基因疗法治疗阿兹海默病，AbbVie与Voyager Therapeutics达成研发合作

来源：药明康德、医药科技报&百度百科

今日，AbbVie公司宣布与Voyager Therapeutics达成战略合作，将艾伯维的单克隆抗体专精与全球临床开发能力，以及Voyager Therapeutics的腺相关病毒（AAV）技术相结合，合作开发直接针对tau蛋白的抗体，用于治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。

研究揭示Tau蛋白为阿尔茨海默病的罪魁祸首,Tau蛋白是含量最高的微管相关蛋白。正常脑中Tau蛋白的细胞功能是与微管蛋白结合促进其聚合形成微管；与形成的微管结合，维持微管稳定性，降低微管蛋白分子的解离，并诱导微管成束。Tau蛋白为含磷酸基蛋白，正常成熟脑中Tau蛋白分子含2～3个磷酸基。而阿尔茨海默症（老年痴呆症）患者脑的Tau蛋白则异常过度磷酸化，每分子Tau蛋白可含5～9个磷酸基，并丧失正常生物功能。

AbbVie与Voyager期望能使用基因疗法，利用AAV递送技术，将编码抗tau蛋白抗体的遗传信息传输进大脑，在大脑中生成抗体，一劳永逸地减少tau蛋白。

▲Voyager的AAV载体平台有望在大脑内直接产生针对tau蛋白的抗体（Voyager官方网站）

根据合作协议，Voyager将对载体进行研究和临床前的开发。之后，AbbVie会选择一个或多个载体，申报临床试验，进行临床阶段的开发。为此，Voyager在研发早期有望AbbVie维获得2.24亿美元的经费。

“AbbVie专注开发新疗法，解决阿兹海默病和其他神经退行性疾病带来的严重公共健康危机，”艾伯维的药物发现副总裁Jim Sullivan博士说道：“Voyager载体化抗体平台是一种创新方式，能用生物制剂来解决神经疾病。这项合作有潜力满足阿兹海默病、进行性核上眼神经麻痹症、以及额颞叶失智症等疾病的患者的需求。”

“AbbVie在单克隆抗体发现、开发、市场推广与我们的载体化单克隆抗体技术是很好的契合，我们很高兴能与艾伯维展开合作，将这一新药开发战略推进至临床，为患者带来创新疗法，” Voyager的总裁兼首席执行官Steven Paul博士说道：“这项合作也体现了我们的战略，即通过与生物医药公司的合作，带来互补的专精与能力，更好地推进我们的AAV基因疗法平台。”

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