2023年01月11日,方拓生物宣布其产品研发再次取得重大进展:继2023年01月09日宣布其首个基因治疗产品FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药后(前情阅读:方拓生物FT-001注射液完成首例患者给药),公司自主研发的第二款创新基因治疗产品FT-003注射液在天津医科大学眼科医院也顺利完成首例患者给药。“依托于自主知识产权的新型重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物研发技术平台,方拓生物已经有两个项目进入临床阶段,我们期待通过临床试验验证这一平台的先进性,并给有迫切医疗需求的患者带去一系列first-in-class 或 best-in-class的AAV基因治疗药物。” 方拓生物创始人、首席执行官戴勇博士表示,“2022年,我们取得了多项重要成就,包括向美国FDA和中国CDE递交了第一个项目的IND并成功获得中美两地的临床试验许可,完成了1.6亿美元的B轮融资,我对公司这样高速的发展势头感到非常兴奋。2023年,我们将会有更多的项目进入临床前和临床研究阶段,期待更多患者能获得救治。同时,我们的AAV基因治疗药物研发技术会取得进一步的突破。”FT-003注射液是一种新型重组腺相关病毒基因治疗产品,旨在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(Neovascular Age-Related Macular Degeneration,nAMD),期望患者一次注射,长期有效。年龄相关性黄斑变性(Age -Related Macular Degeneration,AMD)是一种导致中、老年人视力严重减退甚至失明的不可逆转的眼病,是全球第三大最常见的导致失明、全球第四大致视力障碍的病因。nAMD约占AMD患者的10%~20%,其临床特征表现为数周至数月内迅速出现的视物变形及中心视力丧失,其主要的病理改变以黄斑下脉络膜新生血管形成、血管渗漏、出血、水肿,最终形成纤维瘢痕为特点,使中心视力进行性受损而严重致盲。
方拓生物是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司,研发中心位于美国波士顿,在中国上海和苏州设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的重组腺相关病毒(AAV)基因表达系统平台,旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体,以增强基因治疗产品的安全性和有效性。公司也已经建立了500L的规模化GMP生产平台,产能可满足不同临床适应症的患者用药需求。公司的研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病、血液疾病、神经肌肉和代谢性疾病等疾病领域,市场潜力巨大。方拓公司致力于为中国乃至全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗药物。目前,方拓生物开发的其他多款基因治疗药物已经相继进入临床前开发阶段,正在全面推进临床试验的相关准备工作。有关方拓生物的更多信息,请访问公司网站:cn.fronteratherapeutics.com产品咨询
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