科技部:针对肿瘤重点开发以CAR-T等为代表的免疫细胞治疗技术
CAR-T疗法是当下最先进的肿瘤治疗技术之一,是结合了细胞疗法和免疫疗法的一种体外基因疗法。基于其临床试验的成功,该领域已是医药研发热门领域,也是投资热点。
此疗法原理可简要概括为:首先获得患者的T细胞,若干天培养后,通过病毒等载体将体外重组的识别肿瘤相关抗原的单链抗体基因和相关的信号转导基因导入患者自身T细胞,形成嵌合抗原受体T细胞(CAR-T),再把这些重新编码T细胞输回患者体内。这些T细胞在患者体内能够特异性识别并杀伤肿瘤细胞,同时介导体内其它的抗肿瘤活动。
2016年8月3日,科技部发布了《“精准医学研究”重点专项2017年度项目申报指南建议征求意见稿》,并针对肿瘤重点开发以CAR-T等为代表的免疫细胞治疗技术,以下为《意见稿》节选内容:
4. 3. 4 修饰型抗体与免疫细胞精准医学治疗标准研究
研究内容:针对肿瘤、心脑血管、呼吸系统疾病、代谢性疾病、免疫性疾病等重大疾病以及有良好研究基础的罕见病,制定我国修饰型抗体等大分子类药物以及修饰型免疫细胞治疗个性化治疗标准;开发制备具有精准治疗作用的新型抗体药物和修饰型免疫细胞等个性化治疗制剂。在肿瘤、心脑血管、呼吸系统疾病、代谢性疾病、免疫性疾病及罕见病等研究领域,针对临床应用价值较强的潜在药物作用靶点,开发具有精准打击能力的修饰型单克隆抗体、抗体药物偶联物、重组细胞因子等大分子类药物,优化改进大分子药物生物体递送系统,完善修饰型抗体等大分子药物质量控制体系,建立规范的大分子药物临床前/临床评价体系和个性化临床治疗标准;针对肿瘤等重大疾病,重点开发以肿瘤浸润性淋巴细胞(TIL)、T细胞受体(TCR)、嵌合抗原受体修饰型T 细胞(CAR-T)为代表的生物细胞免疫治疗策略,发展并优化基于细胞免疫疗法的临床应用方案以及组合治疗方案,建立修饰型免疫细胞临床应用个性化治疗标准。
考核指标:研发出服务于临床精准医疗的新型抗体药物或细胞免疫治疗策略1-5项,建立5-10种个体化治疗方案或药物制剂,建立与之配套的基因表型检测试剂/方法10种以上;制订我国修饰型抗体等大分子类药物以及修饰型免疫细胞治疗个性化治疗标准3-5项。