汤沪平：基因疗法16年后凯旋 试错与进步同启

来源：东方网

美国基因疗法在股市上表现很活跃，日前，美国FDA就正式揭示了首个基因治疗方法，而CAR-T疗法Kymriah主要是针对急性淋巴性白血病的儿童与青少年，这预示着国际上对抗癌细胞医疗创新的新进程，这几日相关的系列个股均已受业绩影响，上扬不断!

这方股市基因疗法打得火热，那方是基因疗法历经十数年的自我救赎。

汤沪平：基因疗法16年后凯旋，试错与进步同启

基因疗法1.0时代

早在1999年的时候，Jim Wilson教授就开始了人类基因疗法的临床试验，主要是针对的OTC缺乏症，当时，科学家们就已经改良出了一种弱化病毒，从而达到恢复肝脏代谢氨的能力。但是科学医疗研究的过程是很艰难的，临床实验刚开始进行的都还比较顺利，可是到了倒数第二个实验者就出了意外，在注射病毒的时候发生免疫反应，最终导致一条年轻的生命就此陨落，为此，Jim Wilson教授引咎辞职，被勒令5年内不准继续各种人体的实验，也导致整个基因疗法的研究停滞不前。

基因疗法2.0时代

经过多年反思，Jim Wilson教授觉得找出更安全的治疗方法很重要，于是在苦心钻研下，在猴子身上找到了大量安全高效的载体病毒，小鼠试验上也证实了此疗法，而后研发出的病毒也被传送至32个国家的900多所科研机构，供无数科学研究者们深化研究，因为这些病毒做基础，很多生物科技公司和药企们在基因疗法上又大大的迈进了一步。

这个是Jim Wilson教授花费了16年时间才完善的基因疗法，也代表正式进入基因疗法2.0时代。

2017年检验成果之年

Voretigene Neparvovec的基因疗法，之前就获取了FDA颁发的突破性疗法和孤儿药资格认定，针对的是遗传性视网膜疾病(IRD);

而且SPK-9001，也获取了美国FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗乙型血友病;

Strimvelis是表达正常腺嘌呤脱氨酶(ADA)的干细胞，用于治疗由于ADA缺陷引起的严重联合免疫缺陷病(ADA-SCID);

Glybera也是以腺有关的病毒当作载体，用于递送正常的脂蛋白脂酶(LPL)基因拷贝，以治疗家族性脂蛋白脂酶缺乏症(familial lipoprotein lipase deficiency)。

2017年8月31日，Kymriah的CAR-T的免疫疗法被临床验证成功，在应对儿童的青少年急性淋巴细胞白血病的疗效很成功，不过在应对老年人方面，却收效甚微，治疗费用也很贵，一次性治疗是47.5万美元，对于抗癌来说，基因疗法的每一次成功研发都是一大进步，是我们各部分领域癌症有效治疗的大章程，

基因疗法在研制和应用上也遭遇了诸多障碍，点识股票培训师汤沪平提醒投资者，股市投资也是如此，总要经过试错环节，但是如果试错之后，还没有任何进步，投资者依然不了解错在哪里?怎么改善操作?最后实战的经验也没改善多少?要像基因疗法的研制一样，哪怕是经历了试错环节，最后积累了实实在在的经验才行!

汤沪平，人称汤老虎，知名股票培训导师，资深职业投资家，多家私募基金的投资顾问。汤老师是“点识”操盘手实战训练基地的创始人之一。

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