首款膀胱癌基因疗法获FDA批准

12月16日，Ferring Pharmaceuticals 的腺病毒载体基因疗法 Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg) 获FDA批准，用于治疗卡介苗（BCG）无响应的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。

膀胱癌是美国第六大最常见的癌症，据估计，2022 年美国约有 81180 例膀胱癌新病例，其中 75% 表现为 NMIBC。在高风险 NMIBC 患者中，超过 50% 接受 BCG 初始治疗的患者将在一年内出现疾病复发和进展，其中许多发展为对 BCG 无反应的NMIBC。目前针对 BCG 无反应患者的治疗选择非常有限，并且通常会采用根治性膀胱切除术（完全切除膀胱）的高度侵入性手术，如果不进行治疗，癌症会侵入、破坏组织和器官，并在全身扩散。Adstiladrin 为 NMIBC 患者提供了一种安全且有价值的替代方案。

Adstiladrin是一种基于非复制型腺病毒载体的基因疗法，可以在靶细胞内过表达干扰素 alfa-2b 蛋白，给药方式是通过导尿管进入膀胱（每三个月给药一次），病毒载体可有效感染进入膀胱壁细胞，之后过表达干扰素 alfa-2b 蛋白以发挥治疗作用。这种新颖的基因治疗方法从而将患者自身的膀胱壁细胞转变为生产干扰素的微型“工厂”，从而增强患者的抗癌能力。

Adstiladrin 的安全性和有效性在一项多中心临床研究中得到评估，该临床研究包括 157 名高危 BCG 无反应 NMIBC 患者。患者每三个月接受一次 Adstiladrin，持续长达 12 个月，或直到对治疗产生不可接受的毒性或复发高级别 NMIBC。总体而言，使用 Adstiladrin 疗法的入组患者中有 51% 获得了完全缓解（膀胱镜检查、活检组织和尿液中所见的所有癌症迹象均消失）。

与 Adstiladrin 相关的最常见不良反应包括血糖升高、滴注部位排出物、甘油三酯升高、疲劳、膀胱痉挛 、排尿（尿急）、肌酐升高、血尿（尿液中带血）、和排尿困难（排尿疼痛）等。

此外，避免在免疫功能低下或免疫缺陷的患者中使用Adstiladrin。

参考资料：

1. FDA官网

2. https://www.ferring.com

3. 公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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