Alnylam第5款RNAi疗法获欧盟批准上市

9月20日，马萨诸塞州剑桥，领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq:ALNY) 宣布欧盟委员会(EC)已授予AMVUTTRA® (vutrisiran) 的上市许可，这是一种RNAi疗法用于治疗患有1期或2期多发性神经病的成年患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导 (hATTR) 淀粉样变性。此次批准基于HELIOS-A 3期研究的18个月积极结果，其中AMVUTTRA显着改善了hATTR淀粉样变性的体征和症状，超过50%的患者的多发性神经病表现停止或逆转。

Alnylam在TTR疾病领域布局一览

在HELIOS-A研究中，AMVUTTRA在9个月和18个月均达到了研究的主要和所有次要终点，证明了神经病变损伤的逆转以及令人鼓舞的安全性和耐受性。与来自具有里程碑意义的APOLLO 3期patisiran研究的外部安慰剂数据相比，AMVUTTRA在18个月时（欧盟的主要终点）显示改良神经病变损伤评分+7 (mNIS+7) 的平均变化有所改善。

给药18个月后，AMVUTTRA治疗患者中最常见的不良反应是关节痛（关节僵硬）和四肢疼痛（手臂和腿部疼痛）。使用AMVUTTRA报告的其他不太常见的不良反应是呼吸困难（呼吸急促）、注射部位反应和血液碱性磷酸酶（一种肝酶）升高。

Vutrisiran之前在欧盟和美国被授予孤儿药资格，用于治疗ATTR淀粉样变性，并在日本被授予治疗转甲状腺素蛋白型家族性淀粉样变性伴多发性神经病的孤儿药资格。2022年6月，AMVUTTRA获美国FDA批准用于治疗成人hATTR淀粉样变性多发性神经病。Vutrisiran正在接受巴西卫生监管局(ANVISA)和日本药品和医疗器械局(PMDA)的审查。

目前，Alnylam已上市了五款药物，其中18-20年的3年时间势如破竹，接连获批4款药物。

来源：RNAScript、药研网

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