动由药明康德联合Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）、CureDuchenne共同主办，全球多个国家的DMD患者组织将携手产业界的新药研发先锋，以及学术界的顶尖学者、权威医学专家，分享他们对创新疗法和疾病护理的洞见。

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我们希望通过公益系列论坛，以科学的力量，以合作的力量，以平台的力量，共同关注罕见病，将更多的好医新药带给罕见病患者。我们坚信，让“罕见病”不“罕治”，才是未来应该有的样子。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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