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基因疗法治疗乙肝，吉利德4亿美元与Precision合作
来源：药品资讯网
消息称，吉利德公司正在寻求一种治疗乙型肝炎的新途径，通过与Precision BioSciences公司开展合作，将使用Precision BioSciences公司独特的ARCUS基因编辑技术平台，共同研发在体内清除乙肝病毒（HBV）的创新疗法。
吉利德将全力资助这项工作并开展临床试验，而Precision BioSciences公司则负责早期的开发、配方及临床前工作。
目前乙型肝炎病毒（HBV）通常的治疗引物包括阿德福韦酯、替诺福韦等，虽能抑制病毒复制，但并不能完全消除病毒，一旦停止服用，被感染的共价闭合环状DNA(cccDNA)就会使乙肝病毒复制重新开始。
Precision BioSciences公司的ARCUS编辑平台是由一种叫做归巢内切核酸酶的天然酶衍生而来，根据Precision BioSciences公司的介绍，这种酶可以精确地识别DNA长序列（12-40个碱基对），并可插入或删除DNA。该公司的全合成版可以用来定位和干扰特定序列，并将脱靶效应降至最低。
基于ARCUS技术的基因疗法
吉利德在一项声明中表示，利用ARCUS核酸酶进行的初步体外研究已显示出对人肝细胞中cccDNA和整合HBV DNA的显着活性。
本月早些时候，Precision BioSciences公司扩大了与宾夕法尼亚大学在体内基因编辑方面的合作。这个为期三年的项目涵盖了三个基因敲除项目和三个敲入或基因修复项目，包括在进行临床试验前对非人类灵长类动物模型的研究。
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