“赛百诺”沉下心来打造“基因治疗之都”

来源：2016-6-14 人民日报海外版  

原标题：探索人类基因的秘密（创新之城）

在全球，基因技术已成为医学领域的热门话题。而生物医药创新，却是一个艰辛的行业。资料显示，在欧美等发达国家，一种新药的研发需要“十几年时间和十几亿美元资金”，即便在这种投入下，可能还有99%的失败率。

　　而在深圳科技园，有一家名为“赛百诺”的国家级高新科技企业。它早在2003年就研制生产出世界上第一个基因治疗药物“今又生”并获准上市。这一世界级的创新成果被当时世界权威专家认为是基因研究和生物高技术领域的一座里程碑。

　　沉下心来，坚持！

　　创造两个世界第一

　　“19世纪，人类有几个重要的科技成果，阿波罗登月、核爆炸和基因的解密赫然在列。而基因的解密又推动着科学家去研究如何利用基因来治疗疾病，探讨基因和人的关系、和生物的关系。21世纪，人类如何利用生物基因的特性来改变我们的生存方式、生活方式以及生态环境，已经成为一个重要的课题。”赛百诺公司总裁徐卫是这样认识她正在做的事情的。

　　沉下心来，坚持！赛百诺公司在十几年的基因治疗研发中，累计投入十几亿元。目前，在中国使用“重组人p53腺病毒注射液”的专家已达1000多名，并成立了由300多名三甲医院肿瘤治疗专家组成的临床专家委员会，参与基因肿瘤治疗药物在临床上的研究。同时，赛百诺还吸引了2位诺贝尔奖获得者和1位诺贝尔奖提名者的加入，共同研究基因在临床领域的应用。赛百诺不仅创造了世界上最大的基因治疗人群，而且在国内外学术刊物累计发表的科研论文已达230多篇，奠定了我国在基因治疗疾病领域的领先地位。

　　十一届全国人大副委员长、中国工程院院士桑国卫曾经说道，“赛百诺创造了两个世界第一：一是研发了世界上第一个基因治疗药，至今西方没有一个可相媲美的基因治疗药物上市；二是世界上第一个基因治疗的6年随访结果问世。”

　　2006年10月30日出版的美国《时代周刊》对赛百诺基因技术发明作过这样的评价：“这些生物技术领域的发明将改变我们的生活方式，并将确定中国作为科学超级大国的地位。”

　　赛百诺的技术创新对中国乃至世界基因制药产生了深远影响，中国基因制药生产的基本技术规范就是根据赛百诺公司的生产实践过程草拟制定的。该指导原则的英文版全文也在《Biopharm International》杂志中首次向全世界公开发表，供全球同行参考，成为中国为全球制定的一份重量级的技术标准。

　　向全球提供数据

　　占据基因治疗高点

　　p53基因是人体抑癌基因。赛百诺的“重组人p53腺病毒注射液”治疗肿瘤的基本机理就是把正常的p53基因通过改造的五型腺病毒载体带入肿瘤细胞，代替原细胞中突变的p53基因，从而使肿瘤细胞的生物学行为转为正常。对于不能逆转的肿瘤细胞，“重组人p53腺病毒注射液”可以诱导肿瘤细胞程序化死亡；“重组人p53腺病毒注射液”还可以和其他治疗肿瘤的方法联合应用，增加肿瘤组织对于放疗和化疗的敏感性，成为继手术、化疗、放疗三种传统治疗肿瘤外的第四大治疗方法。

　　一些临床试验证实，“重组人p53腺病毒注射液”对40余种主要实体瘤均有显著性疗效，它能特异性杀伤肿瘤细胞，却对正常细胞几乎没有任何影响。

　　“‘重组人p53腺病毒注射液’上市已经10年了，赛百诺在基因治疗产业上也领先了10年，占据了全球基因医疗及基因治疗的制高点。”徐卫说，目前，全球基因治疗临床应用的主要数据，大部分来源于中国的赛百诺和中国临床专家的联合科研，“其他地区基因治疗药物主要是在动物身上实验，我们已经进入肿瘤临床应用。”由于基因药物大量的应用转化研究，和上十万人的使用，赛百诺已经总结了大量的临床经验以及科研成果，为肿瘤的治疗新方法提供了非常重要的安全数据和有效探索。

　　随着产业技术实力的增强以及日益增长的市场需求，推动生物医药开发新型以及创新药物已经成为中国生物医药产业的下一个产业蓝海。加强“重组人p53腺病毒注射液”在基因精准医疗中的应用研发，将为人类预防和治疗癌症作出积极贡献。

　　树立生物产业标杆

　　打造“基因治疗之都”

　　在世界范围内树立生物医药产业标杆，研制并拥有了世界领先基因治疗药物——“重组人p53腺病毒注射液”，筹建“赛百诺基因医药研究院”等基因医药龙头项目，申请7项国内发明专利和4项国际专利……赛百诺正在形成以中国为核心的基因治疗世界之都。

　　目前，赛百诺专注于肿瘤和心血管疾病治疗的两大技术平台，成立了由多位院士为成员的公司科技专家委员会，利用已建立的基因治疗制剂研发平台、产业化平台和市场营销网络，积极引进国内外一批前景较明确的基因治疗制剂在研品种，大力支持、推进其在赛百诺研发大平台上进行产业化和市场化。

　　为适应“互联网+”的发展趋势，赛百诺以世界领先的基因治疗技术为基础，依托多年建立的临床专家、研发团队，建立“互联网+”基因医疗大数据平台，利用先进的基因检测技术，提供基因药物的研发、中试、产业化服务；提供基因的检测、基因突变监测诊断诊疗服务及精准医疗服务；提供基因健康的大数据服务，形成以基因医疗为特色的全产业链产业集群，推动深圳的医疗旅游、医疗养老等相关产业发展。