新的里程碑！方拓生物First-in-class基因治疗药物完成首例患者给药

2023年02月16日，方拓生物科技（苏州）有限公司（下称“方拓生物”）宣布其自主研发的第三款创新基因治疗产品FT-002注射液在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、由副院长徐格致教授完成首例患者给药。

FT-002注射液是一款重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，拟治疗由RPGR（Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator）基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者。目前，国内外针对该疾病无任何治疗手段。FT-002是利用rAAV携带目的基因，经眼内注射，使视网膜细胞可以表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能，一次注射，可有效延缓患者的疾病进展或者恢复患者的视功能。FT-002注射液是中国首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物，也是潜在的first-in-class药物。

“2023年开年之际，方拓生物已经有三个项目进入人体试验阶段，我和团队成员都感到非常振奋。FT-002作为一款first-in-class产品完成首例患者给药，再次验证了公司AAV研发平台技术的成熟性与先进性，也表明了公司医学、临床运营团队的高效执行力。” 方拓生物创始人、首席执行官戴勇博士表示，“患者对疾病被治愈的渴望，是我们的使命感来源。在此驱动下，公司加速研发进程，使得FT-002顺利进入临床试验，我们期待FT-002能够极大地改善XLRP患者的生活质量。今年，公司将会有更多的产品进入临床前和临床研究阶段，相信一定能为更多的患者提供治疗机会。”

关于XLRP

XLRP是视网膜色素变性（RP）的一种 ，其遗传方式主要为X连锁隐性遗传。XLRP的临床症状通常比较严重，患者10岁左右发病，早期的临床表现是夜盲，随后视野逐渐缩小，视力逐步下降，到四十岁左右就会出现严重的视力丧失甚至失明。RPGR基因编码的RPGR蛋白位于光感受器细胞纤毛连接处，参与蛋白在光感受器细胞中的运输过程，其基因变异占全部XLRP患者的70-80%，欧美患病率为3.4-4.4/100000，约有2万例患者，中国有约3-5万例患者。

关于方拓生物

方拓生物是一家国际化创新基因治疗药物研发和生产公司，研发中心位于美国波士顿，在中国上海和苏州设有临床运营和GMP生产基地。公司已经建立了创新的重组腺相关病毒（AAV）基因表达系统平台，旨在优化创新的、经临床验证的AAV载体，以增强基因治疗产品的安全性和有效性。公司也已经建立了500L的规模化GMP生产平台，产能可满足不同临床适应症患者的用药需求。公司的研发管线涵盖眼科罕见病、慢性病，血液疾病，神经肌肉和代谢性疾病等疾病领域，市场潜力巨大。方拓公司致力于为中国乃至全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗药物。

目前，方拓生物开发的其他多款基因治疗药物已经相继进入临床前开发或临床试验阶段。

有关方拓生物的更多信息，请访问公司网站：cn.fronteratherapeutics.com

产品咨询

联系电话：400 616 7661

电子邮箱：

[e-mail]

前情阅读：