越来越多人试着编辑自己的基因，FDA 发出警告

2017-12-10 基因治疗领域

来源：基因编辑技术

售卖基因治疗法相关工具的网站 The Odin 的 CEO Josiah Zayner，在网上上传了一个给自己注射基因疗法的视频。

在视频中，他给自己注射的基因分子，可以帮助人体长出肌肉。原来人体内含有抑制肌肉生长的基因，通过基因治疗可以将这个基因的功能“暂停”，从而达到不锻炼就长肌肉的效果。这个视频播出后，至今有超过 6.3 万次点击。

Josiah Zayner 自己是一名生物黑客，创办The Odin 的原因在其官网简介写的是：未来会以基因编辑工程为主，人人都有机会创造独特而有用的生物，而他们是提供工具的人。

目前在官网提供了 48 种与基因治疗相关的试验工具套装，价格从 10 美元到 1699 美元不等。

The Odin 官网截图

基因治疗指的是，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。它的兴起得益于基因编辑技术 CRISPR 的发明，它降低了基因治疗法成本和门槛。

简单来说，CRISPR 是一段基因记忆，是细菌在长年对抗病毒入侵时积累的血肉长城，重复的序列就是蜿蜒的城墙。

科学家利用 CRISPR 精准切割的特性，对它重新编程，使之能切割任何生物的任何 DNA，达到人为编辑基因的目的，以改变生物原有的遗传特性、获得新性状。理论上，只要找到和疾病相关的基因，用该技术去掉致病的因素，治疗基因缺陷方面的疾病。

但现在，不仅有医学博士学位的人在给自己做基因疗法的试验，普通患者也在给自己做实验。

今年 10 月，一名艾滋病毒患者在 Facebook 上直播给自己注射编辑过的基因，他认为这种基因疗法可以让自己的身体产生抗体，摧毁被 HIV 病毒感染的细胞。

这名叫 Tristan Roberts 的患者所使用的基因医疗工具，来自 Ascedance Biomedical。直播掀起广大关注，甚至 BBC 还曾跟进报道。但在此之前，很少人知道 Ascedance Biomedical 是一家做新药物测试的创业公司，现在也提供基因疗法相关的工具和材料。

上述两个视频引起了美国 FDA 的注意，随后对此做出了声明，认为市面上出现了很多非法基因医疗法的产品，并表示担心它们的安全性。

这份声明被认为是说给 Ascedance Biomedical 和 The Odin 两家公司听的，但 FDA 并没有对此作出实际的禁令，因为暂时没有一条法规禁止这些公司售卖基因治疗的工具和材料。

Josiah Zayner 也说，并没有哪条法律规定销售这些基因材料是违法的，他也无法控制买家购买后的用途。他还说，在其网站上明确的标注了警告，产品不可以对人体注射或其他使用方式。

原本美国制药商需要获得 FDA 的允许才可以对新药进行试验，而这个过程所需要的时间和金钱成本都很高。而且，它规定任何想在人体上进行新药测试的公司，需要先提交一份研究性新药申请，获得允许后才可以试验。

目前被批准的基因疗法也是有限的，根据医药健康自媒体公众号健点子整理，目前 FDA 批准了的基因疗法只有三种。

但 FDA 面临的问题是对基因治疗法感兴趣的患者或者普通人，在网上就能买到基因医疗的工具和材料的。而且他们也可以在网上轻易获得 CRISPR 编辑基因技术的教程，然后给感兴趣的生物体、甚至自己做实验。但真正带来效果，不管是好是坏，甚至像电影里那样产生变异，成为超级英雄或者超级反派的可能性微乎其微。